本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点
2011年，凯斯西储大学医学院的教授保罗·特萨与合作者一起，提出了一种方法，可以生产大量的小鼠干细胞，这些干细胞能够转化为少突胶质细胞，即产生髓磷脂的细胞，髓磷脂是神经细胞上的保护性涂层。
假设你也能用人类细胞做同样的事情，那么你可以用这种技术做的一件事就是利用生化戏法来恢复多发性硬化症、脑瘫和其他疾病中失去的髓磷脂。但是细胞替代疗法仍然是一项正在进行中的工作——而且可能在很长一段时间内都是如此。
这些细胞群体的近期项目是测试已知的药物，看看它们是否可能成功地将神经系统中游荡的干细胞转化为产生髓磷脂的少突胶质细胞。特萨和他的团队筛选了727种已在患者身上安全使用过的药物。在这些药物中，他们发现了七种可以完成从干细胞到少突胶质细胞转变工作的药物。该团队决定重点关注前两种药物，这两种药物都已获得FDA批准用于皮肤。一种是抗真菌药（咪康唑），另一种是类固醇（氯倍他索）。
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当通过注射给药时，与接受安慰剂的啮齿动物对照组相比，这两种药物在多发性硬化症小鼠模型中都显著增加了产生髓磷脂的细胞和髓磷脂本身的产量。这两种化合物还降低了动物体内类MS疾病模型的严重程度——而且这些药物甚至促进了培养物中人类干细胞向少突胶质细胞的转化。结果已于4月20日在《自然》杂志上报道。
在开发多发性硬化症药物方面，比阿尔茨海默病和帕金森病等其他神经退行性疾病取得了更多进展。MS影响全球200万人，美国有45万人，髓磷脂损伤导致异常的神经信号传递，可能会影响行走甚至视力。MS领域已经有一些药物可以实际改变疾病的进展，方法是抑制身体对自身髓磷脂的自身免疫反应。但还需要修复髓磷脂本身的损伤。
俄勒冈州立健康大学神经病学系主任兼该大学多发性硬化症和神经免疫学中心主任丹尼斯·布尔代特这样说道
目前用于治疗多发性硬化症 (MS) 的所有药物都是抗炎药。它们控制攻击和破坏大脑和脊髓中髓磷脂的异常免疫反应。然而，它们不会修复已经发生的损害。Najm 和同事 [包括保罗·特萨] 研究的这两种药物从根本上不同。它们刺激称为少突胶质细胞的细胞，这些细胞产生髓磷脂，并在两种 MS 动物模型中成功刺激了髓鞘再生。这些药物或这些药物的衍生物有可能成为治疗 MS 的新方法，并将与当前的抗炎疗法联合使用。这种组合提供了促进修复和预防 MS 进一步损害的潜力。
特萨本人将这个过程比作处理房子爆裂的管道。管道……
……允许水（免疫细胞）淹没房子（大脑）。直接的解决方法是修理管道（目前的免疫调节药物），但这实际上并没有恢复房子的功能。更换房间内损坏或丢失的部件（少突胶质细胞和髓磷脂）至关重要。我们使用基于干细胞的高通量筛选平台识别出的药物的功能是催化身体自身的干细胞来替代多发性硬化症中丢失的细胞。
其他人也在同一条道路上。2013年，《自然》杂志上报道了一种帕金森病药物苯托品，它也是通过高通量筛选发现的，可以促进干细胞转化为少突胶质细胞，并增强小鼠模型中髓磷脂的产生。
来自研究人员的最后一条信息：不要在家尝试。将达克宁（咪康唑）粉末装入胶囊并吞服药丸是一个非常糟糕的主意。查看 WebMD 上的外用咪康唑制剂的副作用列表
可能会出现治疗部位皮肤的灼痛、刺痛、肿胀、刺激、发红、丘疹样肿块、压痛或脱屑。如果这些影响中的任何一种持续存在或恶化，请立即通知您的医生或药剂师。
这只是皮肤。这种东西不是你想让它接触到食道内膜的东西。“全身给药这些药物可能会在人类患者身上产生明显的副作用，我们强烈警告不要这样做，”特萨警告说，同时补充道：“这两种药物都有密切相关的邻近药物，可用于口服全身给药并已获得批准。虽然我们仍然需要优化剂量和给药方式，并确认这些相关药物的疗效，但我们谨慎乐观地认为，我们可能会在不久的将来将它们带入 MS 的临床试验。”
更需要研究的口头禅盛行。正如我在《大众科学》的一位共同编辑经常说的那样：这个实验仅在小鼠身上进行。它最终可能会在人类身上失败。大多数实验性药物都是如此。即使它没有成功，但这仍然是一个非常引人注目的演示，展示了一种使用大量产生髓磷脂的干细胞来寻找新药的方法。
来源：凯斯西储大学