癌症诊断已经令人痛心。当你的医生告诉你，药物短缺已经扰乱了你的治疗方案——你的医院无法获得能够挽救你生命的药物时，情况就更加令人绝望。许多癌症患者现在正面临着这种严峻的现实，因为全国各地的医院正在经历“可能是美国有史以来最严重的化疗药物短缺危机”，约翰·霍普金斯医学中心的妇科肿瘤学家阿曼达·尼克尔斯·费德说。
研究人员估计，平均药物短缺（包括当前的短缺）影响了 50 万患者，费德说。十五种关键药物——那种可以治愈癌症的药物——已经在医院缺货数月。医生们不得不定量配给他们日益减少的供应，在剂量上节省，并用劣质替代品替换处方。费德说，她听说至少有一位癌症患者为了获得治疗，急切地要求转到州外的另一家治疗中心，但未能成功，仅仅是因为其他地点也缺乏患者如此迫切需要的药物。
肿瘤药物并不是唯一短缺的疗法。根据美国卫生系统药剂师协会对 1,123 名药剂师进行的调查，消炎药、抗菌药、激素类药物和口服液体制剂也难以获得。在 6 月和 7 月药物短缺高峰期，有 309 种药物供应不足——近十年来的最高数字。此后，一些制造商承诺在未来几个月内补充某些关键药物的库存。拜登政府最近宣布了解决药物短缺的努力：食品和药物管理局正在与美国非专利药制造商合作，并已授权至少一家非美国制造商从中国进口库存到美国。但费德表示，美国各地的许多医院仍然感到捉襟见肘。
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肿瘤药物的稀缺尤其可怕，因为这些药物可以直接意味着生死之别。受影响最严重的治疗包括铂类注射药物卡铂和顺铂，它们用于治疗乳腺癌、妇科癌症、睾丸癌、头颈癌和膀胱癌。在5 月对 27 个癌症护理中心进行的调查中，93% 的机构报告卡铂短缺，70% 的机构报告顺铂短缺。
脆弱的行业
医疗保健行业对药物短缺并不陌生。它们在过去的几十年中来来去去，但每次都变得更加严重，费德说。“我们看到同时短缺的药物数量持续增加和恶化，”她补充道。
许多受影响的药物都是非专利药——专利和专营权已过期的药物，这意味着任何公司都可以合法生产它们。但这样做的动机很少。竞争非常激烈：只有少数经销商购买这些药物，而且他们拥有很大的议价能力，因此他们可以争取单一供应商的最低价格。市场只能容纳少数几家竞争制造商。
非专利药的价格通常非常低，以至于制造商不得不以微薄的利润率运营。为了实现盈亏平衡，这些公司以接近最大输出水平运行。最重要的是，他们可能会为了降低成本而试图偷工减料，降低质量控制。通常只有少数甚至只有一个特定非专利药的制造商，因此当其中一家倒闭时，就足以扰乱整个供应链。
这就是铂类药物发生的情况。印度西北部 Intas Pharmaceuticals 旗下的一家工厂在 FDA 发现 Intas 明知故犯地违反质量保证标准后，于去年 12 月自愿暂停了非专利药的生产。FDA 的突击检查揭露了Intas 可疑行为的程度：该供应商篡改记录，偷工减料地测试原材料，并蔑视实验室控制协议。它甚至销毁了其不当行为的证据——用酸浸泡文件，并将撕碎的纸条扔在楼梯底部和卡车后部。
在给大众科学的电子邮件声明中，Intas 的美国子公司 Accord Healthcare 表示，其母公司正在与 FDA 合作，以发布其先前存在但数量有限的库存，供美国分销，并在独立监督下重启其面向美国的关键药物的生产。
为了缓解非专利药的短缺，FDA 暂时授权中国公司齐鲁制药从中国进口未经批准的顺铂到美国，并授权加拿大公司 Apotex 担任该药物的美国经销商。该机构还放宽了对 Intas 的部分进口警报，允许该制造商的一些短缺产品（包括铂类化疗注射剂）进入美国。
几个非营利组织也挺身而出，帮助填补空白。妇科肿瘤学会（Fader 是当选主席）与美国国家综合癌症网络 (NCCN) 合作，发布了癌症护理的替代药物指南，并说服保险公司承保短缺药物的替代疗法。此外，倡导组织 Angels for Change 帮助患者寻找短缺药物的来源。
如果无利可图的非专利药市场结构是一座纸牌屋，那么 Intas 的生产问题就是一股不稳定的微风——绝不是最后一次。这些无品牌药物，其中一些每小瓶的成本比一杯咖啡还低，遭受着巨大的市场漏洞，需要彻底改革行业。专家表示，政府干预是必要的。“当谈到[非专利药的]经济学时，这确实需要立法行动，”NCCN 的高级政策和倡导主任 Alyssa Schatz 说。
解决短缺问题
一个明显的解决方案是提高产量。这可以采取人为地提高对非专利药的需求的形式——足以在行业中维持多家制造商。例如，政府可以通过购买超过市场需求的药物过剩产能。
过度采购的想法并不新鲜——军方曾用它从至少两家主要承包商那里购买 F-35 战斗机，以维持不止一家企业，非营利研究机构兰德公司的高级政策研究员安德鲁·马尔卡希说。同样的方法可以应用于非专利药，并且执行起来可能会便宜得多， 马尔卡希说。
一个更彻底的解决方案是政府接管药品生产，要么充当直接制造商，要么与私营公司合作。作为后者的一个例子，加利福尼亚州在 3 月份与非营利公司 Civica 签订合同，为该州生产胰岛素。Civica 倡导一种新的商业模式，旨在稳定非专利药的需求和供应：它以固定价格从参与的医疗中心获得批量订单，从而建立足够的需求，使合同供应商及其自身的制造部门能够维持运营。这些不容置疑的价格可能高于真正开放市场可能产生的价格。但稳定的非专利药供应可能值得付出更高的代价。
毕竟，非专利药竞相压低价格是其受限供应链的根源，专家们说。虽然低价格对患者来说似乎是一件好事，但它们不能低到制造商没有动力继续经营。“将会有一个微妙的平衡，”圣裘德儿童研究医院的首席药剂官 Brooke Bernhardt 说。
几项潜在的政策变更也可能提高医疗系统应对未来短缺的敏捷性。国会目前正在审议一项拟议的《药品短缺预防法案》，该法案将授权 FDA 要求制造商提前报告预计的短缺情况。费德和沙茨还主张扩大FDA 的基本药物清单的范围，以便该机构可以在短缺时和长期内优先加强这些药物的供应链。
然而，所有这些策略都面临着一个棘手的滑坡问题，即缩小优先考虑的非专利药范围。总是有更多药物可以算作基本药物，那么最佳数量是多少？“是这 10 种药？是这 20 种药？”伯恩哈特问道。“我们应该在哪里划定界限？”
有一点是明确的：更多的信息和透明度不会有什么坏处。鉴于美国政府对药物短缺的被动应对方式，额外明确是什么驱动了短缺将会有所帮助。首先，FDA 可以要求制造商披露他们的产品供应不足的原因，马尔卡希说——而不仅仅是哪些药物短缺。提供这些细节可能有助于梳理出各种药物情况之间的细微差别，并允许政府官员证明对个别非专利药采取行动是合理的。
“我们在理解问题所在方面仍然有点滞后，”马尔卡希说。