本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点。
制药行业已从开发针对影响大脑疾病的药物方面有组织地撤退，原因在于这些药物的开发时间过长以及一系列的失败。尽管风险显而易见，但一项新的研究表明，行业领导者或许应该采取长远的眼光。
上周《科学》杂志在线报道称，一种已获批准的癌症药物在小鼠身上显示出有望纠正阿尔茨海默病的分子病理学和认知衰退，这使得患者及其家人强烈要求获得该化合物。
尽管有警告称在小鼠身上获得的证据通常不会转化为人类后期的成功，但数百名患者仍在要求获得该药物。凯斯西储大学的加里·兰德雷斯收到了来自绝望家庭的大量请求。
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该研究的首席研究员兰德雷斯并未过度宣传研究结果。他承认贝沙罗汀迅速清除了有毒的淀粉样肽，并且似乎改善了小鼠的认知能力。但他也强调，啮齿动物与人类不同——并且必须先在一个小型人体试验中证明该药物是否可以消除淀粉样蛋白，然后才能进行更大规模的测试，以确定认知能力是否也能得到改善。在上周四我们的报道中，兰德雷斯警告说
“不要在家尝试，因为我们不知道给药剂量，也不知道给药频率，并且给药方式有一些细微之处。因此，不应超说明书用药。”
尚不清楚像贝沙罗汀这样的药物，即使在疾病早期阶段对患者有效，是否会在病理进展和神经细胞开始死亡的后期起作用。
这个故事的后续影响出现在我们的评论区。一位读者，仅被标识为Jeff_Davis，回应了另一位读者的评论，他说
“你写道：……‘我会非常担心超说明书用药……’”“我向你保证，这已经远远超出了‘担心’的范畴。一场超说明书用药的浪潮正在进行，就在我们说话的时候。朋友们，已经深受阿尔茨海默病恐怖折磨的人们——主要是他们照顾的亲人——已经联系了他们的医生，说：‘你会开这种药吗，还是我必须找一个会开的人？’”
凯斯西储大学的研究人员正在领导一项工作，以尽快将该药物推进人体试验。事情应该会进展顺利，因为对于这种已有近13年历史的药物来说，其安全性是相对众所周知的。
患者及其家属应该保持耐心，因为如果没有符合公认测试方案的药物试验，就不可能知道最初批准用于皮肤T细胞淋巴瘤的药物是否对阿尔茨海默病有效。现在超说明书用药就像服用一种高级膳食补充剂。与此同时，制药商应该注意到巨大的潜在需求，并重新考虑放弃他们的神经系统药物开发项目。
图片来源：维基共享资源