在未来几个月内，中国郑州市的医生将小心地在帕金森病患者的头骨上钻孔，并将400万个源自人类胚胎干细胞的未成熟神经元注入他们的大脑。然后，他们将为患者缝合伤口，送他们回家并等待观察。
这将标志着中国首次使用人类胚胎干细胞（ES细胞）进行的临床试验的开始，也是全球首次旨在利用受精胚胎的ES细胞治疗帕金森病的临床试验。在几乎同一时间开始的第二项试验中，郑州的另一支团队将使用ES细胞来治疗年龄相关性黄斑变性引起的视力丧失。
这些实验也将代表中国在2015年通过的法规下进行的首次ES细胞临床试验，旨在确保干细胞在临床上的道德和安全使用。中国此前没有明确的监管框架，许多公司曾以此为借口来销售未经证实的干细胞疗法。
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批准这些试验的中央政府委员会成员、北京输血医学研究所的干细胞科学家裴雪涛说：“这将是中国的一个重要新方向。”然而，其他研究帕金森病的研究人员担心这些试验可能会误入歧途。
这两项研究都将在河南省郑州大学第一附属医院进行。在第一项试验中，外科医生会将ES细胞衍生的神经元前体细胞注入帕金森病患者的大脑。此前唯一使用ES细胞治疗帕金森病的试验去年在澳大利亚开始；那里的参与者接受了来自单性生殖胚胎的干细胞——在实验室中被触发开始胚胎发育的未受精卵。
在郑州的另一项试验中，外科医生将取出源自ES细胞的视网膜细胞，并将它们移植到患有年龄相关性黄斑变性的人的眼睛中。该团队将遵循与美国和韩国研究人员先前进行的ES细胞试验类似的程序。
中国科学院动物研究所的干细胞专家周琪领导这两项工作。对于帕金森病试验，他的团队评估了数百名候选人，并迄今为止选择了十名最符合细胞库中ES细胞的候选人，以降低患者身体排斥这些细胞的风险。
2015年的法规规定，计划进行干细胞临床工作的医院必须使用政府认证的ES细胞系，并通过医院审查程序。周琪的团队用帕金森病的猴子模型完成了四年的工作，并且满足了政府的要求，他说。
帕金森病是由脑细胞产生的多巴胺不足引起的。周琪的团队将诱导ES细胞发育成神经元的前体，然后将它们注入纹状体，这是大脑中与该疾病有关的中心区域。
周琪说，在他们对15只猴子进行的未发表的研究中，研究人员最初没有观察到运动方面的任何改善。但在第一年结束时，该团队检查了其中一半猴子的大脑，发现干细胞已转化为释放多巴胺的细胞。他说，在接下来的几年里，他们看到剩下的猴子有50％的改善。“我们拥有所有成像数据，行为数据和分子数据来支持疗效，”他说。他们正在准备一份出版物，但周琪说他们想收集整整五年的动物数据。
成熟度问题
加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所的干细胞生物学家珍妮·洛林也计划进行帕金森病的干细胞试验，她担心澳大利亚和中国的试验使用的是神经前体，而不是已完全致力于成为多巴胺产生细胞的ES细胞衍生细胞。洛林说，前体细胞可以变成其他类型的神经元，并且在多次分裂过程中可能会积累危险的突变。“不知道这些细胞会变成什么，这令人不安。”
但是周琪和澳大利亚团队为他们的选择辩护。为澳大利亚试验提供细胞并进行管理工作的加利福尼亚州卡尔斯巴德国际干细胞公司的首席科学官罗素·肯恩表示，在临床前工作中，其中97％变成了释放多巴胺的细胞。
纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的干细胞生物学家洛伦茨·斯图德（Lorenz Studer）花费多年时间在自己计划的临床试验之前对这种神经元进行了表征，他说，使用前体细胞的“支持不是很强”。他说：“我有些惊讶和担忧，因为我没有看到任何关于这种方法的同行评审临床前数据。”
斯图德和洛林的团队是一个国际联盟的一部分，该联盟协调帕金森病的干细胞治疗。在未来两年内，该联盟的五个小组计划使用完全致力于成为多巴胺产生细胞的细胞进行试验。
瑞典隆德大学的再生神经生物学家马林·帕玛领导着其中一个团队，他说，这些小组“都在迅速向临床试验迈进，这个领域在未来几年将非常令人兴奋”。
本文经许可转载，并于2017年5月31日首次发表在此处。