临床指南如何让医生和患者都失望

对于美国最近发布的胆固醇指南,任何感到困惑都是完全可以理解的。一方面,该指南建议几乎一半的人口应使用他汀类药物来预防心脏病发作和中风。

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对于美国最近发布的胆固醇指南,任何感到困惑都是完全可以理解的。一方面,该指南建议几乎一半的人口应使用他汀类药物来预防心脏病发作和中风。另一方面,使用这些药物并非没有潜在的副作用,而且对许多人来说,不会带来实质性的好处。这场争议凸显了一个问题,即人们对医疗保健和医患关系的过时思考方式。

指南的出现源于几代医生都希望为患者的床边带来比“意见和经验”更多的东西。在 20 世纪 60 年代后期,美国食品和药物管理局的立法被修订,要求证明疗效并评估益处和风险,作为任何药物获得许可的先决条件。现代临床科学由此产生,起初进展缓慢,现在临床试验如雪崩般涌现,每个试验都涌现出大量的结果数据。

临床数据的负担


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临床医生需要及时了解这些丰富的信息。现代医学课程会指导所有有抱负的医生如何评估临床科学成果的质量和临床相关性。由于有些人(或许很多人)发现这项工作不堪重负,因此有一些组织——许多是学术组织,有些与可能构成利益冲突的供应商没有任何明显关系——试图以一种可能与特定医生或特定专科的医生相关的方式捆绑信息。其中一些捆绑是相当系统的,有些则相当杂乱无章。

偶尔,文献中会出现一种为特定患者群体提供明确优势的贡献。更多时候,捆绑者面临的是异质的文献,这些文献通常几乎没有或根本没有疗效。面对这种情况,生物统计学提供了许多方法来对文献进行比初看之下更有价值的推断。结果是,所有这些捆绑都增加了一个庞大且不断扩大的二级文献。临床医生该怎么办?

有些临床医生默默承受着,甚至在与患者讨论临床选择的确定程度时也默默承受着。许多人转而求助于大约在同一时间开始的另一种趋势,即“临床实践指南”的颁布。有近 3,000 项此类工作,旨在帮助临床医生摆脱困境,因为他们面临着对患者的投诉作出回应。这些指南是“思想领袖”的工作成果,他们对科学进行了同样的分析,并负责宣布科学现状的含义。这似乎是在任何临床医生可能在剖析与特定患者相关的文献时面临的困难,以及临床流行病学家在任何特定文献中区分小麦和谷壳时面临的困难之间合理的折衷方案。关于该主题的“指南”减轻了所有人的负担;它是今天的“真理”。

指南是一种伤害

但对我们来说,它不是“真理”,而是对患者与医生之间建立同情和信任关系合约的侵蚀,而且往往是诡辩。我们将以美国心脏病学会 (ACC) 和美国心脏协会 (AHA) 最近发布的治疗胆固醇指南为例。该指南的有效性引发了相当大的争议。我们不会参与这场争议。相反,我们将研究这种指南如何促进医患对话。

有许多指南可以提供类似的对象课程:最近英国关于冠状动脉疾病支架的指南值得进行类似于我们在此应用的处理方式。我们将论证,指南和其颁布所依据的原则对许多“利益相关者”有很大帮助,但它们对患者和要求医患对话以促进知情决策的 21 世纪道德规范造成了极大的伤害。

在以道德为驱动的医疗保健方面的进展陷入停滞,因为医生、保险公司、经济学家、政府、制药公司、医疗器械公司、医院高管和其他利益相关者目前通过比临床实践指南更多的机制来确定诊断和治疗方案的菜单。由于包括医疗保险在内的各种赔偿计划,任何个人的菜单项目选择在很大程度上都是预先确定的。其中大部分发生在每个利益相关者流程中的委员会和咨询小组中。由于这些菜单由德高望重的机构制定,它们具有定义护理标准的效果。其中一些指南考虑如何对患者进行治疗;这些不是本文的对象课程。我们的重点是考虑是否对患者进行治疗的指南——例如美国心脏病学会和美国心脏协会 (ACC/AHA) 关于治疗血液中胆固醇水平的指南。

充其量,这些指南是基于科学研究的建议,其结果与我们普通人有关。它们没有充分纳入我们每个人的个人差异和偏好。此外,虽然这些建议基于临床科学,但科学很少是完整的或无可辩驳的。因此,这些建议是共识声明,反映了负责制定指南的人的观点。在已经制定的数千项临床实践指南中,大多数是基于不充分的科学,因此反映了为该任务招募的“思想领袖”的推测。许多思想领袖承认与行业的关系可能存在问题,并且所有人都有先入为主的人性弱点。

胆固醇指南如何不足

最近发布的 ACC/AHA 胆固醇水平管理指南由心脏病领域的推动者和摇动者撰写,他们受 ACC 和 AHA 的委托,建议什么是最好的。对这一委托的最新回应产生了一项建议,我们认为,该建议表明,几乎一半的人应该吞服一种或另一种他汀类药物。撰写该指南的参与者面临着可靠的数据,这些数据表明胆固醇水平与长期临床结果之间存在关联。但是,尽管这种联系背后有实质性的科学依据,但这种关联很弱。该指南忽略强调这一事实。

