关于冠状病毒疗法的虚假希望

特朗普总统在最近的新闻发布会上说错了:确实没有批准的疗法

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本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点


注意:本文首次发表于2020年3月20日的黑斯廷斯生物伦理论坛

虽然患者可以并且确实可以从冠状病毒感染中康复,但目前尚无已知的、被批准用于对抗COVID-19的疗法。特朗普总统不这么认为。他在昨天的新闻发布会上说,两种药物,羟氯喹和瑞德西韦,“基本上被批准用于处方用途”,以治疗感染COVID的患者。他将这些“批准”称为“巨大的突破”,并赞扬了食品和药物管理局局长斯蒂芬·哈恩以及该机构的科学家们在快速批准这些药物方面所做的工作。哈恩局长走上讲台,澄清了总统的信息,称这些药物实际上尚未被证实是安全有效的冠状病毒感染疗法。 

特朗普总统再次在国家应对疫情方面误导了美国人民。在一个理想的世界里,世界各地应该有几种供应充足的药物,可以立即安全地用于恢复患有严重、危及生命的冠状病毒感染的患者的健康。然而,在科学家们从严谨设计的研究中解读出可靠的数据之前,这个国家的领导人声称有现成的药物可供使用是不负责任和鲁莽的。


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总统喋喋不休地谈论他最喜欢的幻想之一,即“尝试权”立法的重要性。几十年来,FDA允许治疗患有严重或危及生命的疾病、已用尽所有批准的治疗方案或无法参加临床试验的患者的医生,通过一个名为“同情用药”的系统申请使用实验性药物。通常,患者获得实验性药物最常见的方式是参加临床研究,科学家在其中收集关于该药物对特定适应症、在具有相同健康状况的特定患者群体中的安全性和有效性的数据。临床试验的地点根本不够每个人参与。有些人可能不符合试验的严格入选标准,特别是如果他们有多种健康状况或濒临死亡。但是,对于已经用尽所有其他可能选择的患者,FDA创建了同情用药途径,供这些个人寻求获得已经在临床试验中测试的医疗产品。

在冠状病毒的背景下,这意味着FDA正在努力扩大开发中潜在治疗方案的获取途径。实验性药物或已经批准用于其他疾病的药物,可能——或可能不——成功治疗冠状病毒感染,理论上可以开给患者。例如,羟氯喹已被批准用于治疗疟疾和某些关节炎疾病,一些专家认为它可能对COVID-19有效。与总统的说法相反,现有的关于该药物的文献并不乐观。

瑞德西韦则不同。它是一种实验性抗病毒药物,根据极其有限的动物数据,可能对COVID-19具有潜在的活性。其制造商吉利德目前正在亚洲几个国家对诊断为COVID-19的成人进行随机研究。瑞德西韦尚未在世界任何地方获得批准。对于美国的患者来说,要获得这两种药物,他们必须参加在美国进行的临床试验,或者让他们的医生请求该药物的制造商通过同情用药提供该药物。重要的是,公司在任何时候都没有法律义务出于任何原因提供他们正在开发的药物。FDA不能强迫他们。尝试权立法也不能。

到目前为止,没有可靠的数据表明羟氯喹或瑞德西韦,或任何其他药物,可以成功治疗COVID-19。目前还没有足够的信息可以安全地使这些药物广泛使用。虽然FDA允许患者在万不得已的情况下获得开发中的药物,但这绝不保证任何人都会康复。事实上,患者可能会因为实验性药物而病情恶化。在缺乏事实的环境中使用未经批准的药物弊大于利,可能会使严重的疾病恶化甚至加速死亡,同时也不允许任何人了解什么才是真正有效的。

特朗普总统严重误解了药物开发系统。但更令人震惊的是,他对国家和绝望的患者就广泛可用的治疗那些为生命而战的人的方案给予了虚假的希望。总统暗示这些药物就放在货架上等着被使用,这将增加公众对可能不安全、无效、供应不足或目前不宜使用的药物的需求。

临床研究的存在有一个非常好的理由:绝大多数在人体中测试的药物都是不安全或无效的。即使在疫情期间,也必须由严谨的科学来主导,以确保医生不会因为使用缺乏科学证据支持的干预措施而无意中伤害他们的患者。哈恩局长说得最好:“我们需要确保这种新疗法的海洋能够将正确的药物、以正确的剂量、在正确的时间送到正确的患者手中。”实现这一目标的唯一方法是通过研究,而不是通过传播关于尝试权的虚假希望。

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