光遗传学正在革新神经科学。这项技术涉及基因改造特定的细胞类型，使其产生光敏蛋白；然后，科学家可以使用通过光纤电缆传递到大脑的光脉冲来激活这些细胞。这已经为研究人员提供了前所未有的能力来探究动物大脑功能的潜在回路。但有些人已经超越大脑，致力于人类医疗应用。
治疗失明
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光遗传学为治疗甚至可能治愈失明提供了一种灵活的方法。视网膜的感光细胞使用称为视蛋白的光敏蛋白，将进入眼睛的光转换为电信号。如果这些细胞失效（ vision loss 的常见原因），研究人员可以使用病毒将产生视蛋白的基因传递到目标细胞——要么恢复感光细胞的光敏性，要么使视网膜中的其他细胞类型对光敏感。这个过程可能治疗由多种不同原因和视网膜退化程度引起的失明。它在实验室中有效，并且在人体中对此类系统的多项临床试验已经在进行中。装置有时使用摄像头和特殊护目镜来投射为所用视蛋白优化的光波长和强度，但科学家也在测试对直射光有反应的视蛋白。
调节糖尿病中的血糖水平
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由苏黎世联邦理工学院的生物工程师 Martin Fussenegger 领导的团队正在使用光遗传学操纵基因表达，以调节糖尿病小鼠的血糖水平。在 2011 年的一项研究中，该团队改造了细胞，使其通过表达已知调节血糖的蛋白质来响应蓝光。Fussenegger 说，以这种方式控制基因是向前迈出的重要一步：“这是光和基因表达之间的直接联系。”该小组的实验表明，在植入工程细胞然后用光处理的小鼠中，胰岛素水平升高，葡萄糖敏感性降低。在 2017 年，Fussenegger 和他的同事描述了植入无线供电的 LED 以及工程细胞，以创建一个智能手机控制的半自动系统。此后，他们一直在改进这项技术。
控制肠道微生物
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肠道微生物组极其复杂，包括数万亿个个体微生物，其中大多数微生物的功能尚不清楚。贝勒医学院遗传学家 Meng Wang 和她的同事最近在eLife中描述了他们如何使用光遗传学来真正照亮肠道微生物与健康之间的联系。他们改造了大肠杆菌细菌，分别使用绿光和红光来开启和关闭结肠酸的产生。Wang 的小组之前表明，这种酸可以保护细胞免受压力，从而延长寿命——至少在蠕虫中是这样。在新的实验中，暴露在绿光下的带有改造细菌的蠕虫寿命更长。但是治疗应用还很遥远。“主要的瓶颈是光的传递，”Wang 说。“目前，它更像是一种研究工具，用于对微生物组进行精确控制”，以研究其与健康之间的联系。