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每年，一种被称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的疾病侵袭美国数千名男孩。 实际上，DMD 被认为是最常见的遗传疾病——也是一种尤其具有破坏性的疾病，它会导致肌肉逐渐无力，直到心脏或控制呼吸的肌肉不再能发挥作用。 DMD 患者通常在二十岁出头就去世。 目前尚无有效的治疗方法，但今天发表在《美国国家科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences) 上的一项研究结果最终可能带来一种治疗方法。 据报道，研究人员已经开发出迄今为止最有希望治疗 DMD 的基因疗法。
DMD 患者缺乏一种名为抗肌萎缩蛋白的蛋白质，该蛋白在肌肉维护中起着至关重要的作用。 因此，匹兹堡大学的肖啸 (Xiao Xiao) 及其同事着手开发一种系统，通过该系统可以将抗肌萎缩蛋白输送到肌肉。 他们创建了抗肌萎缩蛋白基因的简化版本——表达功能性抗肌萎缩蛋白所需的最少量——以便他们可以将其插入到基因改造病毒中（整个抗肌萎缩蛋白基因超过了病毒载体的携带能力）。 当研究小组将这种构建体注射到营养不良小鼠的小腿肌肉中时，它将基因传递到肌肉，在那里它开始产生抗肌萎缩蛋白。 事实上，蛋白质在近 90% 的目标肌肉中表达。 此外，效果似乎是持久的：在实验结束时，一年后，小鼠仍在产生抗肌萎缩蛋白。 肖啸评论说：“这给了我们很大的希望，我们可以在更大的 DMD 动物模型中使用这种基因治疗策略，并最终在几年内治疗患者。”