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一种名为PBT2的药物，由澳大利亚公司Prana生物科技开发，似乎可以改善早期阿尔茨海默氏症患者的认知能力。 研究人员在《柳叶刀神经病学》上报告称，该药物还能成功减少与这种使人衰弱的神经退行性疾病相关的蛋白质积聚，这种疾病困扰着多达450万美国人。
伦敦帝国理工学院的神经科学家和Prana顾问克雷格·里奇表示，最近12周试验（有78名参与者）的成功——必须在更大规模的长期试验中复制，公司才会考虑寻求批准将其作为阿尔茨海默氏症的疗法销售。“我们希望在未来五年左右的时间里，我们能够看到可以显著改善阿尔茨海默氏症患者生活的治疗方法，”他在一份声明中说。
试验中的患者进行了两轮考试以评估他们的认知能力——一轮在治疗周期开始时，另一轮在12周后。 这些测试探测了所谓的执行功能、组织能力、计划和推理。 其中包括：志愿者可以说出多少个符合特定类别的词，以及他们可以多快地在纸上连接带有字母或数字的相关圆圈。
接受250毫克PBT2的患者在类别测试中能够比治疗前多说出三个词。 另一方面，接受安慰剂的参与者在12周结束后，平均表现比开始时更差。 接受治疗的人群连接圆圈之间轨迹的速度也比接受PBT2之前快了近50秒。 在试验期结束时，未经治疗的组在这项任务中的表现也更差。
除了执行功能的改善之外，接受治疗的人群的脊髓液中蛋白质β-淀粉样蛋白减少——这是大脑中情况的代表性指标。 β-淀粉样蛋白在锌和铜等金属的帮助下，会在大脑中的神经元或神经细胞周围形成称为斑块的团块。 这些斑块会扰乱细胞功能，并可能导致细胞死亡。 PBT2的作用是降低锌和铜的水平，这些物质在阿尔茨海默氏症患者的大脑中含量升高。 在接受PBT2治疗的患者中，β-淀粉样蛋白水平相对于安慰剂组下降了13%。
研究人员报告说，PBT2治疗方案没有严重的副作用。 纽约市威尔康奈尔医学院的神经学家诺曼·雷尔金在《柳叶刀神经病学》的一篇社论中写道，PBT2仍需要在更大的临床试验中证明其安全性和有效性。 如果它能克服这个障碍，该药物将支持高水平的金属（如锌和铜）与阿尔茨海默氏症之间的联系。