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一项新的干细胞疗法改善了早期多发性硬化症（MS）患者的症状，该疗法在今天发表在《柳叶刀神经病学》杂志上的一项小型临床试验中，使80%的患者受益。
但主要作者，西北大学范伯格医学院自身免疫疾病免疫疗法主任理查德·伯特警告说，这些结果尚未在大型随机临床试验中得到证实。
多发性硬化症是一种慢性致残性神经系统疾病，可能引起包括手臂和腿部麻木在内的症状，并且在疾病的后期阶段会导致瘫痪和视力问题。科学家认为这是一种自身免疫性疾病，在这种疾病中，人体自身的免疫系统——通常会攻击入侵的细菌——会攻击健康的组织。在多发性硬化症的情况下，患者的免疫系统会破坏保护神经细胞或神经元的蛋白质鞘，从而扰乱大脑和身体其他部位之间的信号传递。
伯特和他的同事使用一种称为自体非清髓性造血干细胞移植的方法，基本上消除了行为不端的免疫细胞，并用21名（11名女性和10名男性）复发缓解型多发性硬化症患者（一种常见的疾病形式，其症状时有时无）中健康的免疫细胞（由干细胞制成）取而代之。
他们这样做的方式是：给患者服用药物，促使他们的骨髓释放免疫干细胞（它们具有分化成任何类型免疫细胞的能力）进入血液；然后，他们从血液中提取这些细胞，并给患者服用清除其过度活跃免疫系统的药物。然后，研究人员将先前取出的干细胞注射到患者体内；干细胞迅速分裂，在患者体内产生一批新的正常免疫细胞。
伯特说，这种疗法的理念是“再生一个新的免疫系统”，该系统可以识别健康的组织，并且不会破坏蛋白质鞘。
在平均37个月的随访时间后，17名患者（80%）在用于衡量他们的视力、肌肉力量、运动协调能力和其他神经功能方面的标准测试中的得分高于试验前。伯特指出，其余四名患者没有改善，但他们也没有变得更糟。
下一个关键步骤是弄清楚干细胞疗法与现有的多发性硬化症治疗方法（如泰利沙和诺凡酮）相比如何。这些药物通过阻止或抑制过度活跃的免疫系统来减缓疾病的进展，但它们并不能改善症状。伯特说，他目前正在进行另一项有110名多发性硬化症患者参与的临床试验，他将在其中比较干细胞疗法和多发性硬化症药物的安全性和有效性。
照片版权所有：iStockphoto/RapidEye