毫无疑问：这项新法律听起来很棒。唐纳德·特朗普总统，他对营销略知一二，在5月30日签署“尝试权”法案成为法律时，滔滔不绝地谈论它的名字。他被患有不治之症的患者包围着，其中包括一名患有杜氏肌营养不良症的二年级学生，他从小型轮椅上站起来拥抱了总统。该法律旨在通过绕过食品和药物管理局，让此类患者更容易获得实验性药物。
这个令人愉悦的名字和概念是为什么 40 个州已经通过了类似的法律，尽管在联邦政府加入之前，这些法律在很大程度上只是象征性的。法律各不相同，但通常规定，垂死患者可以向制药商寻求任何已通过 I 期试验的药物——这是对安全性进行的最低限度的测试。“我们将拯救无数生命，”特朗普说。“目前的 FDA 批准流程可能需要很多年。对于无数患者来说，他们没有那么多时间。”
但新法律不会像总统声称的那样奏效。相反，它给最脆弱的患者带来了虚假的希望。“这是一种请求权，而不是尝试权，”纽约大学医学伦理学家、实验性药物同情使用专家艾莉森·贝特曼-豪斯说。请求权已经牢固确立。“如果我有一根魔杖，”她说，“与其通过一项新法律，我宁愿想办法教育人们了解我们已经拥有的系统。”
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事实上，几十年来，制药公司一直通过 FDA 监管的项目提供未经批准的药物。这种“扩大访问”旨在帮助那些因某种原因不符合正式药物研究条件的重病患者。2016 年的一份报告显示，FDA 每年收到 1,000 多份代表此类患者提出的请求，并批准了其中的 99.7%。根据 FDA 局长斯科特·戈特利布的说法，FDA 在紧急情况下立即采取行动，否则会在几天内采取行动。
当然，获得可能无效或不安全的药物存在障碍。一些患者找不到医生来管理这些药物，也找不到允许在现场使用这些药物的机构。而且许多此类药物根本无法获得。制药商不能被迫这样做：2007 年的一项联邦法院判决认定，“对于绝症患者来说，不存在获得实验性药物的根本权利”。新法律没有改变这一切。
制药公司有很多理由对提供实验室中的药物持谨慎态度。处于早期测试阶段的药物可能具有极不确定的风险和益处。供应可能有限且生产成本高昂，因此公司可能希望将其珍贵的库存留作临床试验之用。开发商可能还会担心他们的药物在虚弱、垂死的患者身上表现不佳，消息会传出去，后果将不堪设想：患者会被吓跑，不敢参加研究，投资者会撤退，股票会暴跌。因此，一项潜在的有价值的新药的研发可能会因同情行为而脱轨。
“如果你说患者可以打电话说，‘我想要这种药——给我’，你还怎么进行临床试验？”匹兹堡 Cognition Therapeutics 总裁兼首席执行官肯尼斯·莫克问道。“未来患者会怎么样？”在漫长的职业生涯中，莫克曾参与提供同情使用药物和阻止药物使用。“没有简单的、单一的解决方案，”他说。他怀疑他的行业会接受“尝试权”，并在关于该法案的国会听证会上表示：“我的评论是，据我所知，没有哪家有道德的实验性药物开发商会让药物在 FDA 监管之外使用。”
然而，不道德的公司可能会在新法律下找到新的机会来掠夺绝望的患者。它解除了医生、医院和制药商的责任。虽然它规定制造商只能向患者收取提供药物的成本，但与扩大访问权限不同，FDA 没有对这些收费进行必要的预先批准。这些问题导致 数十个主要的患者权益倡导团体 反对这项最初由自由意志主义智库戈德华特研究所起草和推动的立法。
伊利诺伊州心脏病专家维巴夫·兰加拉扬曾希望该法律能够帮助他两岁的女儿拉达获得一种实验性药物，用于治疗一种名为异染性脑白质营养不良的罕见疾病，这种疾病正在破坏她的神经系统。他在最近发表在 Stat 网站上的一篇文章中动情地描述了她的困境，并表示他很遗憾这项法律缺乏对制药公司的有意义的激励措施：“它实际上不会改变局面。”