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将科学研究转化为安全有效的药物需要资金——大量的资金。目前的估计表明，考虑到所有失败的尝试，开发一种成功药物的成本超过 20 亿美元；仅一次尝试的实际支出约为 2 亿美元。药物开发通常需要十年或更长时间，而且成功概率很低（历史上肿瘤学领域约为 5%）。
因此，投资者现在正避开制药行业，转而投资风险较低、更具吸引力的机会，如大数据、社交媒体和电子商务。金融工程技术可以帮助改变这种状况，将希望投资的资本引导给需要资金开发新药的人。
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我们的研究表明，通过构建投资产品，可以同时资助许多药物试验，这些投资产品将广泛吸引养老基金、保险公司和主权财富基金等大型投资者，而不是传统的生物技术投资者。尽管这个想法仍处于早期阶段，但世界各地的几个团体已经开始将这些想法付诸实践。去年六月，我们在麻省理工学院举办了一次关于生物医学创新融资新方法的会议 (CanceRX.mit.edu)，我们预计有 25 或 30 名与会者——结果来了大约 200 名参与者。来自生物技术、制药、学术界和患者权益倡导团体的资深利益相关者提出了许多不同的观点，但所有人都团结一致，寻求创新方法来解决当前药物开发的最大挑战：如何为此付费。
例如，与其投资一个药物开发项目，不如一次投资 150 个项目怎么样？每个项目 2 亿美元，我们需要 300 亿美元——这是一笔惊人的资金。但我们也将承担更低的风险：更多的“射门机会”转化为更高的得分概率。事实上，假设每个项目的成功率为 5%，那么在 150 次独立试验中至少获得两次成功的概率高达 99.59%。
一种重磅药物通常在其专利到期前的 10 年内每年产生 20 亿美元的利润，这意味着每种成功药物的净现值约为 123 亿美元。当您考虑到这些数字时，300 亿美元似乎并没有那么疯狂，尤其是考虑到有 99.59% 的机会在 10 年后赚取 246 亿美元或更多。凭借这些优势，这 300 亿美元中的很大一部分可以通过发行长期债券来筹集，这将比股票或风险投资吸引更多的投资者。
当然，现实世界并非如此简单。我们能找到并管理 150 个项目吗？它们之间相关的失败呢？如果不发现“重磅”药物，这能奏效吗？在较小的规模上会奏效吗？我们已经发表了几项模拟研究，其中纳入了相关性、临床阶段转换以及药物开发和审批过程的其他现实情况。结果令人鼓舞，无论是在投资回报方面还是在新药开发数量方面。通过通过单一“巨型基金”资助许多生物医学项目，并发行各种证券来为此付费，投资者平均可以获得有吸引力的回报率。回报仍然有风险，但远低于单次尝试的风险，这意味着将有更多资源可用于这些活动。
事实上，我们最近发表的针对罕见病药物的模拟研究——这些药物开发成本较低、成功率较高，并且享受更快的美国食品和药物管理局批准时间——表明，仅包含 10 到 20 个项目、总成本仅为 5 亿美元的小型投资组合就可以产生两位数的回报，且风险水平合理。鉴于当前精准医疗的趋势，这尤其具有相关性，在精准医疗中，一种疾病——例如乳腺癌——已根据分子和遗传生物标志物被细分为几个较小的亚类。
我们还表明，巨型基金证券的第三方担保使其对更大的投资者群体更具吸引力。谁会提供这样的担保？慈善家、患者权益倡导团体和政府机构，他们都更看重影响力而非投资回报。事实上，用作巨型基金担保的每一美元都可以吸引更多的投资资本，从而产生比直接用于药物开发更大的影响。
当然，这些想法的真正考验将在于它们的实施，这将需要在生物医学和金融专家之间进行大规模和持续的合作。这种情况以前从未发生过，但一些新兴的倡议表明，第一批巨型基金将在不久的将来出现。凭借正确的专业知识和动力，我们相信金融工程实际上可以帮助治愈癌症。