阿尔茨海默病:一线希望?或许可能

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本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点


地外文明搜寻计划一直在持续不断的宇宙背景噪声中寻找异常现象——也许是信号强度发生变化,这可以被视为一种迹象,表明传输可能来自其他智慧生物向我们地球人发出的信息。

每年,聚集在阿尔茨海默病协会国际会议上的医学研究人员都在寻找类似的东西,他们权衡关于人类大脑复杂生物学的报告,以寻找某种迹象,表明某种药物可能实际上改变这种疾病无情的进程。与许多其他困扰数百万人的重大疾病不同,阿尔茨海默病缺乏可以使患者病情缓解甚至可能治愈的药物。

周二,在温哥华,制药公司百特国际向与会者报告了一个微弱但诱人的信号,一种药物,如果在目前正在进行的大规模临床试验中有效,可能实际上可以稳定患者病情并阻止疾病进展。Gammagard,或静脉注射免疫球蛋白,一种从献血者血液中提取的抗体混合物,已获准用于某些免疫系统疾病,对于接受最高剂量的四名患者,它在三年内阻止了认知能力和执行日常任务能力的任何下降。


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四名患者?没错,这可能不算什么。当然,患者太少,无法预测,正如过去经常发生的那样,这种药物在通过临床试验管道的过程中可能会失败并被淘汰。但结果仍然引起了一些研究界的兴趣,他们通常对早期报告持谨慎态度。“这很诱人。如果你要挑选出四名阿尔茨海默病患者,他们在三年后在标准化测试中表现相同的可能性非常非常小,”阿尔茨海默病协会的科学主任威廉·蒂斯告诉美联社。

明年后期临床试验的结果将显示,这四名患者是否只是在他们不可避免的衰退过程中恰好有一段时间趋于稳定。“虽然初步结果令人鼓舞,但它们仍然非常初步,”凤凰城Banner阿尔茨海默病研究所执行主任埃里克·雷曼说。“在更大规模的双盲3期结果证明有显著益处之前,静脉注射免疫球蛋白在治疗AD中的作用尚未得到证实。”

如果后续试验成功,结果将使人们相信,阿尔茨海默病的常见嫌疑对象——一种名为β-淀粉样蛋白的毒性肽——实际上是导致痴呆症主要原因的神经退行性疾病的主要罪魁祸首——这一假设因药物开发停滞不前而受到质疑。事实上,Gammagard可能针对多种形式的肽。

这些试验也可能消除人们日益增长的悲观情绪,即在记忆力已经开始衰退后,这种疾病是否可以治疗,这些疑虑促使研究人员尝试在第一个症状出现之前就进行诊断和治疗。

不过,明年积极的III期试验将意味着真正的工作还在 आगे。这种药物没有被保险公司承保,一些富裕的患者已经将其标签外使用来治疗阿尔茨海默病,他们可以自掏腰包每年花费5万美元。如果有一天保险公司承保Gammagard,那么这种基于捐献者的药物将供应不足——短缺将使已经使用它治疗免疫系统疾病的患者的生活变得困难。药物试验的有希望的结果可能更多地作为开发更实用的药物的原理证明,而不是确认Gammagard已成为阿尔茨海默病的首选药物。

因此,Gammagard可能是一个微弱的蜂鸣声,无论多么微弱,它都指向正确的方向。或者,它可能是WOW!信号的生物学等效物,SETI在1977年接收到该信号,认为可能是来自外星人的信息,但后来被否定了。请继续关注。对于一种不如其他重量级疾病(包括心脏病、癌症甚至某些神经系统疾病)那样受重视的重大疾病来说,一种可以减缓患者不可避免的衰退的治疗方法将标志着一个医学里程碑。

来源美国国立卫生研究院/维基共享资源

 

Gary Stix, senior editor of mind and brain topics at 大众科学, edits and reports on emerging advances that have propelled brain science to the forefront of the biological sciences. Stix has edited or written cover stories, feature articles and news on diverse topics, ranging from what happens in the brain when a person is immersed in thought to the impact of brain implant technology that alleviates mood disorders such as depression. Before taking over the neuroscience beat, Stix, as 大众科学's special projects editor, was responsible for the magazine's annual single-topic special issues, conceiving of and producing issues on Albert Einstein, Charles Darwin, climate change and nanotechnology. One special issue he oversaw on the topic of time in all of its manifestations won a National Magazine Award. With his wife Miriam Lacob, Stix is co-author of a technology primer called Who Gives a Gigabyte? A Survival Guide for the Technologically Perplexed.

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