一种允许美国监管机构通过超过1.75亿人的健康记录评估药物安全性的工具，即将成为国家药物安全监控不可或缺的一部分。
10月1日，美国食品和药物管理局（FDA）自2009年以来运行的一个耗资1.16亿美元的试点项目将成为一项正式的倡议，旨在挖掘保险公司和医疗保健提供商持有的电子医疗数据，以寻找药物具有有害副作用的迹象。研究人员还将开始探索如何利用这个不断增长的信息库进行其他问题的研究。
但是，这个名为Mini-Sentinel的项目在谁应该被允许分析数据和公开结果方面面临挑战。西雅图华盛顿大学的流行病学家Bruce Psaty说，它创造了一个宝贵的资源，但FDA将需要决定如何权衡新数据与其他类型的信息。“这些是困难的科学问题，”他说。
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FDA目前主要通过临床试验和可能副作用的自愿报告来监测药物安全性。这两种方法都有局限性。虽然随机临床试验的数据是金标准，但获取成本高昂，并且并不总是反映药物在日常实践中使用的条件。自愿报告可能会提醒FDA注意可能的副作用，但它们无法揭示反应有多常见，也无法提供任何将反应与药物联系起来的有力证据。
2007年，美国国会开始担心一些已批准的药物可能会增加心脏病发作和中风的风险，并命令FDA将电子医疗数据添加到其药物安全监测武器库中。结果就是Mini-Sentinel：一个涉及18个大型医疗保健组织的“分散数据”系统。每个组织分析自己的数据，并将结果报告给马萨诸塞州波士顿哈佛朝圣者医疗保健研究所的一个团队。然后，朝圣者团队将分析结果合并，并将汇总结果发送给FDA。这个过程旨在确保患者的隐私，并防止外部研究人员从他们的数据中得出自己的结论。“这真是一个令人印象深刻的系统，”在波士顿布莱根妇女医院从事该项目的流行病学家Joshua Gagne说。“它将改变FDA看待药物安全的方式。”
但他补充说，也存在一些权衡。与将所有患者合并到一个庞大的人群中相比，汇总分析的统计功效较弱。它们还需要复杂的方法来允许整合来自不同群体的分析。
Mini-Sentinel的协议很可能成为其他项目的模型，例如华盛顿特区正在开发的耗资9350万美元的数据库网络，该网络旨在使用医疗记录比较不同疗法的有效性（参见 Nature 512, 18; 2014）。
决定因素
科学家们仍在努力解决何时以及如何将Mini-Sentinel发掘的数据应用于实际的药物安全决策。FDA迄今已发布了五份基于Mini-Sentinel分析的药物安全更新。其中一个案例是，在抗凝血药物Pradaxa（达比加群酯）于2010年获批后，FDA使用该系统调查了异常多的与该药物相关的严重出血报告。Mini-Sentinel的结论是，德国制药公司勃林格殷格翰生产的这种药物，与已使用了数十年的药物华法林相比，引起出血的可能性并没有更高。
FDA在一份向医生和消费者发布的官方通讯中宣布了这一发现，但同时承认，该分析是初步的，并未考虑潜在的混杂因素，例如医生倾向于给更年轻、因此可能更健康的患者开这种新药。Mini-Sentinel首席研究员Richard Platt说，该分析是在Mini-Sentinel拥有支持更复杂研究的工具之前完成的。这些工具现在已经到位，FDA正在更彻底地分析数据。
然而，有些人并不相信该工具增加了任何见解。例如，土耳其伊斯坦布尔阿奇巴德姆大学医学院的心脏病专家İlke Sipahi说，他对所有可用的比较这两种药物的临床试验数据的分析表明，Pradaxa的出血风险高于华法林——这与Mini-Sentinel的分析直接矛盾。他认为，Mini-Sentinel没有必要介入，因为答案已经在更高质量的临床试验数据中可以找到 (İ. Sipahi, S. Celik & N. Tozun JAMA Intern. Med. 174, 150–151; 2014)。
纽约哥伦比亚大学的David Madigan有不同的担忧。他指责FDA就Pradaxa的结果向医生和消费者发布官方通讯——实际上，他说，这是发出了过早的解除警报信号。“我不知道那种药是否危险，”他说。“但我非常肯定，那项特别的分析并没有为这个问题提供任何线索。”
本文经许可转载，最初于 2014年9月23日发表。