关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻事业： 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保未来能够继续报道关于发现和塑造我们当今世界的思想的具有影响力的故事。
医学进步的前进势头显而易见，可以说，2008年花费了500亿美元用于药物研发，以求将新药推向市场。但是，几乎没有科学或政府基础设施来确保每种新疗法实际上都比现有疗法有所改进——并区分出哪种疗法最适合哪些患者。
面临艰难医疗决策的人们，例如癌症患者，常常需要与医生合作，以决定手术、化疗、放疗、生活方式改变或其他治疗方法的哪种组合可能是最有效的选择。 各种选择令人眼花缭乱，大多数患者，甚至一些医生，都未做好充分准备进行背景研究以找到答案。而且在许多情况下，通常没有数据可用于比较各种药物和其他治疗方案的有效性。
对这类工作的支持，被称为比较效果研究（comparative effectiveness research，简称CER，联邦政府将其定义为比较“不同干预措施和策略在预防、诊断、治疗和监测健康状况方面的益处和危害”），已开始从科学界扩展到公众和政治领域——部分归功于医疗保健改革辩论以及来自2009年美国复苏与再投资法案 (American Recovery and Reinvestment Act, ARRA) 的11亿美元资金。
但一项对近期文献的新综述显示，医学研究一直 избегает 对疗法的直接比较。事实上，根据3月10日出版的JAMA 美国医学会杂志 (JAMA The Journal of the American Medical Association) 上发表的新报告，最近在六大医学期刊上发表的研究中，只有不到三分之一可以归类为 CER。
比较评估可能不如发现下一个重磅药物那样吸引人——并且不太可能取代药物开发——但它是患者护理的关键方面。“随着我们开发越来越多的治疗方法，重要的是我们知道我们可以以有效、合理的方式使用它们，”南加州大学凯克医学院 (Keck School of Medicine of the University of Southern California) 的Michael Hochman 说道，他是该报告的主要作者。他发现，许多已发表的研究未能评估“我们认为的基本治疗决策”。
美国卫生与公众服务部 (U.S. Department of Health and Human Services, HHS) 的 Patrick Conway 和 Carolyn Clancy 在随新研究发表的社论中写道：“新发现与最佳治疗方法之间的知识差距 ‘令患者感到沮丧，他们常常经历试验和错误的医疗’”。他们指出，“美国在生物医学科学领域领先世界”，但它“现在必须实施一个研究框架，以推进以患者为中心的护理”——他们断言，这种护理不仅基于更多选择，而且还基于对这些选择的更好理解。
比较比较
当一种新疗法上市时，除了美国食品和药物管理局 (U.S. Food and Drug Administration, FDA) 批准前发布的试验结果外，通常还会伴随着一波宣传浪潮（针对医生——有时也针对患者自己）。 但新报告的作者发现，经常缺少的是关于新疗法与现有疗法相比如何的正式科学研究。
在评估了2008年6月至2009年9月期间在六种被引用次数最多的医学期刊（《内科年鉴》 (Annals of Internal Medicine)、《内科学文献》 (Archives of Internal Medicine)、《英国医学杂志》 (British Medical Journal, BMJ)、《JAMA》、《柳叶刀》 (The Lancet) 和《新英格兰医学杂志》 (The New England Journal of Medicine)）上发表的研究后，Hochman 和他的合著者 Danny McCormick（来自剑桥医疗联盟 (Cambridge Health Alliance) 和哈佛医学院 (Harvard Medical School)）发现，可靠的比较效果研究很少。
为了澄清通常模糊不清的 CER 领域，两位研究人员仅关注评估药物的研究。在声称这样做 的 328 项研究中，有 104 项符合美国卫生与公众服务部 (HHS) 的联邦比较效果研究协调委员会 (Federal Coordinating Council for Comparative Effectiveness Research) 对 CER 的正式定义。在 104 项研究中，43% 比较了两种或多种药物，16% 检查了不同的给药方法，11% 比较了药物与非药物治疗。
