本文发表在《大众科学》的前博客网络中,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点
脑科学领域最大挑战的清单通常以意识开始或结束。“结束”是因为意识被认为是一个如此巨大的难题,以至于它值得在清单中排在最后——终极挑战。
意识或许应该排在第一或最后的位置。但清单中还应该有另一个经常被遗漏的条目。尽管有大量充满活力的年轻研究生进入该领域,神经科学面临着一个迫在眉睫的难题,即寻找能够对神经退行性疾病和精神疾病产生根本性影响的治疗方法,这些疾病经常困扰着颅骨下的三磅重的奇迹。
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脑部疾病尚未经历像丙型肝炎或黑色素瘤和其他一些癌症那样最近取得的进展,这些进展正在改变预后。阿尔茨海默症、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症和其他影响全球约 5000 万人的神经退行性疾病缺乏新的解决方案,这是名为 Yumanity Therapeutics 的一家新公司成立的原因之一,这引起了一些关注。
托尼·科尔斯,他在去年安进以约 100 亿美元的价格收购肿瘤药物制造商 Onyx Pharmaceuticals 时担任负责人,他希望利用一个新兴的研究主题,该主题侧重于蛋白质变形,这是杀死脑细胞过程中的关键步骤。错误折叠的蛋白质会引起类似于疯牛病等朊病毒疾病中发生的级联反应,一种蛋白质会导致邻近蛋白质变形。随着过程的继续,最终会形成蛋白质垃圾的混乱状态。
大众科学去年发表了埃默里的拉里·沃克和德国图宾根赫尔蒂临床脑研究所的马蒂亚斯·尤克尔撰写的文章,讨论了这个话题。其介绍性文字宣称:“有毒蛋白质的连锁反应可能有助于解释阿尔茨海默症、帕金森病和其他杀手疾病——这种洞察力可能会带来急需的新治疗选择。”
科尔斯希望将关于错误折叠蛋白质的跨领域见解与怀特黑德生物医学研究所的苏珊·林奎斯特开发的研究平台结合起来。作为 Yumanity 的联合创始人,林奎斯特是蛋白质折叠细微之处的世界领导者。该公司将利用林奎斯特的技术筛选酵母中的候选药物,然后在从携带遗传突变(使其易患这些疾病)的个体中提取的干细胞衍生的神经元中测试它们。最后,研究人员将回到酵母中,探索有希望的化合物如何在分子水平上发挥作用。
最近出现了一些希望渺茫的初创公司。谷歌资助了 Calico 来应对衰老问题,这一目标与 Yumanity 应对阿尔茨海默症等疾病的使命有些重叠。但 Calico 的计划有点像为太空旅游业制定营销计划,使用尚未开发的超光速运输工具。Yumanity 从下而上的方法侧重于一系列毁灭性疾病的共同多米诺骨牌效应,可能被证明更容易处理。正因如此,科尔斯和林奎斯特的举动值得关注。
图片来源:Yumanity Therapeutics