当加州干细胞研究机构的监督委员会在五月下旬开会时,韩国科学家刚刚描述了所谓治疗性克隆的突破。加州大学旧金山分校医学院院长大卫·A·凯斯勒向其他委员会成员施压,要求澄清。“所以我们不是在克隆人类,对吗?”他问道。“不,我们是在发育的非常非常早期的阶段取出细胞并克隆细胞,”州机构的临时主席,神经科学家扎克·W·霍尔回答道。
在干细胞研究受到严格审查的情况下,加州再生医学研究所 (CIRM) 竭尽全力澄清其意图。该研究所由房地产投资银行家罗伯特·克莱因构思,并于去年 11 月经选民批准为 71 号提案,资助联邦政府不资助的胚胎干细胞研究。
克莱因撰写了《加州干细胞研究和治疗倡议》的大部分内容,捐赠了 260 万美元的自有资金,并担任其最大的推动者。去年 12 月,该州最高民选官员任命他为主席,负责建立该机构并监督 30 亿美元的研究资金。
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尽管 59% 的加州选民批准了这个想法,但实际创建该机构已被证明是充满争议的。在克莱因计划宣布 CIRM 的首批拨款数月后,他发现自己正在努力发展基础设施并应对法律和立法挑战。一位有影响力的早期支持者,州参议员黛博拉·奥尔蒂斯,已要求制定更严格的利益冲突规则和政策,以确保特许权使用费、收入和疗法惠及州居民。公开政府倡导者和生物技术怀疑论者对最初旨在保护决策免受州政府官僚机构影响并允许该机构像创业公司一样运作的条款提出质疑。
克莱因沮丧地提到了他在 22 周内主持的 29 次公开会议——但他仍然抱怨 CIRM 面临着运作不够公开的批评。“对于达到高标准存在一些合理的焦虑,我们不得不证明自己,”克莱因说。但他坚持认为,“我们已经兑现了我们所说的。”
59 岁的克莱因对公共流程并不陌生。作为一名房地产开发商和银行家,他帮助建立了一个州机构,该机构提供低于市场利率的住房贷款,并为私人和政府机构构建债券融资。他对干细胞的热情始于五年前在国际青少年糖尿病研究基金会的一次筹款活动中。加州大学旧金山分校的杰弗里·布卢斯通谈到了来自捐赠器官的胰岛细胞移植,克莱因被这种潜力所震撼。他意识到,下游交付系统已经到位——缺少的是可能恢复胰岛素产生而不会引发免疫反应的胚胎干细胞。那天晚上他慷慨解囊,就在他自己的儿子被诊断出患有该疾病的前一年。
很快,该基金会招募克莱因游说恢复国家卫生研究院青少年糖尿病计划的资助,该计划原定于 2002 年结束。他帮助为成人和青少年形式的糖尿病赢得了 3 亿美元。但他认为,立法是一种支持研究的糟糕方式,这种观点在 2003 年得到加强,当时奥尔蒂斯赞助的一项为加州胚胎干细胞研究提供资金的法案失败了。
克莱因认为,医学研究应被视为公共基础设施的一部分,例如水坝或桥梁。“你必须停止‘费用化’研究,”他说。“你必须将其写入州宪法,并授权州债券作为资本资产。”这种方法保护了有争议的研究领域,并允许该州在几十年而不是每年核算成本。凭借这种理念,克莱因提出了一种让公民要求长期资助的方式。九个月来,他与科学家、患者倡导者和一支由著名律师组成的团队合作,最终为 2004 年的选票制定了 71 号提案。[break]
克莱因说,除了挑战传统的资助方法外,CIRM 还可以通过减少法律和行政负担并加快拨款审查流程来简化科学家的工作。例如,他可能会就知识产权谈判一项全州范围内的总许可,以便生物材料可以在机构之间流动。他希望在三个月的时间内批准拨款,而不是 NIH 要求的九个月。“我相信我们有公众的授权来改进当前的模式,”克莱因宣称。霍尔补充说,除了支付不太可能赢得联邦资金的工作外,CIRM 可能比 NIH 更具冒险精神。作为榜样,霍尔指出了私人公司塞莱拉挑战 NIH 人类基因组计划的测序竞赛。
加州以外的科学家希望 CIRM 能够成功,但他们并不像那样确定需要改进,并且担心创业精神的“能行”态度可能不适用于研究。波士顿儿童医院的斯图尔特·H·奥尔金警告说,将大量资金应用于生物学问题并不能确保结果。奥尔金将担任 CIRM 拨款工作组的主席,他还指出,NIH 多年来一直在磨练联邦质量、同行评审、利益冲突和道德标准。像其他人一样,他担心随着越来越多的州追求这项工作,指导方针的拼凑正在发展。新泽西州已为其自身的干细胞研究所投入了 1150 万美元,另有 3.8 亿美元正在筹备中。其他九个州正在考虑他们自己的资助努力或监管计划。私人捐款使一些机构能够独立建立研究中心。
这种扩散可能会减轻布什政府放松其在干细胞问题上的立场的压力。但西奈山医学院干细胞研究所所长戈登·M·凯勒表示,私人、州和联邦资金的单独规则让科学家和公众都感到困惑。虽然许多州乐于资助胚胎干细胞,但有六个州禁止克隆研究。“用一种[类型的资金]进行研究是道德的,但用另一种则不是,这怎么可能是道德的呢?”他问道。
CIRM 的科学和医学问责委员会确实采纳了国家科学院提出的拟议国家监督和道德准则,但这些规则仍必须经过 270 天的公众审查。虽然加州干细胞生物学家不耐烦地等待着同意、卵母细胞追踪和其他流程的标准,但美国其他地方的一些科学家希望看到一种更谨慎、更审慎的方法。凯勒担心公众的道德顾虑,以及他认为干细胞爱好者对疗法、新工作和医疗保健储蓄的不切实际的高期望。
其他人认为,公众,尤其是患者倡导者,可能在 CIRM 中拥有过多的权力。他们至少占拨款审查委员会的四分之一和监督委员会的三分之一。斯坦福大学生物医学伦理中心副主任米尔德里德·K·赵想知道,当研究由公众投票资助时,对科学文化的长期影响。她指出了围绕自闭症研究出现的以患者为导向的派别,其中家长团体攻击他们不喜欢的学习结果,并筹集资金来测试他们自己的治疗理论。“公众不仅推动了哪些疾病领域受到关注,而且还推动了研究策略,”她警告说。
克莱因认为,他拥有一个能够负责任地发挥领导作用的机构。“我们的董事会拥有大量的经验和知识,”他说。克莱因显然感到所有人的目光都集中在他身上,因为该研究所正在驾驭胚胎干细胞研究的科学、金融、政治和伦理暗礁。他预测,如果加州能够取得重大突破,“国家将在科学领域永远改变。”