帕金森病 200 年

在其发现两个世纪后,它仍然无法治愈——但研究正在加速,患者社区的公民科学家提供了重要帮助

迈克尔·J·福克斯于 1991 年被诊断出患病,一直是帕金森病研究的不懈倡导者。

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本文发表于《大众科学》的前博客网络,反映了作者的观点,不一定反映《大众科学》的观点


2017 年是詹姆斯·帕金森发表一篇奠定他历史地位的论文 200 周年,詹姆斯·帕金森是一位英国药剂师、外科医生、地质学家,有时也是政治活动家。《论震颤性麻痹》描述了一种综合征,这种综合征引起广泛的问题,影响人们的行动、感觉、说话、思考甚至外貌。这种症状群可能与人类历史一样古老,但帕金森是第一个对其进行科学描述的人。今天我们称之为帕金森病。

据估计,目前全球有五百万人患有帕金森病(PD),我们现在知道这种疾病会杀死产生多巴胺(脑功能中的一种关键化学物质)的神经元,以及大脑中的其他变化。大多数人在 60 岁左右患病,但也可见于 20 多岁的年轻人。这种疾病是进行性的,这意味着它会随着时间的推移不可避免地恶化,许多人会带着它生活几十年。估计的患病率数字可能偏低,因为 PD 经常被误诊,并可能导致孤立和社会退缩。

有趣的是,想象一下帕金森医生会如何看待两个世纪的科学探索为我们更接近治愈 PD 所做的一切。


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一方面,他会对导致 1967 年发现左旋多巴的研究突破感到惊讶,50 年后,左旋多巴仍然是帕金森病治疗的“金标准”。另一方面,他可能会惊讶地得知,医生们继续以与他当年相同的方式诊断 PD:没有客观的测试或生物标志物来预测、预防或诊断帕金森病,也没有办法最终跟踪其随时间的进展。毫无疑问——我们在实现目标方面取得了巨大的进步,但我们对переди us 的工作保持清醒的认识。

在我们纪念帕金森病宣传月,在詹姆斯·帕金森开始对 PD 进行科学探究 200 年后,我想让每个帕金森病家庭都知道,他们在加速有希望的治疗方法开发方面发挥着极其重要的作用。他们是这种疾病的真正专家,对什么有效、什么无效以及哪些需求仍未得到满足有强烈的看法。

许多汇聚的因素创造了一个前所未有的患者参与新时代,有望将我们过去的所有努力推向超速(当您需要时,通量电容器在哪里?)。在穆罕默德·阿里和迈克尔·J·福克斯等直言不讳的倡导者的激励下,他们创立了我目前领导的研究基金会,这个社区已经联合起来,以便所有关键参与者——行业、政府、研究人员和非营利组织——现在都与积极参与自身健康并帮助寻找治愈方法的患者坐在一起。

作为致力于加速研究突破和治愈帕金森病的基金会的领导者,我可以自信地说,PD 领域在过去二十年中取得的进展比之前两个世纪都要大。仅举几个令人鼓舞的例子

  • 遗传学研究领域为人们打开了通往对该疾病的新理解的大门,并大大增加了减缓、阻止甚至逆转其进展的机会。

  • 患者一直知道但研究人员最近才开始了解的是,PD 众所周知的运动症状仅仅是冰山一角,正在进行的研究现在正在解决未充分治疗的非运动症状,包括疼痛、疲劳以及认知和情绪变化。

  • 包括嗅觉丧失、某些睡眠障碍甚至种族在内的风险因素正在帮助我们识别和研究高危人群,以便制定更早诊断和治疗的策略。

  • 新的假设已经产生了证据,表明通过改变我们给药的方式可以减轻治疗的副作用——从而导致皮肤贴片、吸入器和其他设备的开发,这些设备可以大大提高患者的生活质量。

  • 纵向观察性研究使我们比以往任何时候都更接近生物标志物的开发,这要归功于全球研究人员的奉献精神和成千上万 PD 患者的参与。

  • 在过去几年中,一些新的疗法已经上市。还有几种正在进行后期测试,预计其中一些将在帕金森病迎来 205 周年之前获得 FDA 批准。

这种状况代表着与大约 15 年前迈克尔·J·福克斯创立该基金会时相比发生了巨大的转变。帕金森病药物研发管道停滞不前;干细胞并没有像许多人希望的那样成为灵丹妙药,研发管道中几乎没有其他东西。制药公司几乎没有动力投资帕金森病研究,而有进取心的非营利组织参与药物开发生态系统仍然是一个令人好奇的新鲜事物。

今天,患者社区积极参与我们的使命,为将帕金森病研究势头加速到超光速提供了前所未有的潜力。新兴技术为“公民科学家”创造了广阔的机会,让他们可以贡献数据、报告健康和治疗结果、纠正长期以来关于 PD 的误解,并更好地为科学家、监管机构和支付者塑造患者想要和需要的结果提供信息。

研究高速公路不断增加更多车道,我们决心帮助每个人导航到正确的入口匝道。这对不同的人意味着不同的事情:例如,参与传统的临床试验或参加虚拟和在线研究机会。有些人会倡导帮助每个受帕金森病影响的人的政策;另一些人则只想接受教育并及时了解这种复杂疾病不断发展的科学。

两百年是很长一段时间,这个里程碑不一定是庆祝的原因;我们宁愿实现我们的使命并“倒闭”——尽快。我们的目标是治愈帕金森病,并且在强大而有力的社区的参与下,我们从未如此接近目标。那是因为,正如迈克尔·J·福克斯所说,“唯一无法治愈的是我们的乐观主义。”

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