本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点
7月12日,FDA专家组建议批准首个基因工程T细胞用于商业销售,以治疗儿童白血病,一种血液癌症。这种生物制剂的费用可能高达每位患者30万美元,这引发了一些保险公司是否会为此付费的疑问。此类癌症疗法可能会产生可观的患者随访费用。但是,在未来几年,工程T细胞的需求量将很大,如果它们可以应用于实体肿瘤,则更是如此。
特朗普政府不断威胁要废除《平价医疗法案》,这预示着医疗保健获取方面将出现新的不平等现象。昂贵的新药只会使情况变得更糟,这将考验保险报销的极限。然而,即使是单一支付系统也不太可能帮助确保获得如此惊人昂贵的生物制剂。例如,英国国家医疗服务体系将难以报销六位数的生物制剂费用。如果是这样,唯一合乎道德的做法将是利用国家力量来压低此类癌症药物的成本。
反对社会化医疗的保守派论点是基于人性的悲观愿景,该愿景认为,人们受内在的利己主义驱动,而社会——以及生物技术——需要通过道德和法律的约束。现实情况是,我们中的许多人确实携带一种基因变异,预示着罕见的遗传疾病或癌症,而且我们当然无法负担得起纠正自然界中的每一种异常。然而,一种相反的观点是,我们已经通过资助美国国立卫生研究院参与了社会化医疗,美国国立卫生研究院补贴了研究药物靶点和工具的风险和成本,更不用说为许多科学家带来了丰厚的薪水。
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2004年,诺姆·乔姆斯基指出,艾森豪威尔的“军工复合体”是一个用词不当,他认为纳税人支持的实际目的是为了提升生命科学公司等投资者的经济前景。如果你今天在麻省理工学院周围、在肯德尔广场附近走走,你会看到小型生物技术公司,它们是政府资助的研究的衍生公司,将成为经济的最前沿,即以生物学为基础的产业。
如果你在40年前(那时是新开发的128号公路走廊)环顾四周,你会看到小型电子公司,它们是当时经济最前沿的电子产品的衍生公司,受到军事掩护。因此,艾森豪威尔的军工复合体与通常的理解不太一样。部分是,是的,它是军事的。但军事或美国国立卫生研究院或联邦系统其余部分的主要职能是提供某种机制来使成本社会化,让公众承担成本,承担风险。最终,如果有什么成果出来,你就把它放进私人腰包。
癌症患者因依赖消费者端的社会化医疗而受到批评,这掩盖了一个事实,即科学家依赖纳税人来补贴他们的职业生涯,同时开发许多技术在学术环境中,然后从中牟利。围绕CRISPR基因编辑系统的高调专利战就是这种情况之一,它导致慈善和公共资金混合用于发明一项技术,该技术现在陷入了金融交易网络,更不用说激烈的竞争。Editas Medicine是哈佛大学和麻省理工学院博德研究所的衍生公司,声称拥有CRISPR-Cas9医疗应用的专有权,与癌症T细胞公司Juno Therapeutics签署了一项利润丰厚的7.37亿美元的交易。
如果我们已经参与了社会化医疗,那么唯一的悲剧将是社会主义在消费端停止。我之前提出的一个建议是不再资助那些在经济中站稳脚跟的学术科学家及其合作伙伴。诺华公司(其癌症生物制剂预计定价高达30万美元,而实际制造成本为2.5万美元)最近在剑桥完成了$6亿美元的园区建设。博德研究所拥有14亿美元的财富。生命科学的联盟状况良好。如果削减对科学家的纳税人补贴是一个过于敏感的想法,那么我们可以利用国家力量来控制我们有效补贴的生物制剂的成本。
俄亥俄州的选票上有一项药品价格公平倡议Ohio,该倡议将使医疗补助等公共支付方能够支付低于市场价格20%的费用;在佛蒙特州建立的透明度法律使药品成本清晰可见;事实上,我们甚至可以通过行政命令来限制生物制剂的成本。
创业型科学家正在积极推进一些令人兴奋的工作,利用CRISPR来禁用我们T细胞中的基因,这可以防止癌细胞关闭免疫反应,并通过在我们免疫细胞中添加代码片段,使其能够附着在实体肿瘤上的异常蛋白质片段上。如果我们对自然采取悲观的看法,这些药物的价格将尽可能高地定在市场允许的范围内。我们可以利用国家力量来改变这一点。