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罗切斯特大学（U.R.）医学中心的研究人员表示，他们通过单次注射人类胎儿干细胞，治愈了患有神经系统疾病的实验鼠，这种疾病会导致震颤、癫痫发作和过早死亡。
科学家今天在期刊细胞干细胞上报告称，这一发现可能使他们更接近于找到治疗无法治愈的神经系统疾病的方法，例如佩利措斯-梅尔策巴赫病和肾上腺脑白质营养不良症，后者是在1992年电影《洛伦佐的油》中描绘的神秘且衰弱性疾病。
患有这些遗传疾病的患者会出现从肌肉无力和瘫痪到癫痫和痴呆等一系列症状。这些问题是由神经细胞（神经元）通讯中断引起的，而中断是由髓磷脂缺乏引起的，在正常的神经细胞中，髓磷脂包裹并绝缘它们的轴突。（轴突是神经元上的一种指状突起，它将信号传递给其他神经细胞，从而允许脉冲进出大脑和神经系统的其他部分。）
神经病学、神经外科和儿科学教授、U.R.医学中心的研究合著者史蒂夫·戈德曼说：“[患有髓磷脂相关疾病]的孩子最初看起来没问题，但随着他们开始成长，髓磷脂没有被正确制造，他们神经系统中信息的传递开始退化。”“这些孩子随着成长经历进行性神经退行性变，并且[通常]在几岁时就去世了。”
洛伦佐·奥多内，《洛伦佐的油》的主人公，超越了所有预期寿命，患有肾上腺脑白质营养不良症活到了一周前，享年30岁。（当他六岁被诊断出患病时，医生告诉他的父母他最多只能再活两年。）为了找到治疗方法，他的父母仔细研究了关于髓磷脂形成的科研，最终用英国一位化学家设计的一种橄榄油和菜籽油疗法治疗他，目的是为他们的儿子提供理论上制造缺失髓磷脂所需的脂肪。
为了他们的研究，戈德曼和他的同事将人类胎儿干细胞注射到26只神经细胞不产生髓磷脂的新生小鼠体内。这种动物被称为“颤抖小鼠”，几乎不停地颤抖，步态笨拙，平衡感差，并且在五个月左右大时因长期癫痫发作而瘫痪并最终死亡。（正常小鼠的平均寿命为两年。）
其中20只动物在20周左右大时死亡；两只活了大约九个月，四只在14个月大时仍然活着（当时科学家为了检查它们的大脑而杀死了它们）。在最后四只动物死亡时，它们已经没有症状了。
戈德曼说：“我讨厌使用‘治愈’这个词，但事实上情况就是这样。”“大约出生九个月后，到那时，它们基本上看起来已经恢复了所有神经功能。”
令研究人员惊讶的是，当他们对小鼠进行尸检时，他们发现它们的所有神经细胞现在都有了髓磷脂鞘。“我们从未期望整个神经系统[都被覆盖]，”戈德曼说，他指出，之前的干细胞移植尝试只导致了神经系统中10%的新髓磷脂产生。
他估计干细胞成熟为少突胶质细胞（制造髓磷脂的细胞）大约需要两个月。加州大学旧金山分校再生医学研究所所长阿诺德·克里格斯坦说，这项研究证明干细胞移植可能促进适当的髓磷脂生成。
戈德曼说：“我们希望我们可以在人身上做同样的事情，”他指出，他希望将研究扩展到包括其他由髓磷脂缺失引起的疾病，例如多发性硬化症和脑瘫。