例如,该建议基于治疗胆固醇水平可使不良临床结果(心脏病发作、中风和其他心血管事件)减少 38%。但是,仅此数字并不能为面临接受治疗决定的患者提供有意义的信息;这是一个相对值,而不是绝对值。这可能意味着,如果我在未来十年内发生心脏病发作或死亡的风险约为 60%,那么我可以在未来 10 年内每天吞服他汀类药物,将风险降低到约 40%。这种风险降低是相当大的。但是,如果我未来十年内的风险是 1%,而不是 60%,那么风险降低 38% 对我的意义就不大了。在那个风险水平下,每天服用他汀类药物只能将我的风险降低一小部分,大约只有 0.5%——如果你相信这种微小的影响是可以衡量的。在这两种情况下,我们每个人都会对服用他汀类药物有不同的评价:一种情况在 10 年时带来了明显的结果改善,另一种情况则值得怀疑。ACA/AHA 指南中提出的 7.5% 的平均值对作为个体的我来说没有任何意义。7.5% 的风险是许多个人风险的平均混合。将一个应用于所有人并不是先进的医疗保健决策

平均收益的现实更接近第二个例子,即风险很小。我们所能期望的最好结果是,即使是 50 个具有较高风险的人,终生服用他汀类药物治疗,也可能让 50 人中的 1 人免于致命的心脏病发作。其他 49 人将浪费他们的时间、精力、共同支付和免赔额。您是否愿意吞下这个建议,希望自己不是每 50 人中浪费时间和金钱并冒着更大副作用风险的 49 人中的一员?

批评该指南小组的推理或他们对患者教育的看法不是我们的主要议程。我们想表达的观点是,根本不应该有关于降低胆固醇风险的临床“指南”。指南建议会成为护理标准,并导致所有人都采用治疗方法,而不管他们个人对承担风险的渴望如何,无论是承担不吞服他汀类药物的风险还是吞服他汀类药物带来的副作用的风险。指南制定者不是决策者;患者才是。医疗保健中唯一需要的指南旨在允许甚至要求人们在充分了解益处、成本和风险的情况下选择他们的医疗干预措施。没有人,“思想领袖”也不例外,可以断定什么对个人最好。提出大多数人都应该接受治疗的建议,剥夺了患者在决策层中的应有地位。

决定应由患者做出

患者作为唯一决策者——而不是政府、保险公司或指南制定者——的想法,在制定医疗选择的哲学前提中似乎是一个根本性的转变。但正是这种医疗保健目标的根本性转变是必要的,并且由于信息丰富的科学而变得可行。患者不是医疗保健的合作伙伴;患者是领导者、飞行员、决策者。患者不需要建议;他们需要的是有关一种疗法相对于另一种疗法的额外益处的信息,以及该疗法的额外危害。人们足够聪明,可以做出权衡;他们不需要被告知该怎么做。人们足够聪明,可以理解,放弃他汀类药物治疗与遵守该指南一样合理。事实上,人们足够聪明,可以在从膝关节镜检查到心脏支架等治疗菜单上对各种项目应用类似的原则。

将医学从“告知该做什么”的行业转变为“告知患者信息”的行业,将引导我们走向一个更好的医疗体系,在各个方面都更好。医学专业的最终目标应该是服务和告知,而不是推荐。(《大众科学》最近发表的一系列文章详细讨论了这个要求——请参阅下面的链接)。当不确定性占主导地位时,患者不应再问“医生,您会怎么做?”问题应该是“医生,如果您是我,您会怎么做?” 这个问题要求两个人之间建立一种信任的、有同理心的治疗行为,这两个人完全且只致力于服务选择成为患者的另一方的需求。

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About Robert McNutt and Nortin M. Hadler

Robert McNutt has been an associate editor at the Journal of the American Medical Association for 12 years and before associate editor at the Journal of General Internal Medicine. He is a professor of Mmdicine at the University of Wisconsin and Rush University Medical Center. He is also the director of outcomes research and strategy for ICLOPS, a data-registry company for Accountable Care Organizations and is the inventor of a pain care simulation program for patients with acute pain being tested with a grant from the Agency of Healthcare Research and Quality.

Nortin M. Hadler is a graduate of Yale College and Harvard Medical School. He trained at the Massachusetts General Hospital, the National Institutes of Health, and the Clinical Research Centre in London. He was certified a diplomate of the American Boards of Internal Medicine, Rheumatology, Allergy & Immunology and Geriatrics. He joined the faculty of the University of North Carolina in 1973 and was promoted to professor of medicine and microbiology/immunology in 1985. For 30 years he has been a student of "the illness of work incapacity"; over 200 papers and 12 books bear witness to this interest. The third edition of Occupational Musculoskeletal Disorders (LW&W 2005) provides a ready resource as to his thinking on the regional musculoskeletal disorders. In the past decade, he turned his critical razor to much that is considered contemporary medicine at its finest. His assaults on medicalization and overtreatment appear in many editorials and commentaries and 5 recent monographs: The Last Well Person (MQUP 2004) and UNC Press' Worried Sick (2008), Stabbed in the Back (2009), Rethinking Aging (2011) and Citizen Patient (2013).

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