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周五,美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了首个针对亨廷顿病的治疗方法,这种疾病使民谣歌手伍迪·格思里去世,并困扰着 3 万名美国人。
丁苯那嗪,商业名称为 Xenazine,最初在 20 世纪 50 年代开发用于治疗精神病症状。它不是该疾病患者的万能药。相反,它主要针对亨廷顿病的一个主要症状——90% 的患者都会出现:不由自主的痉挛性运动。根据2006 年的一项研究,罗切斯特大学医学中心的研究人员能够将 54 名患者的这些运动平均减少 25%。
亨廷顿病是一种遗传性疾病,可以通过简单的血液测试来诊断。通常,从父母那里遗传一个或多个这些受干扰基因的人,在 30 多岁或 40 多岁之前生活正常,此时与运动等功能相关的脑细胞开始死亡。除了突然的、不由自主的运动外,患者还会出现精神困难、抑郁和性格变化。最终,这种疾病会导致死亡——在许多情况下,由于疾病的痛苦而导致自杀。
该药物并非没有副作用:它可能会加剧抑郁症并导致身体僵硬。但是,正如罗切斯特神经科医生弗雷德里克·马歇尔在一份新闻声明中指出的那样,虽然丁苯那嗪不能治愈亨廷顿病,但它可以让患者享受更好的生活质量——一些患者在被困家中多年后能够重返他们喜欢的活动。