本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定代表《大众科学》的观点
美国食品和药物管理局今天批准了一种新药，该药物针对 4% 患者囊性纤维化 (CF) 的根本原因。 该药物名为 ivacaftor（品牌名 Kalydeco），其作用是通过帮助身体更好地利用在囊性纤维化患者体内无法正常工作的蛋白质。
这项研究以及其他可能帮助更多囊性纤维化患者的药物背后的基础研究，是我编辑的一篇专题文章的主题，文章名为“呼吸新鲜空气”[预览]，发表在 2011 年 8 月的《大众科学》杂志上。
关于这项工作，有两件事真的引起了我的兴趣
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1) CF 社区令人难以置信地团结起来，以可靠的科学、预防性护理和精明的护理（由专业人士和其他人提供）为基础，延长患有这种疾病的人的生命并提高他们的生活质量
2) 虽然 CF 是一种遗传疾病，但该研究并不依赖于基因疗法——基因疗法在过去几十年中经历了起起落落。 相反，研究人员正试图开发药物，以帮助使导致囊性纤维化的缺陷蛋白质更有效。
运气好的话，ivacaftor 将只是几种新型 CF 药物中的第一种——每种药物都旨在对抗该疾病的不同根本原因。 欢迎来到个性化医疗时代。