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当涉及到将其资源投入到影响数百万人的疾病时，制药公司几乎不需要强迫。但是，如果一种疾病只影响几千人呢？
为了刺激针对患者较少的疾病的药物开发——无论是由于其纯粹的罕见性还是患者的贫困——美国国立卫生研究院 (NIH) 已承诺在五年内投入 1.2 亿美元用于一项名为罕见和被忽视疾病治疗 (TRND) 的新计划。这项跨 NIH 的新计划旨在为研究人员提供更多资金，用于 NIH 内部研究，并为外部学术界、倡导团体和基金会合作提供额外资金。
美国国立卫生研究院代理院长雷纳德·S·金顿在一份声明中表示：“联邦政府可能是唯一能够承担必要财务风险以启动这些疾病治疗方法开发的机构。”
这并非政府首次解决所谓的“孤儿病”。 25 年多来，《孤儿药法案》为患病人数少于 20 万美国人的疾病疗法的开发者提供了一些市场独占权和相当于所有临床试验支出 50% 的税收抵免。
但成功是有限的。部分问题在于陡峭的临床前研究成本，这些成本通常超过这些激励措施：根据 NIH 的声明，临床前阶段平均花费 1000 万美元和 2 到 4 年时间，而绝大多数药物配方永远无法进入人体试验。这导致许多人将理论与应用之间的差距描述为“死亡之谷”。
那么，这项策略会比国会之前的努力更有效吗？ 2400 万美元真的能在多大程度上减轻罕见病的影响？罕见病加起来影响了超过 2500 万美国人。为了了解情况，我们采访了伊恩·M·科克伯恩，他是波士顿大学管理学院研究制药行业的教授。
科克伯恩说：“将一种药物推向市场需要 10 亿美元或更多”，他还补充说，生物制药的全球研发预算约为每年 1000 亿美元。“相比之下，2400 万美元只是四舍五入的误差。”
但他指出，考虑到这个桶有多空，这区区一滴水可能会产生相对显着的影响。科克伯恩认为，这可能足以推动一些“潜在有趣的分子”通过临床前管道，并激发其他公共和私人来源投入“真正的大笔资金”。
位于弗吉尼亚州亚历山大市的非营利性健康倡导团体 Research!America 的科学政策和外联副总裁斯泰西·普罗普斯特对此表示赞同。“我们认为这是一笔首付款，”她说。“这 2400 万美元旨在作为种子资金，以激发其他人的投资。”
图片来源：wolv via iStockphoto