世界卫生组织认可 8 个项目以应对被忽视的疾病

批评人士称,这些项目无助于解决寻找新资金以对抗那些普遍存在但对制药公司来说利润较低的疾病的问题

卡拉热病是疟疾之后最致命的寄生虫病,影响着印度、巴西和苏丹等热带国家成千上万最贫困的人口。这种疾病通过白蛉叮咬传播,可以使用现有疗法进行治疗——但这些疗法昂贵且不方便,有时还会产生毒副作用。

然而,旨在寻找更好的卡拉热病药物的商业工作在很大程度上已被放弃。制药公司表示,贫困客户无力支付弥补开发成本所需的高价。批评人士表示,世界卫生组织 (WHO) 的审查人员上个月认可的八项旨在打破这种疾病和其他被忽视的疾病僵局的提案是崇高的,但并非解决方案。他们说,这些措施对于解决一个更广泛的问题几乎无济于事:即富人疾病和穷人疾病的研究与开发支出差距。

对抗卡拉热病(也称为内脏利什曼病或 VL)的提案将把已在研究该疾病药物的团体合并为一个单一组织,即 VL 全球研发与准入倡议。这将寻求开发持久的口服药物,这些药物不需要冷藏或静脉给药。世界卫生组织执行委员会将在 1 月 20 日至 25 日在瑞士日内瓦该组织总部举行的会议上审议这项非营利计划。


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但批评人士感到不安的是,那些本可以帮助将药物开发成本与价格脱钩的创新且风险更高的想法被摒弃了,转而选择了八项入围提案,这些提案被认为更可行,因为它们建立在现有努力的基础上,并侧重于特定疾病。“提交的提案在确定通过商业渠道进行传统研发的替代途径方面,不如我们希望的那样有力,”美国卫生与公众服务部全球事务助理部长尼尔斯·道莱尔说。“坦率地说,这令人失望。”

为了回应这一批评,世界卫生组织已要求这八个项目的支持者——其中五个项目侧重于开发针对特定被忽视疾病的疫苗或药物,一个项目侧重于发热诊断,两个项目侧重于基础研究——在本月解释他们将如何测试资助工作的方法。这些回复将有助于执行委员会决定认可哪些项目。然后,在五月于日内瓦举行的世界卫生大会会议上,将要求各国为这些计划承诺资金。

这些项目是一项旨在挽救为被忽视疾病创建新的资助机制的长达十年的努力的一部分。尽管日内瓦被忽视疾病药物倡议组织等倡导组织的积极奔走,以及西雅图比尔及梅琳达·盖茨基金会等团体的巨额捐款,但药物开发仍然过度集中在富人的疾病上,如心脏病和癌症。

在过去的十年中,各国曾三次未能签署条约,承诺为被忽视疾病的药物开发提供资金。当最新的尝试在 2012 年 11 月被否决时,外交官们转而同意支持一系列示范项目,这些项目将测试新的资助机制,并在 2016 年进行审查。

但批评人士担心,这八个入围的试点项目实际上并没有测试新的资助方式,而且更具创新性的项目已被搁置。上个月被拒绝的一项提案将使用两种工具——里程碑付款和专利池——来刺激肺结核药物的开发。里程碑付款将奖励潜在药物的早期成功,例如在人体中证明的活性。付款的接受者随后会将这些潜在药物的知识产权放入专利池中。药物开发商可以以低成本许可这些专利,并同意将进一步的专利放回池中。另一项被拒绝的提案涉及对抗生素使用征税,以为抗菌药物的开发提供资金。

在他们的审议中,审查人员被要求在项目的新颖性之前,对项目的公共卫生影响和科学价值进行评分。一些被忽视疾病的倡导者表示,这些优先事项应该颠倒过来。现在,更具创新性的项目已被放弃,“我们不会在两年后到达我们可以说一种完全不同的研发方法可以运作得多么好的地步”,日内瓦非营利组织无国界医生(也称为无国界医生组织)的平价药物倡导者凯蒂·阿瑟苏克说。

以传统方式——通过获得捐助国的直接支持——为项目付费可能已经够困难了。 2012 年世界卫生组织的一份报告建议,所有国家都应将其年度国内生产总值的 0.01% 用于被忽视的疾病,这将使这些疾病的支出大致增加一倍,达到每年 60 亿美元。目前只有美国在这样做,而中国、巴西和印度等新兴经济体尚未增加支出。

马萨诸塞州波士顿哈佛公共卫生学院的全球健康研究员约翰-阿恩·罗廷根说,如果世界卫生组织在本月晚些时候认可其中一些项目,那将是检验各国是否愿意为此买单的关键时刻。他说:“这将是各国是否愿意将资金投入到桌面上的第一次考验。”

本文经《自然》杂志许可转载。这篇文章于 2014 年 1 月 7 日首次发表

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