本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点
突发新闻:天没有塌下来。《美丽新世界》和《千钧一发》不是近在眼前。而最新的“定制婴儿”突破,充其量只是一个有趣的渐进步骤。
在过去的几天里,一篇未发表的人类胚胎论文受到了极大的关注——很可能,任何评论它的人都还没有读过这篇论文。据《麻省理工科技评论》报道,俄勒冈健康科学大学的Shoukhrat Mitalipov即将发表一篇关于他成功使用热门DNA技术CRISPR——成簇的规律间隔的短回文重复序列——来修改可存活人类胚胎的论文。
“据熟悉科学结果的人士透露,”Mitalipov编辑了“大量的单细胞胚胎”。Mitalipov及其同事“据说令人信服地表明”,他们可以避免在其他胚胎编辑的CRISPR实验中遇到的两个问题:脱靶效应,即CRISPR改变了错误的DNA片段,以及嵌合体现象,即CRISPR只改变了一些细胞而不是全部。这些胚胎在“几天”后被销毁,从未打算被转移到女性的子宫中进行可能的植入和分娩。来自携带疾病突变的男性的精子被用来制造胚胎,尽管《科技评论》“无法确定选择了哪些疾病基因进行编辑”。该报道讨论了利用这种方法制造婴儿的法律禁令,但最后表示“尽管存在这些障碍,但随时都可能有人尝试制造基因编辑的人,包括在没有此类法律限制的国家的试管婴儿诊所。”
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Mitalipov拒绝置评,因为论文正在等待发表。目前尚不清楚该报道的作者——或任何评论者——是否真的读过这篇论文。
因此,一个故事,没有详细的细节,几乎完全使用匿名来源,打破了一篇未发表的研究文章。至少推特上的某些部分崩溃了。到底发生了什么?
假设这个故事是真的。这意味着什么?
有点意思,但我认为,没多大意思。
这不是第一次用CRISPR编辑人类胚胎。这在2015年和2016年在中国做过,但两次都使用了不可存活的人类胚胎。这也不是第一次(大概——报道没有明确说明)使用CRISPR编辑可存活的人类胚胎。这至少在2017年初在中国做过一次。当然,这也不是第一次用CRISPR编辑哺乳动物胚胎。这是第一次在美国这样做,但人类胚胎和科学不会关心研究人员的国籍。
看起来新鲜有趣的是,Mitalipov在修改胚胎方面取得了更大的成功——但成功多少?没有给出数字。他似乎确实在受精卵或合子阶段使用了CRISPR,那时胚胎只有一个细胞。这应该减少嵌合体问题——只有一个细胞,要么修改所有细胞,要么都不修改,而不是只修改其中一些。 该结果以前从未在人类胚胎中发表过;我无法判断是否在非人类胚胎中成功完成。
但是,如果《科技评论》的文章完全准确,这不意味着定制婴儿就在眼前,也不意味着胚胎中的基因组编辑是安全的。围绕使用CRISPR和人类胚胎的安全问题非常巨大,很大程度上是因为风险——人类婴儿的健康——是巨大的。即使其他实验室复制了Mitalipov的结果,并且准确性确实非常高,胚胎存在的最初几天也只是迈向婴儿的一小部分时间。在对基因组编辑的非人类胚胎进行大量工作,最终使其足月,以及对体外人类胚胎进行更多、更彻底的工作,都需要提供安全证据。安全研究可能需要10到15年的时间,监管机构才会考虑允许临床试验。Mitalipov的研究可能意味着那个时刻离我们9年零10个月,而不是10年,但它并不近在咫尺。
今年2月14日,美国国家科学院(NAS)发表了一份关于人类基因组编辑的报告。它仔细区分了1)人类基因组编辑的基础研究,2)使用这种编辑来治疗活人中的疾病,以及3)使用它来改变胚胎的基因组,使其能够传递给后代(所谓的“种系修饰”)。它认为前两种应该相对没有争议,但最后一种需要广泛的讨论。
Mitalipov的论文属于第一类。围绕这篇论文的讨论已经跳到了第三类。但是,我们有足够的时间对制造CRISPR婴儿进行必要的讨论。美国国家科学院的报告是这些讨论的一个良好开端,英国的努菲尔德委员会的报告也是如此。但是在做出最终政策之前,还需要更多的讨论,不仅是专家之间的讨论,还有立法者、监管机构和普通民众的讨论。但是我们应该利用我们拥有的时间。对感知到的危机做出仓促的政策,往往是不好的政策。Mitalipov论文中的任何内容都不应导致我们仓促行事。在美国,通过基因组编辑制造婴儿(而不是用这种编辑制造未转移的人类胚胎)目前是非法的。大多数科学发达国家也使其非法,要么通过像FDA这样的安全法规,要么通过坦率的法定禁令。美国应该怎么做?保持冷静,思考和讨论。
但是故事的结论又如何呢?“随时都可能有人尝试制造基因编辑的人”?嗯,是的,一个疯狂的鲁莽的人可能会尝试这样做——如果他,以及一位准妈妈,以及医生和诊所,愿意承担对孩子的安全风险,以及对他们自己的政治、医疗事故和法律风险。他们会吗?我对此表示怀疑。如果有人这样做了,并且有一个这样的孩子出生——(人们不得不希望)是健康的——会改变世界吗?我认为不会。广泛的临床使用可能会改变世界,而不是偶尔出现的疯狂的局外人。
我们有时间。我们没有无限的时间,所以讨论需要进行下去。但不要带着危机感——尽管对这篇尚未发表和未阅读的论文有很多反应。