本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点
假设一个场景：一种新药被给予 100 名患有某种疾病的人。其中 99 人没有好转，但有 1 人完全痊愈。这种治疗有效吗？如果比如说，10% 的患者体验到 20% 的益处呢？虽然是假设性的，但像这样的问题每天都在给研究人员带来挑战，而且由于患者的体验通常很难用二元术语来描述，因此问题变得更加困难。答案在某种程度上取决于被询问的对象——运行实验的科学家和痊愈患者的回答显然会有所不同。
这种主观性具有现实意义，最近的 查理·加德悲剧 就证明了这一点。查理现在 10 个月大了，他出生时患有线粒体耗竭综合征，这是一种罕见的遗传疾病，意味着他无法听到和看到，甚至无法在没有呼吸机的情况下呼吸。他的父母在欧洲人权法院争取 将查理送到美国接受未经证实的实验性治疗。然而，他在英国的医生认为这不太可能改善他的病情，并建议关闭他的生命维持系统。在这里，对构成有效的定义的驱动因素——无论是对是错——是人类情感的力量。
在研究中，科学家们使用适当的实验设计和统计学的结合，以尽可能保持客观性。双盲、安慰剂对照研究使我们能够将治疗效果与我们已知在药理学上是惰性的物质进行比较；p 值指示我们的结果有多大可能是偶然发生的，以及它们是否“显着”。设计良好的研究通过纳入足够数量的受试者、病例或实验，具备做出这些断言所需的“效力”。实施这些机制是为了确保结果可靠、稳健，并最终保护下游公众。
关于支持科学新闻报道
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保有关塑造我们当今世界的发现和想法的有影响力的故事的未来。
然后，各种监管机构负责将这些研究结果转化为临床指南——基本上决定一种治疗方法是否值得给患者使用。在英国，这是国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 的工作，在美国，这是食品和药物管理局的工作。然而，即使是他们有时也会受到这种主观性的影响。2006 年，在政治压力和英国女性安妮-玛丽·罗杰斯成功提起法律诉讼后，NICE 批准了乳腺癌药物赫赛汀用于早期乳腺癌。在此之前，赫赛汀仅被批准用于晚期乳腺癌，几乎没有证据支持其在早期阶段的使用。经济因素在这里是一个显而易见的问题——监管机构有时会认为治疗值得，当价格降下来时。
上述案例被誉为“患者力量”的典范。事实上，这是一个情感战胜证据的案例。在美国，“尝试权”法律赋予晚期患者尝试已通过 I 期临床试验的实验性治疗的合法权利。临床试验如此严格和广泛是有原因的——它是为了保护公众免受许多未能进入 II 期的药物的不良影响。
不幸的是，尽管所有保护和监管机制都已到位，但一些治疗方法在上市后会产生灾难性后果。沙利度胺等药物造成的毁灭性后果导致公众对大型制药公司长期不信任，这种感觉随后被肆无忌惮的实体利用，以推动“我们与他们”的叙事，而这反过来又可以用来推广他们自己未经严格测试的治疗品牌。
这些更可疑的实体及其“治疗方法”在有效、有益和无害之间的模糊区域蓬勃发展。尽管有大量可用的证据表明 顺势疗法并不比安慰剂更有效，例如，那些认为自己从中受益的人继续赞扬它的用途，并且 替代医学市场价值 340 亿美元。 具有讽刺意味的是，“大型制药公司”催生了“大型替代疗法”——同一枚毫无意义的硬币的两面。
当然，通过更严格的渠道生产的治疗方法也有很多实际上并没有太大作用。例如，许多非处方止咳药不含任何活性成分，并且 医生多年来一直告诉患者不要浪费他们的钱。然而，许多人会声称，在使用后，他们获得了一些益处。这里的关键是，我们需要区分我们认为“有效”的治疗方法和仅仅是“有益”的治疗方法。
我自己的研究重点是进行性神经退行性疾病，肌萎缩侧索硬化症。不幸的是，ALS 的生物学修饰治疗方案有限。可以理解的是，许多患者因此在寻找希望的过程中寻求未经证实的治疗方法，而简单的谷歌搜索会显示数百家公司声称具有各种功效。在最好的情况下，这些治疗为寻求治疗的患者提供了一些缓解或安慰，这或许可以说实现了他们的目的。在最坏的情况下，他们会愤世嫉俗地利用弱势群体，利用他们的绝望，通常是为了获取大量金钱。可悲的是，医生们有很多这样的故事，患者被无法实现的结果的承诺所欺骗。
最终，在决定选择哪种治疗方法时，我们大多数人都会将对科学客观性的信任与我们自己情感的主观性结合起来。只需确保您的期望与此相符即可。