“我们发现，只有少数药物研究侧重于帮助医生以有效、合理的方式使用药物，”Hochman 说。“其余的研究似乎都致力于寻找新的疗法。”
Hochman 指出，“可能还不够”，2% 的研究评估了成本效益，19% 的研究侧重于药物安全性。
Hochman 和 McCormick 还发现，即使是那些被认为是 CER 的研究也存在一些“严重缺陷”，Hochman 指出。 部分原因可能是 CER 本身性质模糊。 尽管 CER 术语已经存在多年，但联邦协调委员会直到 2009 年 6 月才确定工作定义，而当时为这项新研究审查的论文已经发表或提交给期刊。 Conway 说：“实际上，定义什么是 CER 研究相对困难——这有点像灰色地带”，他指出，他仍然认为这份新报告“对 CER 文献进行了很好的概述和评估”。
转化医学
更多的研究并不是增加科学在评估医学治疗方面影响力的唯一途径。“这不仅仅是进行研究，还要确保研究能够导致医生实践的改变，”Hochman 说。他认为，政府的 CER 资金也应该用于研究，以检验将比较效果研究结果转化为临床实践的最佳方法。
Conway 说，从“劳动力培训的角度”来看，扩大 CER 和采纳其结论也可以得到改进。 他指出，如果更多的研究人员和医生在接受培训时考虑到医学的这一方面，患者最终将受益。
然而，并非所有人都赞成加强 CER。 Hochman 指出，“担心医疗保健配给的人反对一些比较效果研究的资助。” 但研究人员和其他接近数据的人表示，这不是该领域的目标。 Conway 指出，“CER 的目标是告知临床医生和患者”，但通常，“信息会丢失”。
强调 CER 的一些个性化承诺是增加其更广泛吸引力的另一种方式。 Conway 说，比较效果研究不仅可以帮助医生和患者了解哪种疗法（处方药或生活方式改变）总体上最有效，而且最终还可以了解哪种治疗组合最适合特定个体。 “我认为 CER 非常符合个性化医疗的理念。 如果做得好，它实际上应该能够识别出哪种患者将从哪种疗法中受益，”他指出。
实现变革
JAMA 报告评估的大部分比较效果研究（87%）都得到了非商业资助的支持。 该领域目前对公司几乎没有吸引力，因为公司主要依靠新产品来提高收益，而且评估一种新药与现有药物（或非药物干预措施）相比的有效性是存在风险的，因为负面结果对销售几乎没有好处。 此外，研究人员指出，私营公司资助的比较研究并不总是像政府或非营利组织支持的研究那样严谨。 制药公司资助的试验通常会用无效安慰剂来测试治疗方法，而非商业研究更可能使用有效的、竞争性的治疗方法进行比较。 作者推测，这种情况可能有助于解释为什么行业资助的研究历来更可能返回试验药物的阳性结果。
但是，由于 CER 的大部分工作都落到了政府和非营利组织身上，因此资金可能仍将是一个主要问题。
来自 ARRA 的 11 亿美元极大地推动了该领域的发展。 医疗保健研究与质量署 (Agency for Healthcare Research and Quality, AHRQ) 2011 年的预算增加额约为上一年的 11 倍（达到 2.86 亿美元）。 Hochman 说：“我绝对认为这是一件好事。” “但可能很快就会明显看出这还远远不够。”
美国卫生与公众服务部 (HHS) 的 Conway 指出，从长远来看，如果医疗成本效益变得像许多医疗保健改革支持者所认为的那样重要，那么 CER 甚至可能成为一个有利可图的研究方向。 “目标是最终为服务的价值付费，”他说。 如果这个目标实现，“私营部门也应该有激励措施：证明您的产品具有更好的价值。”
该研究领域的一些人建议将 CER 整合到FDA 批准流程中——并要求对已批准产品的已证实有效性进行标记。 罗切斯特大学医学与牙科学院 (University of Rochester School of Medicine and Dentistry) 的 Alec O'Connor 在JAMA 同期杂志的评论中写道，这样的改变将“提高临床医生和公众对新疗法作用的理解，减少纳税人资助的比较效果研究的需求量，甚至可能降低医疗保健成本”。
其他人也对 CER 日益受到关注感到乐观。 医疗保健研究与质量署 (AHRQ) 的 Jean Slutsky 和 Carolyn Clancy 在 3 月 8 日发表在《内科学文献》 (Archives of Internal Medicine) 上的一篇评论中写道，“这是一个重新审视和重新评估我们如何进行以患者为中心的研究的机会”。 他们指出，这项任务可能看起来令人生畏，但“回报将是巨大的”。
然而，任何改变都不太可能很快到来。 特别是在医学研究领域，从研究设计到发表研究结果之间通常会间隔数年，因此即使最近政府增加了资金，普通民众也不太可能在短时间内看到大量具体的 CER 研究结果。