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诺拉·艾芙隆的最后时刻在6月26日的曼哈顿上演，这位71岁的作家兼电影导演因急性髓系白血病(AML)引起的肺炎去世，AML是成人中最常见的白血病类型之一。AML是一种癌症，当异常细胞在骨髓内生长并干扰健康血细胞的产生时就会发生。骨髓最终停止正常工作，使人面临出血和感染的风险增加。
艾芙隆——最著名的作品是当哈利碰上莎莉和西雅图夜未眠——于2006年首次被诊断出患有骨髓增生异常综合征(MDS)，这是一类血液疾病，也被称为“白血病前期”，如果骨髓长期持续无法产生足够的健康血小板、红细胞和白细胞，则可能发展为AML。MDS最近成为头条新闻，当时ABC的早安美国主播罗宾·罗伯茨宣布她已被诊断出患有该疾病。
某些类型的白血病，包括AML，是由于暴露于某些化学物质（包括除草剂和杀虫剂）、化疗药物（如依托泊苷 (etoposide) 和一类称为烷化剂 (alkylating agents) 的药物）和辐射而发展的。然而，通常情况下，医生无法在个别病例中确定确切原因。
尽管估计各不相同，但美国每年新增MDS病例在10,000到12,000例之间。超过80%的MDS患者年龄超过60岁。美国国家癌症研究所预测，今年将有13,780名男性和女性——7,350名男性和6,430名女性——被诊断出患有AML，并将有10,200名男性和女性死于该疾病。
《大众科学》采访了巴特·斯科特，一位专门治疗MDS患者的肿瘤内科医生，讨论了该综合征向AML的进展、谁最容易患上这种癌症以及是否有任何有希望的治疗方法。斯科特还是西雅图癌症治疗联盟的血液学和血液系统恶性肿瘤主任，以及弗雷德·哈钦森癌症研究中心临床研究部门的助理成员。
[以下是采访的编辑稿。]
这种癌症的典型发展轨迹是什么？
骨髓增生异常综合征的发展轨迹高度依赖于两个因素——骨髓原始细胞计数和细胞遗传学。[原始细胞是一种未成熟的血细胞，最终将发展成一种白细胞。] 诊断时骨髓原始细胞计数越高，患者越有可能发展为急性髓系白血病。一般来说，细胞遗传学[细胞的遗传和功能特征]越异常，患者越有可能发展为AML，但某些异常情况预后良好。
这种白血病的典型受害者是谁？
MDS的诊断中位年龄为72岁，男性略高于女性，且发病率与年龄相关。我想说艾芙隆的病程似乎与MDS发展为AML的情况一致。
这种癌症的风险因素是什么？
这些风险因素基于年龄增长以及某些环境暴露，如杀虫剂和除草剂。这不是偶然接触——我们说的是长期、持续的暴露。然而，引起疾病所需的暴露量尚不清楚。
鉴于艾芙隆一生大部分时间都住在纽约市，那里的居民通常不会过度暴露于大量的杀虫剂或除草剂，那么什么可能导致她的病情呢？
一些研究人员试图从聚集的角度来理解MDS，尽管可用的聚集数据非常少。其目的是了解MDS是否倾向于聚集在某些有毒物质暴露程度较高的地区。2007年，马晓梅[耶鲁大学公共卫生学院的流行病学副教授]和一组研究人员在Leukemia Research上发表了一篇关于这种现象的论文。他们发现康涅狄格州的MDS病例聚集在西部边界附近。总的来说，聚集支持环境暴露有助于疾病发展的观点。据我所知，这是唯一一篇证明MDS聚集的论文。
我们正在华盛顿州进行类似的研究。汉福德基地是华盛顿州东南部三城地区[包括肯纳威克、帕斯科和里奇兰]附近的一个核生产综合体。我们正在研究三城地区是否存在聚集现象。但鉴于该地区人口的流动性、未知的暴露时间和暴露后MDS发展的任何延迟，这些研究都很困难。
通常的治疗方法是什么？
目前有三种FDA批准的治疗方法。一种是阿扎胞苷 (azacitidine)，于2004年获得FDA批准，并以Vidaza的商品名销售。地西他滨 (Decitabine)，以Dacogen的商品名销售，并于2010年获批用于治疗MDS，是另一种选择。[然而，FDA的肿瘤药物咨询委员会在2月份建议不要批准Dacogen用于治疗老年AML患者。该药物的制造商希望FDA批准将Dacogen用于65岁及以上且不被认为是高剂量化疗的合适候选人的AML患者，作为AML的初始治疗。] 第三种是来那度胺 (lenalidomide)，也称为瑞复美 (Revlimid)，于2004年推出。
然而，唯一的根治性治疗方法是干细胞移植。干细胞的输注就像输血一样。干细胞的来源包括脐带血细胞、外周血动员干细胞或骨髓。成功率取决于疾病的阶段。一年治疗相关死亡率约为20%。如果患者在疾病早期进行移植，我们的成功率可达80%。
是否有任何有希望的治疗方法正在后期测试中？
是的，有几种药物正在II期和III期试验中进行研究。我们目前正在进行一项III期试验，针对一种名为瑞戈昔布 (rigosertib)的药物，用于先前使用阿扎胞苷或地西他滨（被称为去甲基化剂）治疗失败的患者。这些药物的拟议作用机制是它们改变癌细胞中的基因表达谱，并增加其对死亡的敏感性。Rigosertib是一种细胞周期抑制剂，可以阻止癌细胞生长并诱导对癌细胞的直接损伤，导致其死亡。