隐形战役，沉重代价

镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性血液疾病，影响美国超过 12 万人，欧洲和加拿大至少还有 7 万人。虽然 SCD 是最早在生物学上被理解和临床表征的遗传疾病之一，但这些表征仅触及了患有这种疾病的生活的表面。对于受 SCD 影响的人来说，真正的生活体验和对日常生活的影响远远超出教科书中的描述。

随着新疗法的出现，医疗保健决策者正在寻求评估其价值的有效方法。需要强有力的数据分析和证据综合来为循证决策提供信息。这就是卫生经济学和结果研究 (HEOR) 发挥关键作用的地方。

Nick Li 是 Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）血红蛋白病全球 HEOR 负责人。下面他将解释为什么这种类型的研究对于帮助理解 SCD 的生活体验并最终支持现代医疗保健决策至关重要。

为什么制药公司要进行卫生经济学和结果研究？

卫生经济学和结果研究是一个多学科领域，我们使用严谨的方法来更好地理解和阐明疾病负担。我们可以描述未被满足的需求，并最终传达治疗的价值。将患者的观点融入我们的研究中，并开展专门记录和量化患者体验的研究，对于支持患者群体至关重要。这样，我们可以确保在评估疗法时考虑到这些观点。

HEOR 如何帮助镰状细胞病？

在过去的几年里，我们一直在与 SCD 社区进行 HEOR 研究；收集关于疾病的人文负担、健康不公平和经济负担的定性和定量数据。我们的发现令人大开眼界：我们了解了 SCD 护理中的污名、偏见和系统性种族主义，并强调了镰状细胞勇士及其家庭在身心两方面承受的多重打击。深入的 HEOR 分析通常可以将患者的体验转化为可以为医疗保健决策提供数据支持的信息。

Vertex 从 HEOR 中了解到了关于镰状细胞病的什么？

虽然 SCD 可能影响任何种族或民族的人，但该疾病不成比例地影响非西班牙裔黑人或非裔美国人，占所有 SCD 患者的 90% 以上。围绕该疾病的系统性种族主义和污名进一步加剧了这些不公平现象。

对于 SCD 患者来说，与剧烈疼痛的斗争是真实存在的，并且是日常生活的一部分。因此，患者经常去急诊室寻求缓解疼痛。然而，医疗保健提供者并不总是认真对待这些抱怨。相反，他们可能会怀疑患者有寻药行为，给他们贴上吸毒成瘾者的标签，甚至拒绝给他们止痛药。

除了健康不公平之外，我们认为下一个最大的挑战是对患者日常生活的巨大影响。即使在平常的一天，SCD 症状也可能无法预测，患者报告基本日常活动（如烹饪、散步和淋浴）受到限制。

这些挑战限制了患者参与家庭和社交生活，并且可能对心理健康造成不利影响。

影响是否仅限于健康方面？

不幸的是，是的。持续医疗护理的需求，包括看医生、药物治疗和专门治疗，意味着费用会很快累积。对于 SCD 患者来说，急诊室就诊和住院治疗通常是不可避免的，并且可能导致意外的医疗费用和潜在的收入损失。这可能会形成恶性循环：工作压力导致健康问题和费用增加，但误工会减少收入并导致经济不稳定。

那么学校和高等教育呢？

管理像 SCD 这样的慢性疾病会严重干扰一个人的学业进步。这可能导致他们在课程中落后，难以跟上同龄人，最终影响教育程度。在追求高等教育时，挑战只会增加。SCD 的不可预测性可能会使满足出勤要求和保持稳定的学业成绩变得困难。因此，获得学位可能需要更长的时间甚至不可能，从而影响职业前景和经济稳定性。与所有这些挑战相关的压力也可能导致健康问题和疼痛危象的可能性增加。因此，恶性循环继续。

关于 SCD 患者的生活，我们还需要了解什么？

现在是时候关注青少年和儿科患者群体，了解疾病如何影响他们。另一个重要的领域是引入护理人员的观点，因为他们在 SCD 的日常管理中发挥着至关重要的作用。

还有其他吗？

我们 HEOR 团队的工作只是 Vertex 对 SCD 社区承诺的一小部分。我们已通过 Vertex 和 Vertex 基金会承诺 5000 万美元用于健康公平倡议，包括支持马萨诸塞州总医院综合 SCD 治疗中心。我们还通过赠款和其他资助机会提供支持，以增强全球 SCD 倡导团体的力量，促进社区聚会，加强医学教育并支持会议。我们最近的资助支持了各种项目和活动，包括社区聚会、疾病意识活动和继续医学教育。我们将共同努力，为每个患有这种疾病的人创造一个更加公平的未来。