许多读者提出了这个问题的一些变体。在未来的几周里,我们计划刊登一些回复,这些回复将表明科学界对克隆在提供具体医学益处方面的最终潜力持有各种不同的观点。
以下回复来自马萨诸塞大学阿默斯特分校兽医和动物科学系的詹姆斯·罗布尔
“克隆通常被认为是生产基因相同的个体。然而,克隆的主要生物医学益处更多地源于该技术在动物基因改造中的应用,而不是制造相同的副本。克隆技术背后的理念是,个体中的每个细胞都包含相同的基因组,并且在适当的条件下,应该能够指导产生原始动物的新的基因相同的副本。”
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“对于动物的基因改造,重点是要有一种易于在培养中生长的细胞类型。这种细胞的一个例子是成纤维细胞。成纤维细胞存在于体内许多不同的器官和组织中,其功能之一是建立和分解将组织中的细胞保持在一起的细胞外基质。通过将一小片皮肤放入含有正确培养基的培养皿中,等待它们长出并附着在培养皿底部,可以很容易地制备成纤维细胞。由于成纤维细胞在培养中很容易生长,因此可以使用大规模但低效的方法将基因插入细胞并选择正确插入基因的细胞。使用该技术最常见的版本,大约只有百万分之一的细胞会正确地掺入外源基因。因此,将基因插入特定位点(这对于一些生物医学用途非常重要)需要大约1亿到10亿个细胞才能成功一次。因此,目前工作最重要的突破之一不是克隆本身,而是将基因改造过的细胞转化为完全发育的动物的能力。”
“克隆技术的一种生物医学应用是对动物进行基因改造,使其细胞和器官可以移植到人体。通常,来自一个个体(即使是同一物种的个体)的细胞或器官会被另一个个体排斥;宿主会因细胞表面分子的差异而将移植物识别为外来物。然后,移植物会被身体的防御机制排斥并摧毁,就像它是一种致病生物一样。基因改造可以用来伪装动物的细胞和器官,从而减少甚至消除移植物的排斥反应。每年都有成千上万的人因无法获得人体器官进行移植而死亡。基因改造过的动物器官可以开始满足这一需求。”
“许多其他疾病可以通过移植基因改造过的细胞来治疗。例如,帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿病都是由大脑中特定细胞的死亡引起的。初步研究表明,通过将胎猪脑细胞移植到患者的大脑中,有可能减轻帕金森病的症状。相关的技术可以应用于糖尿病,这是另一种广泛存在的疾病。目前,糖尿病患者依赖胰岛素治疗,这远非理想的治疗方法,当然也不是治愈方法。移植基因改造过的动物胰岛细胞(可以像健康个体中的细胞一样,根据身体不同的血糖水平分泌胰岛素)可以有效地治愈该疾病。还有许多其他例子,因此移植疗法有可能减轻成千上万甚至数百万患者的痛苦。”
“克隆技术的另一个重要应用(通过动物的基因改造和相同副本的创造)在于生产治疗性蛋白质的潜力。最近,研究人员已经展示了如何在基因改造动物的乳汁中生产这种蛋白质。乳腺是一个极好的蛋白质制造器官,它还提供了一种方便的输送系统。乳腺的巨大价值在于它可以合成大量的复杂蛋白质,例如治疗或诊断用途所需的抗体。这些蛋白质很容易从牛奶中分离出来,并且可以通过注射以纯净形式给药。未来,我们可能会饮用经过改造的牛奶来预防胃溃疡等疾病,或者治疗自身免疫性疾病,例如某些形式的关节炎。”
“如果有一种动物模型(一种模仿人体行为或反应的动物)来测试药物的有效性,那么发现治疗或预防疾病的药物将大大简化。但是,动物通常不容易感染人类的疾病。艾滋病就是一个很好的例子。导致艾滋病的病毒 HIV 在实验室动物中要么不感染,要么不会引起与人类相同的疾病症状。因此,很难测试疫苗或疗法在减轻疾病症状方面的潜力。克隆技术可以用来生产有用的基因改造动物模型,这将大大促进许多疾病的治疗或接种疫苗的开发。科学家们已经在努力开发一种基因改造的兔子模型,该模型表达人类病毒受体并且容易感染。”