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上周末,制药商健赞公司关闭了马萨诸塞州的一家工厂,此前病毒感染了用于生产法布酶和西瑞酶的仓鼠卵巢细胞,这两种药物用于治疗两种罕见的遗传疾病。
健赞是这些药物在美国的唯一供应商。当这些药物的库存到八月份减少时,患者可能不得不定量配给四周到六周的供应。 服用法布酶的 46 岁密苏里州居民杰克·约翰逊表示,停产“是患者担心的问题……但我们只能拭目以待,看看这一切将如何发展。”
美国食品和药物管理局 (FDA) 已暂停西瑞酶和法布酶的发货,与此同时,健赞执行副总裁大卫·米克在昨天的电话会议上表示,该公司正在对其目前的库存进行 DNA 检测。 他预计该工厂将在 7 月底前重新开放,并在年底前稳定供应。
这是该公司生产罐第二次感染名为 Vesivirus 2117 的病毒,该病毒首次于 2008 年袭击了其设施。 今年 2 月,FDA 还在检查发现质量问题后向该工厂发出了 警告信。 然而,公司代表表示,健赞已经解决了 FDA 在那封信中提出的担忧,并且这些担忧与病毒感染无关,病毒感染是由添加到细胞混合物中的一种尚未确定的营养物质污染造成的。 米克说:“污染可能是短暂的,我们可能永远无法确定来源。”
健赞首席医疗官理查德·莫西基表示,该病毒在他们自己的实验室测试中无法感染人类细胞。 莫西基说,尽管该病毒是已知会感染人类的杯状病毒科的成员,但 Vesivirus 与人类疾病的关联“令人怀疑”。 俄勒冈州立大学前杯状病毒专家阿尔文·史密斯及其同事在 2006 年发表了一篇 论文,声称 Vesivirus、肝炎和肝损伤之间存在关联。 但该团队的研究结果后来遭到了荷兰研究人员的质疑,他们在荷兰 无法复制 这些结果。
对患者而言,更重要的是短缺将持续多久的问题。 西瑞酶用于治疗戈谢病,这是一种酶缺乏症,可导致骨质疏松症和脾脏或肝脏肿大。 法布酶用于治疗 法布里病,这是另一种酶缺乏症,会导致脂肪酸和油脂在眼睛和肾脏中积聚,并伴有心血管和神经系统问题。 这些疾病影响着全球约 8000 人。 健赞的酶替代疗法每年花费约 20 万美元。
国家戈谢病基金会首席执行官朗达·拜尔斯表示,健赞告诉她的团队,该公司正在努力缩短工厂关闭时间。
位于马萨诸塞州剑桥市的健赞总部图片,由 蒂姆·皮尔斯 通过维基百科提供。