美国卫生与公众服务部 (HHS) 和美国国立卫生研究院 (NIH) 于 9 月 16 日发布的新规将结束令人失望的临床试验结果长期以来未能发表的局面。
这项期待已久的 HHS 临床试验披露法律的修订首次要求研究人员报告所有临床试验的设计和结果，并授权政府对不遵守规定的机构实施处罚。NIH 规则仅适用于通过机构拨款完成的工作，并对 I 期试验提出了更严格的报告要求。如果机构不遵守规则，NIH 可能会撤回其资金。
美国食品药品监督管理局 (FDA) 局长罗伯特·卡利夫 (Robert Califf) 表示：“我认为许多主要大学只是没有意识到，如果你对人进行实验并获得同意，你真的有义务公开结果。“这从根本上来说是一个伦理问题。”
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这两套规则都旨在打击大量进行但从未报告的临床试验。 它们将于 1 月 18 日生效，研究人员将有 90 天的时间来遵守。
模糊性
根据 2007 年的一项法律，对人体受试者进行试验的研究人员必须在开始工作之前在 HHS 网站 ClinicalTrials.gov 上注册他们的研究。该网站拥有超过 225,000 个条目，是世界上最大的此类存储库。当时，研究人员必须包含有关他们的方法和结果的信息，但存在 许多例外和漏洞——例如，获得 FDA 批准的疗法的试验可以在事后注册——该法律难以执行。
这种模糊性使研究人员可以避免报告所有试验，尤其是那些获得阴性结果的试验。2014 年的一项分析发现，在 400 项随机选择的试验结束后 4 年，其中 30% 的试验尚未公布结果。
马萨诸塞州波士顿大学的健康研究员克里斯托弗·吉尔 (Christopher Gill) 表示，大多数在早期阶段失败的试验根本从未发表过。 这可能会使文献产生偏差，并掩盖有关实验性疗法是否有害的重要信息。“从消费者和科学的角度来看，失败与成功同等重要，”吉尔说。
新的一天
根据新规定，试验必须在招募到第一位患者后 21 天内在 ClinicalTrials.gov 上注册——研究人员不能再等到试验结果出来后再报告数据。“这是一个巨大的突破，”约翰·霍普金斯大学彭博公共卫生学院临床试验和证据合成中心主任凯·迪克森 (Kay Dickersin) 在马里兰州巴尔的摩说道。
NIH 的配套规则包括一项要求，即 NIH 资助的研究人员注册 I 期试验：这些试验通常包括少量健康志愿者，并测试疗法的安全性而不是其有效性。它们还包括不涉及 FDA 监管产品的试验，例如行为干预。
其他变更包括要求科学家报告他们计划如何进行试验的详细信息，概述他们将用于分析结果的统计数据，并披露他们在研究过程中对方案进行的任何更改。
这应该有助于解决一个被称为“p 值操纵”的问题，即研究人员以多种方式分析他们的数据，并且只报告返回阳性结果的方法。研究人员现在还需要报告参与者的种族和民族。
纽约大学朗格尼医学中心的生物伦理学家詹妮弗·米勒 (Jennifer Miller) 表示，最终的 HHS 规则将赋予监管机构更大的能力来执行现有法规，因为许多最终获得许可的药物研究仍未报告。她对大型制药公司赞助并在 2012 年获得 FDA 批准的所有药物进行的分析表明，几乎一半的药物都经历了从未报告的 II 期或 III 期试验。“你需要一部明确的法律，这样你才能有明确的合规性，”她说，并预计新规则将在实现这一目标方面大有作为。
“我真的很高兴 FDAAA [《FDA 法案》] 近 10 年后，很多事情现在都变得明确了，”迪克森说。“我们不得不等待一段时间，但这很棒。”
本文经许可转载，并于首次发表于 2016 年 9 月 16 日。