马里兰州罗克维尔—在由联合对抗瘫痪基金会赞助的国际科学家和脊髓损伤患者会议上，本周宣布了一项新的实验，旨在实现演员克里斯托弗·里夫找到治疗脊髓瘫痪有效疗法的梦想。这种方法已经在动物实验中显示出前景，并且避免了患者服用免疫抑制药物的需求，但尚未被证明在人体中有效。尽管如此，患者很高兴看到这一进展，因为他们一直对这种新方法的首次人体试验感到沮丧。
迈阿密大学米勒医学院瘫痪治疗项目科学主任W. Dalton Dietrich在此宣布，他的研究团队已向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交申请，请求批准开始对人类进行新的“I期”实验，使用新的细胞移植技术治疗瘫痪。（I期试验与疗效无关。它们仅用于测试安全性，并且在安全研究的开始阶段通常使用非治疗剂量。）使用新技术，而不是使用来源于胚胎干细胞的细胞，而是从患者腿部的神经中采集患者自身的成熟细胞，并在实验室中大量培养，然后移植回受损的脊髓以修复损伤。这种方法避免了免疫排斥问题以及因使用来源于胚胎干细胞治疗神经损伤和疾病而引起的争议。通常，从供体接受器官或组织移植的患者必须服用免疫抑制药物，以防止其免疫系统攻击外来组织。
用于移植的细胞是雪旺细胞，一种非神经细胞（神经胶质细胞），可保护和绝缘穿过身体四肢和躯干的神经纤维。雪旺细胞还支持受损神经元的修复；它们提供重要的蛋白质，在受伤后保护神经细胞，诱导新的神经芽（轴突）生长并与适当的结构重新连接，并在纤维周围包裹髓鞘，这是轴突传导电脉冲所必需的。与脊髓损伤不同，体内受伤的神经可以自我修复。
关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道： 订阅。通过购买订阅，您将有助于确保有关塑造当今世界的发现和想法的具有影响力的故事的未来。
雪旺细胞不存在于大脑和脊髓中。相反，另一种称为少突胶质细胞的细胞会形成髓鞘绝缘层。这个世纪之久的观察结果是解答为什么体内周围神经系统受损的神经会随着时间的推移而愈合，而大脑或脊髓（中枢神经系统或 CNS）中受损的轴突却不会愈合的重要线索。在 20 世纪 80 年代，将雪旺细胞移植到实验动物受损的大脑和脊髓中的研究表明，如果移植雪旺细胞来支持和引导它们，中枢神经系统中的神经元可以生长并修复受损的连接。这一发现已在多种动物的众多研究中得到重复。中枢神经系统中的细胞环境是导致脊髓损伤导致永久性瘫痪的原因，而不是神经元自身从损伤中恢复的弱点。
来自爱尔兰格雷斯通的马丁·科迪尔说：“这是个好消息，非常令人兴奋，但我感到沮丧，因为[在人体中的实验]应该在 15 年前就发生。”科迪尔三年前在一次摔倒中脖子骨折，他自学了脊髓损伤的神经科学，并成为寻找治疗方法的倡导者。“轮椅上的人们正在世界各地奔波，在像中国这样的地方进行[移植]，却不知道他们得到了什么，这很冒险，”他说，批评将实验动物的研究转化为人体实验的缓慢步伐。“人们很绝望。他们死在轮椅上。”目前还没有批准用于治疗脊髓损伤患者的细胞移植疗法，但 FDA 最近批准了 I 期试验，允许一家生物技术公司 Geron Corp. 开始测试将来源于胚胎干细胞的细胞（少突胶质细胞祖细胞）移植到脊髓损伤患者中的安全性。Neuralstem, Inc. 正在测试将另一种类型的细胞（来源于胚胎干细胞）移植到脊髓中，以治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者的安全性。基于干细胞的疗法的安全问题更大，因为与药物不同，移植到患者体内的外来细胞无法去除，并且有人担心它们可能会形成肿瘤。
即使现在正在调查移植来源于胚胎干细胞的细胞的安全性，瘫痪患者的治疗前景仍然黯淡。一些患者不愿意考虑基于干细胞的移植来治疗他们的瘫痪，因为存在可能的风险。瘫痪通常会阻止人们正常呼吸和排尿，使他们更容易感染呼吸道和尿路感染，从而增加对抗菌素的依赖。“我会担心免疫抑制，”来自蒙特利尔的让·盖·尼克特说，他已经瘫痪了 28 年。“UTI（尿路感染）对我们来说可能是致命的。”雪旺细胞移植不需要免疫抑制药物，因为这些细胞来自患者自己的身体。
在现阶段，需要进行人体研究来回答雪旺细胞和来源于胚胎干细胞的移植到脊髓中的安全性问题，然后才能进行疗效研究。Geron 公司神经生物学和细胞疗法高级主管 Joseph Gold 和 Neuralstem, Inc. 首席执行官兼董事 Richard Garr 在同一次会议上报告说，他们各自使用不同的基于胚胎干细胞的脊髓移植疗法，迄今为止的结果表明，免疫抑制可以控制，没有任何并发症。两家公司的方法在实验动物中都非常有效，并且出于伦理原因，使用胚胎干细胞治疗疾病正变得越来越被广泛接受。
会议上的其他研究人员和患者表示沮丧，因为使用雪旺细胞移植方法进行人体研究花费了太长时间，因为这项技术得到了多年的实验动物研究的支持，表明它在恢复感觉和运动功能方面是有效的。