本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点
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2001年5月,一位患有严重疾病的九岁男孩(导致他坐轮椅)的以色列父母带他们的孩子去莫斯科看医生。在他们本国可能无法获得的高度实验性手术中,这些医生将胎儿干细胞注射到他大脑的各个区域。
这个男孩的父母——他们在本周《PLoS Medicine》上描述该案例的报告中没有被提及姓名——一定很绝望。这个九岁的男孩患有共济失调毛细血管扩张症,这是一种儿童疾病,会导致控制肌肉运动和语言的大脑部分退化。症状包括口齿不清、平衡感差、免疫功能受损,以及在眼睛、耳朵或脸颊上出现称为毛细血管扩张的红色蜘蛛网状血管。
这种疾病没有治疗方法,预后不佳;患者通常只能活到青少年或二十出头,据美国国家神经疾病和中风研究所称。虽然不清楚俄罗斯医生究竟想达到什么目的(撰写该病例报告的研究人员没有参与干细胞治疗),但他们一定希望注射的细胞能够恢复他大脑的一些功能,或者至少减缓疾病的进展。这个男孩在2002年和2004年又接受了注射,但报告中没有明确说明他的病情是否因此得到改善。
然后他在2005年被诊断出患有脑肿瘤。事实证明,该肿瘤是从他大脑中使用的、从至少两个流产胎儿身上获得的干细胞生长出来的。
肿瘤是良性的,医生安全地切除了它,并且自从手术以来它一直在逐渐长回来。但据报告称,这是首例由脑干细胞疗法引起的脑肿瘤——科学家曾在《大众科学》和其他地方的文章中预测过的一种现象。理论是,由于这些干细胞是胎儿细胞,它们的设计目的是增殖并产生新的组织,这意味着它们有产生肿瘤的潜力。本周病例研究的作者写道,该病例应作为警告,需要进行更多研究以评估这些新型疗法的安全性。
其他干细胞专家也表达了他们的担忧,并担心科学家尚未完全了解这些治疗中使用的干细胞进入体内后的行为方式。德克萨斯大学休斯顿医学院的神经学家肖恩·萨维茨表示,用胎儿大脑的干细胞治疗神经系统疾病是“一个值得追求的伟大科学目标”,但来自动物研究的证据还不够充分,更不用说人体研究了,无法证明它对治疗儿童的这些疾病是安全有效的。
萨维茨刚刚开始招募患者参与一项关于用患者自身的成人干细胞治疗成年中风患者的研究。萨维茨推测,这个男孩接受治疗的目的肯定是利用这些胎儿干细胞来再生大脑某些区域失去的组织,但他补充说,“我们并不完全了解(类似大脑的)干细胞如何在大脑中产生不同的细胞。”
萨维茨说,他的试验中使用的干细胞不太可能引起癌症,因为它们是从骨髓中提取的成人细胞,一旦完成修复脑组织的任务就会死亡。在他的研究中,萨维茨和他的同事将在患者中风后 24 至 72 小时内从他们的骨髓中取出细胞,从骨髓中分离出数亿个干细胞,然后将干细胞重新注射到血液中。
萨维茨希望,一旦进入体内,干细胞将迁移到大脑并促进新的血管生长、减少炎症,并拯救有死亡风险的神经元。他解释说,一旦它们完成了工作,它们基本上就会自杀——不像胎儿神经细胞,它们倾向于安营扎寨并增殖,为可能的肿瘤形成奠定基础。
萨维茨谨慎地表示,“最好的情况是我们确定这种方法没有严重的副作用。” 萨维茨指出,虽然像这样的小型试验可能会(并且希望能够)为参与的患者带来益处,但建立安全性是目标。
有关干细胞与癌症之间潜在联系的更多信息,请参阅《干细胞:癌症的真正罪魁祸首?》、《干细胞导致癌症》和《世界首例神经干细胞移植》。
图片:患有共济失调毛细血管扩张症的患者眼中的蜘蛛网状血管或“毛细血管扩张症”。©国家眼科研究所,通过维基共享资源