本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点
关于药品成本和价格的误导性陈述和结论再次被抛出。这一切始于一篇博文，就在《大众科学》博客上，标题为“探索：84,000美元的奇迹疗法，制造成本不到150美元”。正如标题所示，这篇文章是关于吉利德科学公司开发的一种名为索非布韦的新型丙型肝炎药物。150美元是制造成本，84,000美元是价格。这种药物被认为是真正的突破，吉利德及其股东在上个季度都获得了丰厚的利润。索非布韦也被认为是首个治疗一直被认为是难治性疾病的药物。
值得赞扬的是，这篇文章措辞谨慎，确实指出了84,000美元低于丙肝患者迄今为止住院和肝移植的费用。但不幸的是，我认为这篇文章的标题不可避免地具有误导性，因为它让人觉得除了150美元之外的每一分钱都是利润率。它也没有将药物开发成本置于新药开发面临的巨大障碍的背景下，这些障碍包括艰巨的科学挑战、专利悬崖和FDA的障碍。事实是，药品定价是一个非常复杂的难题，虽然这个系统肯定需要改革和理性思考，但将实际药品生产成本与价格进行比较基本上是一种徒劳的努力，它更有可能误导而不是启发。
我认为标题具有误导性，错了吗？并非如此。一天后，《大众科学》在Facebook上发布了一篇帖子，重点介绍了同一篇文章，标题是“丙肝药物的利润率：大约万亿分之一”。这个标题是极其、非常错误的：吉利德上个季度的季度利润率为44%，但制药公司的标准利润率约为20%。这个标题过于简单化，并且没有说明发现（而不是制造）药物的成本。《大众科学》在Facebook上有170万粉丝，因此这个标题会误导很多人，这从该帖子的评论区就可以看出。
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更大的问题是，为什么索非布韦的利润率表面上如此之高？而这是这篇文章没有解决的问题。事实是，这类丙型肝炎药物是该疾病治疗的真正突破，并且是数十年来一直寻求的突破。直到现在，该疾病的标准治疗方法仍然是聚乙二醇干扰素和利巴韦林的组合，这是一种权宜之计，会导致使人衰弱的流感样症状，严重影响生活质量。新一类药物直接靶向病毒蛋白，称为聚合酶，病毒使用聚合酶来复制自身。它击中了源头，并且无论如何定义，与我们以前的治疗方法相比，它都是一种大大优越的治疗方法。多年来，制药公司因制造“me-too”药物而受到合理谴责，这些药物比市场上已有的药物略好，其高销售额和利润主要由积极的营销而非真正的益处驱动。在这种情况下，我们实际上拥有一种提供真正益处的新药，这是药物研究方面的一项重大成就，需要得到赞赏。让我们批评高成本，但不要忽视患者生活质量的提高，这在以前根本不存在。并且，让我们不要忘记祝贺那些实际上发现了这些漂浮在大量“me-too”药物中的新型药物的研究团队；这与科学史上任何其他事物一样，是对人类智慧和毅力的巨大证明。
索非布韦的价格听起来高吗？毫无疑问。但这时我想起了我自己的“大数定律”，它大致是说，“当你看到一个很大的数字时，你的反应很少与这个数字的真正含义有关”。与许多其他数字一样，我们必须将价格置于背景中。正如最初的文章所指出的那样，它仍然低于住院和肝移植的价格。如果您有保险，那么您的保险公司——很大程度上受到这种比较计算的鼓励——应该会负责处理。它仍然无法为贫困国家的大量人口所接受吗？当然；我希望这种情况发生，就像其他任何事情一样，尤其因为丙肝仍然是一种主要给穷人带来负担的疾病。但它至少可以为少数人的生活质量带来改善，并且仍然胜过一无所有。这是朝着正确方向迈出的重要一步。正如艾滋病药物的情况一样，在某个时候，药物实际上会变得足够便宜，尤其是在几年后仿制药取代它的时候。但是，如果制药公司停止盈利，并且由于无法收回研发成本而不得不倒闭，那么这一切都不会发生。
我们需要再次理解的最重要的背景是被经常忽视的一个：将价格与药物发现和开发的高成本进行比较，而不是与制造成本进行比较，制造成本总是很低的。事实是，开发一种新药大约需要50亿美元，这与利润率无关。作为一个假设的例子，即使索非布韦的利润率为0%，它仍然会花费大约50,000美元，你仍然会听到很多批评。一种药物的成本不是50亿美元，因为可以赚取很多利润——正如我上面指出的那样，制药利润率约为20%——而是因为药物发现非常困难。人们可以对确切的数字吹毛求疵，但这只会掩盖真正的挑战。我写了四篇关于药物发现科学复杂性的文章，并且我打算写更多。现实情况是，如果像吉利德这样的公司没有从利润中投入足够的资金用于索非布韦开发的研发，那么索非布韦就不会被发明出来。当然，一些制药公司首席执行官获得了巨额奖金，我们需要就此进行重要的对话，但即使是这部分也没有对高成本做出重大贡献。
我发现有趣的一件事是，那些谈论高药价的批评家似乎对制药公司科学家有一种夸大的看法，认为他们是绝对正确的先知，用左手发现药物，然后坐在他们光滑的沙发上，咯咯地笑着等待绿色的淋浴。但事实并非如此。作为一名药物发现科学家，我很少有真正认为自己更接近发现新先导化合物，更不用说新药的时候了（可悲的是，我也不是在钱堆里打滚）。正如我在我的文章中引用另一位科学家所说，药物成本如此之高的原因不是因为我们贪婪，而是因为我们愚蠢。很多时候，我们的感觉就像1943年的山本五十六一样，知道自己即将打一场他不可能赢得的消耗战。
药物发现是地球上最浪费的研究活动之一，这完全是因为大多数时候我们不知道如何着手发现新药，也不知道当我们把它放入人体内时会发生什么。人体生物学的复杂性在每个阶段都阻碍着我们，运气在我们成功中起着异常重要的作用。即使是药物发现中的基本问题——例如，了解药物如何穿过细胞膜——通常也是未解决的问题，如果我们知道如何做得更好，这个过程的肆意浪费真的会让我们感到羞愧。从制药研究中的新想法到实际药物的道路，就像一个盲人在夜晚沿着悬崖边走过的道路；任何生存，更不用说成功，在回顾起来都像一个奇迹。没有药物科学家会承认这一点，但每位药物科学家在新药上市时都会祈祷，因为我们不够聪明，无法准确地弄清楚它在每位患者身上会产生什么作用。这就是为什么大多数药物在后期临床试验中失败的原因，而此时已经花费了数亿美元。
药物发现中的科学挑战是药物如此昂贵的主要原因。当然，制造成本会很低；一旦你在研发上浪费了这么多钱并找到了正确的解决方案，你就只需要制造实际的物质（我在这里并不是轻描淡写地说“只需要”）。人们也会谴责集成电路板的低制造成本，而忽略在研发方面的大量、广泛、经常不成功的开发，这些开发导致系统能够超越摩尔定律吗？药物发现也是如此，只是在这种情况下，没有人知道我们甚至将如何开始接近摩尔定律，更不用说超越它了。因此，尽情批评药品成本和首席执行官奖金以及利润吧——并继续就这个国家的医疗保健成本进行急需的辩论——但请记住，如果您从字面上理解这些数字，那么这些数字更有可能严重混淆而不是教育您。