基因改造的实践与人类一样古老。几千年来，人类一直在培育具有理想性状的农作物、牲畜甚至宠物。这种选择性过程会改变后代的基因组，早在人们知道基因或 DNA 之前就已经开始了，它塑造了人类文明的进程。
对于被称为 CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）的基因编辑技术，有一天也可能会这样说。在十年间，科学家们已将 CRISPR 从细菌用于阻止病毒攻击的自然系统转变为基因工程的分子手术刀。CRISPR 允许研究人员在特定的基因序列中进行精确的删除或替换。它的应用已经激增，并且已经开始改变农业和疾病研究与治疗的方法。
作为早期 CRISPR 研究的主要架构师之一，埃玛纽埃尔·夏彭蒂耶与詹妮弗·杜德纳和维尔吉尼尤斯·希克斯尼一起分享了 2018 年的卡弗里纳米科学奖，随后在 2020 年与杜德纳共同获得了诺贝尔奖。夏彭蒂耶与《大众科学》定制媒体讨论了如何利用 CRISPR 的全部力量来加强作物以应对气候变化的影响；如何加速传染病和遗传疾病的治疗；以及科学本身的未来。
我们能否使用 CRISPR 作为药物来治疗人类疾病？
人们对此非常感兴趣。目前，CRISPR 正在被开发用于治疗某些血液疾病，如镰状细胞病。在这种情况下，从患者身上采集造血干细胞，并在体外使用 CRISPR 编辑与疾病相关的基因，然后将细胞返回给患者。这些基于细胞的疗法正在等待 FDA 和欧洲监管机构的批准，预计第一批患者将在来年接受商业版本的治疗。
对于由单个基因突变引起的疾病，如亨廷顿病和某些形式的阿尔茨海默病，将 CRISPR-Cas9 递送到体内组织是一个瓶颈。递送系统必须是安全的，没有副作用。它还需要足够精确，以靶向特定组织并为细胞提供正确数量的 CRISPR-Cas9。人们正在努力开发递送系统，如脂质纳米颗粒和慢病毒载体，但这仍然是一个关键挑战。
CRISPR 可以用来对抗传染病吗？
一些生物技术公司正在开发使用 CRISPR 靶向某些细菌物种 DNA 的策略。其想法是，细菌中的 DNA 修复机制相对较弱，因此 CRISPR-Cas9 切割的 DNA 不会被修复或完全复制，细菌将无法存活。这种方法在纸面上看起来不错，但在治疗细菌感染方面存在一些障碍，包括如何将 CRISPR 带到体内的正确细菌物种。我认为 CRISPR 可能是一种很有希望的治疗 HIV 等病毒的方法。研究人员可以修改 HIV 用于进入免疫细胞的 CCR5 受体。这种方法不会阻止感染，但会阻止病毒的繁殖。
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如何使用 CRISPR 来改善农业？
CRISPR 提供了改造植物作物的可能性，这将帮助我们应对气候变化的挑战。一种方法是用我们认为未来会遇到的压力类型，如气温上升和干旱来挑战植物。然后，研究人员对能够抵抗这些压力的植物的基因组进行测序，并识别赋予抗性的突变。然后，他们可以使用 CRISPR 来复制使植物作物能够抵抗这些挑战的突变。CRISPR 还可以用于定制设计为农民的土壤类型优化的植物，这是一种个性化的农业。气候变化的挑战来得比我们反应的速度还要快。如果我们不应用这些技术，世界上的某些地方将没有足够的食物。
我们如何确保科学事业在未来保持活力？
自疫情以来，许多博士生跳过博士后直接进入初创公司和生物科技公司。生物科技公司可以具有创新性，但我们必须确保基础研究得到维持。过去，至少在欧洲，实验室获得了核心资金来进行研究，而无需不断撰写拨款申请。这种模式可以提供一些平衡。此外，我认为许多年轻的研究人员不希望承受担任小组负责人的压力，因此他们会去公司，在那里他们可以成为团队的一员。也许公共机构应该发展得更像公司，小组规模较小，在每个人都得到支持的环境中共同工作，并且对研究所及其项目的成功进行评估，而不是个人。
微生物是否可能蕴藏着其他我们可以利用的技术机制？
细菌与病毒之间一直处于战争状态。为了生存，它们进化出了新的防御系统。CRISPR-Cas9 就是其中之一，但我们仍在定期发现其他系统。我们在分子生物学和遗传学中使用的技术主要来自对微生物（通常是对细菌防御系统）进行的基础研究。大自然有很多可以提供的东西，而且很可能比我们能想象到的任何东西都好。
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