本文发表于《大众科学》的前博客网络，反映了作者的观点，不一定反映《大众科学》的观点
每当审视任何科学探究领域时，有两件重要的事情需要理解：科学的现状以及它可能将我们引向何方。只审视前者是进行了一半的探究，并造成了人们认为该特定领域已走到尽头或在某种程度上是静态的印象。
这正是《大众科学》12月5日发表的题为“绝大多数救命脐带血未被使用”的故事中缺失的部分，因为它只关注了目前的治疗现状。“绝大多数救命脐带血蓄势待发，有望实现发现”将是一个更恰当的标题，以恰当地审视这个充满希望的医学领域中正在进行的广泛研究创造的机会。
当科学进步显得缓慢时，人们自然会感到失望，尤其当目标是拯救生命或显着提高生活质量时。作为一个社会，我们已经习惯了信息技术令人难以置信的进步速度，或许这导致我们期望在医学等领域也能看到同样的进步，当我们得知研究人员已经绘制出人类基因组图谱时。可悲的是，新疗法出现的频率远不及新手机。
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的确，治疗研究的历史充满了这样的例子：一项有前景的技术在最初发现很久之后才得以充分实现。例如，考虑单克隆抗体：最初的发现，以及塞萨尔·米尔斯坦和乔治斯·克勒的开创性研究，发生在20世纪70年代——在开始有大量单克隆抗体疗法获准用于人体之前超过20年。基因疗法也经历了类似的时间线，从斯坦菲尔德·罗杰斯在1970年提出的最初概念，到1990年首次批准尝试使用基因疗法治疗人类ADA-SCID患者，经历了20年。
现在有许多临床试验正在探索使用基因工程改造的血液干细胞移植治疗镰状细胞病、β地中海贫血和重症联合免疫缺陷病（SCID）的策略——请参阅clinicaltrials.gov。一般来说，实现科学发现需要20到25年。目前正在接受大量开发和投资的另一个领域是嵌合抗原受体技术，该技术用肿瘤特异性抗体武装患者自身的杀伤性T细胞，这些抗体经过工程改造，靶向跨膜、信号传导和增强分子，以快速有效地摧毁淋巴母细胞白血病和其他癌症。这项工作已经开发了20多年。
再生医学科学今天正处于类似的孵化期。虽然过去十年研究取得了重大进展，但基于新生儿脐带血和脐带组织的干细胞疗法的潜力才刚刚开始显现。
研究表明，新生儿脐带血干细胞疗法在儿童疾病中自体和匹配或一定程度不匹配的移植中恢复造血功能是安全的。目前正在进行关于新生儿干细胞如何支持更广泛疾病的有效治疗的研究——这些疾病存在重大的治疗需求。仅考虑已引起临床前和早期临床试验关注的三种疾病
脑瘫：根据美国疾病控制与预防中心引用的研究，美国新生儿脑瘫的患病率每年在每千名新生儿中为3.1至3.6例。
自闭症：根据美国国立卫生研究院的统计数据，美国大约每88名儿童中就有1名患有自闭症。
1型糖尿病：根据美国糖尿病协会的统计数据，美国约有125万儿童和成人患有1型糖尿病。
为了识别和开发针对这些和其他严重人类健康状况的疗法，需要在再生医学领域加快进展，既要替换患病或受损的细胞，又要使用细胞增强进行内在修复。许多学术机构和一些商业脐带血组织目前正在为这些潜在的进步进行重大投资。（我通过过去和现在的隶属关系参与了这项工作，包括资助机构、学术界和Cord Blood Registry等私营组织，我目前是该组织的科学顾问。）
事实上，CBR等公司已经支持或指导了额外的试验，旨在建立使用自体新生儿干细胞的再生疗法，这种疗法可能是治疗儿童和成人严重健康问题的有效方法。其中包括
一项具有里程碑意义的FDA监管的II期临床试验，旨在评估使用源自脐带血的自体干细胞改善某些自闭症儿童的语言和行为。该试验由萨特神经科学研究所进行，涉及30名年龄在2至7岁之间的儿童。
佐治亚州立大学进行的一项FDA监管的I/II期临床试验，旨在评估输注源自自身脐带血的自体干细胞是否可以提高脑瘫儿童的生活质量。该研究的目标是40名年龄在1至12岁之间的儿童。
佛罗里达州儿童医院进行的一项FDA监管的I期临床试验，旨在研究使用儿童自身脐带血来源的干细胞作为获得性感觉神经性听力损失的治疗方法。
德克萨斯大学健康科学中心进行的一项开创性的FDA监管的I/II期临床试验，旨在比较两种形式的自体干细胞疗法在诊断为脑瘫的儿童中的安全性和有效性。这项随机、双盲、安慰剂对照研究旨在比较静脉输注自体脐带血干细胞与骨髓干细胞的安全性和有效性。该研究于2013年11月启动，目标是30名年龄在2至10岁之间的儿童。
随着最近造血干细胞扩增的演示，单份脐带血正在进行试验，以治疗成人患者的救生疗法。这意味着储存的脐带血样本可以用于家庭成员以及儿童供体。此外，数据表明，脐带血细胞的使用可以扩增1000倍（或CD34+干细胞群约200倍）。因此，如果这些样本经过组织配型（HLA分型），它们可以——在捐赠者或家庭同意的情况下——用于其他需要血液干细胞移植的人。
想象一下放射性物质泄漏灾难。这些脐带血库可以挽救许多生命。此外，诱导多能干细胞（iPSCs）的发现可能意味着这些原始的脐带血和组织细胞可以被重编程，并在一个家庭的整个生命周期中用于临床应用。事实上，脐带血单元的长期储存超过10年、20年，很快将达到30年，这意味着整个社区都拥有令人难以置信的资源。
就像过去几代人的突破一样，实现新生儿干细胞在再生医学中的潜力既需要时间和科学严谨性。我们不应该根据今天的科学状况来否定它们，而应该问问我们所有人如何为这项新兴科学的未来潜力做出贡献。
正如证据所示，医学进步需要时间。因此，虽然这些重要的干细胞今天仍然在储存中，但正在进行的研究所取得的必然进展使它们成为近期未来令人难以置信的资源。