科学家应该被允许修改用于植入子宫的人类胚胎,以消除诸如镰状细胞贫血或囊性纤维化等破坏性的遗传疾病——一旦基因编辑技术足够先进,可以在人体中使用并且有适当的限制措施。这是美国国家科学、工程和医学研究院在 2 月 14 日发布的一份报告中得出的结论。
这份261页的文件是继 2015 年国家科学院峰会之后发布的,该峰会汇集了来自世界各地的科学家、伦理学家、法律专家和患者团体。会议组织者希望调查关于人类种系编辑的担忧:对胚胎、精子或卵细胞进行的基因改造,这些改造可以遗传给后代。
鉴于围绕该问题的诸多科学、伦理和法律问题,当时的组织者得出结论,科学家不应在用于建立妊娠的胚胎上进行种系编辑。但他们认为,为了基础研究而在实验室中改变人类胚胎是可以接受的。
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最新的报告建立在早期的共识之上,并概述了科学家未来可以开展工作的严格限制。它建议将该技术限制用于没有其他治疗方法的严重疾病。它还呼吁国际合作、严格的监管和监督框架、公众对决策的参与以及对基因组经过编辑的儿童进行长期随访。该报告补充说,目前,基因组编辑不应用于人类增强,例如提高一个人的智力或赋予他们超能力。
管理不可避免的事实
威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家、该报告的联合主席阿尔塔·查罗说,科学的进步使基因改造婴儿更有可能成为现实。她说,在过去一年里,研究人员在理解和预防诸如 CRISPR 等基因编辑技术引起意外突变的方式方面取得了进展——这是在人类胚胎中使用这些方法之前必须采取的步骤。
“到目前为止,我们只是在假设地谈论,而且大多数人都认为我们根本不会这样做,”查罗说。“我们不是说你必须这样做或你应该这样做,但我们说,如果你能满足这些标准,那么就是允许的。”
在某种程度上,国家科学院的建议试图预先阻止不可避免的情况。“我们非常清楚,医疗旅游现在是全球生活的事实,”查罗说。一旦人类基因组编辑被证明是有效的,在监管较少且可能存在不安全条件的国家工作的临床医生可能会开始修改胚胎并将它们植入患者体内。“我们当然不希望在美国看到同样的事情,”查罗说,“而且禁止可能会加剧问题。”
开绿灯
马萨诸塞州剑桥市哈佛大学的遗传学家乔治·丘奇认为这些建议是明智的。他说,它们遵循药物批准的正常路径,即在用于非医疗原因之前,在引人注目的医疗案例中测试和完善治疗方法。
但这两个目的可能很难区分,而且批准医疗用途“为增强敞开了大门”,丘奇说。例如,研究人员表明,一种名为 GRIN2B 的基因是与自闭症谱系障碍相关的众多基因之一1。但是,增加体内产生的 GRIN2B 蛋白量的突变也与更高的认知能力有关2。丘奇说,修改该基因以预防自闭症最终可能会增强接受者的能力,使其优于普通人群。
尽管如此,他很高兴科学院和其他众多组织现在正在解决这个问题。“现在让每个人都为此感到兴奋的时机正好,甚至在安全性和有效性得到证明之前,”他说。“一旦它们被证明有效,就很难拒绝给人们使用。”
本文经授权转载,最初于 2017 年 2 月 14 日首次发表。