本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映的是作者的观点,不一定代表《大众科学》的观点
系统性红斑狼疮是最常见的自身免疫性疾病狼疮的形式,全球约有五百万人患有此病,会导致包括发烧、疼痛和肿胀在内的一系列症状。根据昨天宣布的一项研究结果,系统性红斑狼疮患者可能离治疗他们症状的新药更近了一步。如果该药物获准上市,这款由人类基因组科学公司(HGS)和葛兰素史克公司开发的药物将成为近半个世纪以来首个治疗狼疮的新疗法。
HGS和葛兰素史克公司在今年7月完成的第一个860名患者的临床试验中,他们的药物Benlysta已经看到了令人鼓舞的结果。两家公司正在等待第二次试验的结果,以便向美国食品和药物管理局提交批准申请。HGS在其网站上表示,它将在2010年上半年提交批准申请。
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“狼疮界已经等待了几十年,才等到一个为狼疮开发的试验药物的积极三期试验。现在我们有两个了,”俄克拉荷马医学研究基金会的狼疮专家琼·梅里尔在两家公司发布的一份声明中说。梅里尔是该试验的研究员。
在狼疮中,身体的免疫系统会攻击自身的组织,导致可怕的结果。系统性红斑狼疮最常见的症状是肺部血压升高以及肾脏、神经系统和大脑的炎症。由于该疾病是慢性的,它会持续六周以上,并且通常持续多年,症状时而消退,时而加剧。
许多因素都与狼疮的发生有关。环境诱因,如紫外线辐射和病毒或细菌感染,可能在某些情况下起作用。特别是,女性体内雌激素水平的峰值(女性占狼疮患者的90%)似乎会引发狼疮症状。此外,家族性狼疮病例以及同卵双胞胎中狼疮的发生率表明,基因参与其中。然而,到目前为止,还没有研究确定哪些基因与该疾病有关。
《纽约时报》报道,人类基因组公司的Benlysta将是基因组研究中出现的第一批药物之一。该公司基于其发现的一种刺激B细胞并可能导致狼疮患者自身免疫活动的蛋白质而开发了该药物。Benlysta是一种结合并抑制这种刺激性蛋白质的抗体。
在第二次临床试验中,有819名参与者,40.6%的服用Benlysta一年的患者的狼疮症状得到缓解,而安慰剂组的这一比例为33.8%。两组患者都继续服用类固醇,这是治疗狼疮的传统方法。虽然类固醇传统上用于通过抑制免疫系统来平息狼疮症状,但它们可能导致许多副作用。在这项研究中,改善情况是根据医生的报告以及可以停用类固醇的患者比例来评估的。
HGS总裁兼首席执行官H.托马斯·沃特金斯在一份准备好的声明中说:“我们为使Benlysta达到这一步的创新和科学严谨性感到非常自豪。”
尽管Benlysta的总体结果是积极的,但第二次临床试验的结果至少在一个方面不如第一次。与第一次试验不同,只有较高剂量的药物实现了统计学上优于安慰剂的结果。HGS和葛兰素史克公司表示,服用Benlysta的患者没有出现副作用。