本文发表于《大众科学》的前博客网络，仅反映作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点
上周，食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Epidiolex®（大麻二酚或 CBD），这是一种从大麻中提取的药物，用于治疗两种严重的儿童癫痫症：Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征。CBD 是一种通常在大麻植物中含量极少的化合物，由于其抗癫痫特性和其他可能的治疗益处，多年来一直受到科学家和公众的关注。此次批准是在为期四年的系列试验之后，这些试验显示 CBD 在缓解这些癫痫症的症状方面具有益处，这些癫痫症对现有治疗方法具有高度抵抗性。
Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征都极具破坏性。患儿通常每天发作多次癫痫，他们可能存在发育问题，并且早期死亡的风险很高。多年来，绝望的父母为了让患有这些疾病的孩子获得 CBD 油，有时会搬迁到大麻合法化的州，因为据传这种化合物有帮助。
但是，由于 医用大麻 产品仍然不受制药品的联邦安全法规的约束，因此无法保证 CBD 油的标签准确或不含污染物；此外，使用此类产品，患者或其护理人员可能无法准确控制剂量，甚至不知道正在给药的剂量是多少。Epidiolex 是一种预计于 2018 年秋季向患者提供的口服溶液，将比目前通过大麻药房或互联网获得的 CBD 产品更安全、更可靠。
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2014 年，总部位于英国的 GW Pharmaceuticals 公司专门从事基于大麻素的药物，其药物获得了 FDA 的快速通道资格，以加速开发利用 CBD 抗癫痫特性的药物。对 516 名患有 Lennox-Gastaut 综合征或 Dravet 综合征的儿童进行了三项随机临床试验。
今年 4 月，一个由来自全国各地的专家（包括来自 NIDA 治疗学和医学后果部门的代表）组成的 FDA 咨询委员会评估了试验证据，并一致投票建议批准 Epidiolex®，因为它在降低癫痫发作频率方面有效（与安慰剂相比），并且该药物似乎是安全的，副作用轻微或不常见，其益处远远超过副作用。
Epidiolex® 是首个 FDA 批准的由大麻植物纯化提取物制成的药物。另外两种 FDA 批准的药物，屈大麻酚和纳比酮（分别用于治疗化疗引起的恶心和增加 AIDS 患者的食欲），含有合成版本的 THC，THC 是大麻中引起快感并导致其成瘾性以及其在脑中的大多数其他作用的化合物。
将 THC 的损害作用与其潜在的治疗特性（例如在治疗疼痛和恶心方面）区分开来一直是开发针对人体内源性大麻素系统的安全药物的挑战。CBD 与其他信号系统相互作用，并且没有相同的损害或欣快副作用，因此面临的安全障碍较少。GW Pharmaceuticals 生产的另一种基于大麻的药物 Sativex® 由等量的 THC 和 CBD 组成，并在英国获准用于治疗痉挛、神经性疼痛和多发性硬化症的其他症状；尚未在美国获得批准。
上周 Epidiolex® 的批准是为患者带来安全有效的基于大麻素药物的一个重要里程碑。它也为患有两种特别具有破坏性的神经系统疾病的儿童的父母带来了新的希望。