视力丧失

先是诺贝尔奖,现在又出现了一种潜在可行的疗法:世界上第一种干扰 RNA 药物可能只是众多药物中的第一种

加入我们的科学爱好者社区!

治疗:贝伐西拉尼 制造商:Acuity Pharmaceuticals 阶段:II期临床试验完成,预计2007年中期开始IIb期或III期临床试验

为何重要

在发达国家,导致不可逆转视力丧失的主要原因是湿性年龄相关性黄斑变性(AMD),随着人口老龄化,预计这种情况会越来越普遍。据估计,美国有165万人患有湿性AMD,到2013年,全球将有800万人患有此病。


关于支持科学新闻

如果您喜欢这篇文章,请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道: 订阅。购买订阅有助于确保有关塑造我们当今世界的发现和想法的具有影响力的故事的未来。


工作原理

贝伐西拉尼靶向血管内皮生长因子(VEGF),该因子刺激血管过度生长,导致湿性AMD患者视力丧失。具体而言,它采用小干扰 RNA(siRNA),沉默它们匹配的基因——在这种情况下,是那些产生 VEGF 的基因。在其 II 期临床试验中,注射贝伐西拉尼后,能够阻止与湿性 AMD 相关的新的血管生长超过三个月。Acuity 董事长、总裁兼首席执行官 Dale Pfost 表示,目前用于治疗湿性 AMD 的药物需要大约每四周注射一次。由于 Acuity Pharmaceuticals 的疗法会阻止 VEGF 的产生,而目前的药物会吸收现有的 VEGF,因此两者可以联合使用。

贝伐西拉尼是第一个进入临床试验的 siRNA 疗法。“今年小干扰 RNA 的发现刚刚获得了诺贝尔医学奖,现在基于此,有可能帮助数百万受这一重大健康问题影响的人,” 盲人基金会首席研究官斯蒂芬·罗斯说。他指出,Sirna Therapeutics 也有一种针对湿性 AMD 的 siRNA 疗法,处于 II 期临床试验阶段。

返回特别报道:治疗世界最大健康威胁的 10 项有希望的疗法

© . All rights reserved.