本文发表在《大众科学》的前博客网络上，反映了作者的观点，不一定代表《大众科学》的观点
尽管经过几十年的研究，但脑部疾病的治疗已被证明尤其困难。以阿尔茨海默病为例，迄今为止，每一项阿尔茨海默病药物的临床试验都失败了。今年1月，辉瑞公司宣布，它已经结束了对该疾病以及帕金森病的药物研究。自闭症也同样令人沮丧；尽管它受到了关注，但我们仍然没有有效的治疗方法。还有精神分裂症。自60多年前发现氯丙嗪（更广为人知的是冬眠灵）以来，它一直没有取得突破，而这一发现很大程度上是偶然发生的。
不过，作为一名研究精神分裂症数十年的神经科学家，我持乐观态度。氯丙嗪的故事，一种被重新用于治疗精神分裂症的抗组胺药，提供了一个强有力的教训。由于新技术的出现，我们现在有能力找到其他可以重新用于治疗脑部疾病的药物。如果制药公司能够被促使与科学家分享他们的数据，那么我们货架上现有的药物可能会在治疗脑部疾病方面蕴藏着尚未开发的潜力。
冬眠灵起源于20世纪40年代末，当时外科医生开出一种名为拉加替尔的抗组胺药，以放松即将接受手术的焦虑患者。这促使医生尝试将该药物用于患有病理性焦虑和躁动性精神病患者。经过一些修改，1952年，拉加替尔被重新打造为抗精神病药物冬眠灵，开创了整整一代用于治疗各种精神疾病的药物，从精神分裂症和双相情感障碍到严重抑郁症和焦虑症。
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冬眠灵是一个关键的突破，但它不是万能的灵丹妙药。这源于这样一个事实，即精神分裂症可能不是单一的疾病，而是多种疾病的集合。需要采取多种方法来攻击疾病的各种潜在机制，而这始于药物再利用。
由于现有药物已经通过了美国食品和药物管理局的安全要求，证明其对人体无毒，因此成功地重新利用它（即修改它以治疗另一种疾病）可能只需不到开发一种新药所需估计的13年时间的一半和平均30亿美元成本的三分之一。因此，现有的数千种经 FDA 批准的药物代表着巨大的资源，可以潜在地被重新利用来针对多种疾病。
但是，这个数据库中缺少的是关于数千种未经 FDA 批准的药物的信息，例如那些在临床试验中停滞不前或被制药公司中止开发的药物。当这些公司放弃一种药物的开发时，关于该药物的信息就会被锁在公司金库中。价值数万亿美元的研究（其中一些来自纳税人）被浪费了。
科学家需要不受限制地访问这些信息，而且我们现在就需要它。从2012年开始，美国国立卫生研究院（在其国家转化科学推进中心（NCATS）下），连同英国医学研究委员会，一直在与主要制药公司达成协议，从他们的管道中获取废弃的药物，并公开发布有关它们的信息。其他创建类似的已批准和失败药物数据库的独立计划也在进行中。
迄今为止，用于分析此类数据的大规模计算工作在药物再利用方面效果不佳，这主要是因为没有足够的数据点可供使用。但是，如果可以将关于废弃药物的这些涌入的信息与现有的关于已批准药物的数据一起整合到一个单一的集中资源中，并与与潜在疾病机制相关的遗传知识的爆炸式增长相结合，那将是一项突破。研究人员最终可以有效地利用生物信息学、数据科学和机器学习的最新工具来揭示疾病之间，或疾病和潜在药物之间的共同分子主题。
最终，成功的关键是访问，而这正是我们最大的障碍。许多制药公司仍然不愿透露任何可能危及知识产权的信息。即使是学术科学家也可能不愿与竞争实验室过度分享。为了解决这个问题，像 FDA 这样的实体必须制定共享数据的激励措施，例如创建保护隐私和商业利益的法律框架。这些激励措施可以为易于使用的开放平台打开闸门，以有效共享和挖掘数据，从而扩大和加强 NCATS 的工作。
这种类型调查的广度和规模在五年前是不可能实现的。但现在是神经科学的关键时刻，我们从未如此接近真正的突破。
目前，在我的实验室中，我们正在测试某些靶向和恢复一些在精神分裂症中也被破坏的相同生物过程的癌症药物（无论是临床批准的还是正在试验中的）是否在精神分裂症患者的脑细胞中具有相同的恢复特性。
这只是一个有希望的例子，也是一个概念证明，即有系统和战略的药物再利用方法实际上可以推动进展。我们不能浪费时间了。我们现在拥有数据挖掘能力，可以部署大量虚拟研究人员来寻找这些尤里卡时刻。我们需要的是制药公司和学术科学家的一致支持，以及访问他们掌握的救命数据。