几十年来，丙型肝炎病毒（HCV）感染者不得不忍受痛苦的治疗方案，包括注射干扰素药物，这种药物可能导致严重的恶心和抑郁。但随着几种高效口服抗病毒药物即将获得批准，并且还有更多药物正在研发中，研究人员表示，在全球范围内根除这种感染现在是一个现实的目标。
与以往旨在通过干扰素和其他药物增强免疫系统的丙型肝炎疗法不同，最新的口服药物组会干扰病毒复制和制造蛋白质的能力。美国食品和药物管理局（FDA）委员会上周建议批准两种此类药物——由强生公司在新泽西州新不伦瑞克市生产的西甲硅素（simeprevir）和加利福尼亚州福斯特城的吉利德科学公司生产的索非布韦（sofosbuvir）。当每种药物与一种名为利巴韦林（ribavirin）的药物联合使用时，该疗法可消除约 80% 患者的丙型肝炎。
“这是人类历史上我们首次拥有治愈病毒性疾病的方法，”佐治亚州亚特兰大市埃默里大学的药理学家雷蒙德·辛纳齐（Raymond Schinazi）说。
关于支持科学新闻
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻事业： 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保未来能够继续讲述关于塑造我们当今世界的发现和想法的具有影响力的故事。
不同药物组合试验的结果将于本周发布。一项名为 COSMOS 的 II 期研究在 197 名患有丙型肝炎病毒且对干扰素无反应或因病毒引起晚期肝纤维化的人群中测试了索非布韦和西甲硅素的组合。经过 12 周的治疗，这些药物完全清除了 90% 以上参与者体内的病毒。
另一项由日本广岛大学的医生茶山一彰（Kazuaki Chayama）领导的研究，用达卡他韦（daclatasvir）和阿舒瑞韦（asunaprevir）的组合治疗了 220 人，这两种新药均来自纽约的百时美施贵宝公司。这种混合药物治愈了 85% 的参与者。该公司首席全球医疗研究员埃里克·休斯（Eric Hughes）表示，该公司计划在 2014 年将这些药物提交给 FDA 批准。
中止
尽管取得了如此令人鼓舞的结果，但涉及多家制药公司的药物组合的更大规模研究似乎不太可能。Medivir 公司（一家位于斯德哥尔摩的制药公司，曾与强生公司在 COSMOS 研究中合作）的开发副总裁夏洛特·伊迪尼乌斯（Charlotte Edenius）表示，吉利德和强生公司不计划在 III 期试验中合作。同样，百时美施贵宝公司的一位发言人表示，尽管今年早些时候完成了一项 II 期试验，其中该药物组合治愈了所有 41 名参与者，但该公司没有计划与吉利德公司就索非布韦-达卡他韦联合疗法的更大规模试验进行合作。
即使没有 III 期试验或 FDA 对这种方法的批准，马里兰州巴尔的摩市约翰·霍普金斯大学的丙型肝炎研究员大卫·托马斯（David Thomas）也预计，一些医生将开始“超说明书”地为难治病例开出此类组合药物。
而且，他说，临床试验中取得的令人印象深刻的治愈率表明，强效药物组合可以在全球范围内根除丙型肝炎病毒——至少在理论上是这样。该病毒没有动物宿主，这意味着它不会在其他动物体内寄生，而且除了通过血液外，它不容易在人与人之间传播。在过去的 15 年中，用于输血的血液供应的改进筛查和更好的患者筛查技术已经大大降低了传播率。托马斯补充说，耐药病毒株的出现可能是一个障碍，但它们可能很少见，因为最新的抗病毒药物组合非常有效。
价格问题
费城宾夕法尼亚大学的肝病学家拉金德·雷迪（Rajender Reddy）看到了第二个绊脚石：将这些疗法提供给需要它们的人。他说，全球约 1.7 亿丙型肝炎病毒携带者中的许多人将无法负担这些药物。制药公司也没有什么动力来降低成本——与必须终生服用的 HIV 抗病毒疗法不同，丙型肝炎疗法仅需服用 12 周。
识别丙型肝炎病毒携带者也具有挑战性，因为大多数人直到发展成严重的肝硬化或肝癌（有时在感染后几十年）才知道自己患有这种疾病。纽约洛克菲勒大学的病毒学家查尔斯·赖斯（Charles Rice）说，对老年人和吸毒者等高危人群进行强制筛查将需要成为根除工作的重要组成部分。同样重要的是教育，以防止人们首先感染该疾病。即使是最有效的口服药物也不会对病毒产生持久的免疫反应，人们也可能再次感染。
这就是为什么预防性丙型肝炎疫苗的 खोज仍在继续的原因，其中最有希望的疫苗目前正处于 II 期临床试验中。“即使我们拥有了我们需要的所有药物——这仍然是一个悬而未决的问题——也需要几十年，甚至一个世纪，它才会消失，”赖斯说。
本文经《自然》杂志许可转载。该文章于 2013 年 10 月 30 日首次发表。