美国首个基因疗法，上个月获批，用于治疗一种罕见的遗传性失明，现在有了价格标签：85 万美元。
这使得这种名为 Luxturna、由 Spark Therapeutics 生产的疗法成为美国市场上按标价计算最昂贵的药物。
但 Spark 首席执行官杰夫·马拉佐表示，Luxturna 能够恢复少数基因缺陷患者的视力，这证明了高昂的成本是合理的，尤其因为这种基因疗法每只眼睛只需注射一次即可获得长期益处。许多投资者预计 Spark 会将 Luxturna 定价为 100 万美元或更高，因此实际价格在某些人看来将是划算的。
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马拉佐在一次采访中说：“我觉得我们做出了正确的中庸之道决定”，平衡了公司获取 Luxturna 经济价值的愿望，同时确保患者能够获得治疗。
为了进一步简化报销流程并平息对价格不可避免的批评，Spark 周三宣布承诺，如果患者在 Luxturna 治疗后 30-90 天和 30 个月未能达到指定的视力阈值，将向健康保险公司提供退款。一次性基因疗法旨在治愈疾病，但临床试验中的患者随访时间不够长，无法确定治疗益处是否能持续数十年。
Spark 与非营利性健康计划哈佛朝圣者健康保健公司达成了原则性协议，该公司为新英格兰地区的 120 万人提供保险，这是首个基于结果的退款安排。Spark 表示，正在与其他商业保险公司协商额外的退款合同。
如果患者没有从治疗中获益，Luxturna 85 万美元的成本中有多少会退还给保险公司，这一点尚未披露。
哈佛朝圣者健康保健公司和美国最大的药品福利管理公司 Express Scripts 也与 Spark 达成了一项新的合同安排，保证患者能够获得 Luxturna，以换取减轻治疗提供者和保险公司的经济负担和风险。
根据仍在概念阶段的另一项提议，Spark 将允许保险公司在多年内分期支付 Luxturna 的费用。
达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院的儿科肿瘤学家斯图尔特·奥金博士说：“就价格以及支付价格的结构而言，我认为这与我们在其他创新疗法中看到的情况非常一致。”他引用了用于治疗癌症的 CAR-T 疗法，其费用为数十万美元，以及价格标签相似的新型免疫肿瘤学疗法。
奥金曾广泛撰写关于社会应如何支付基因疗法的文章，他提出的问题将是 Spark 如何确定接受 Luxturna 治疗的个体患者是否“失败”并因此值得退款。
奥金说：“但我确实赞赏他们对支付方案的深思熟虑。这比他们只是公布一个价格然后说，‘你们付钱就是了’要好。”
美国食品和药物管理局于 12 月批准 Luxturna 用于治疗由 RPE65 基因突变引起的一种遗传性视网膜疾病患者。天生 RPE65 基因突变的人患有严重的视力问题，包括夜盲症。随着疾病的进展，人们会丧失所有功能性视力，并最终完全失明。
这种情况很罕见，在美国影响 1,000 到 2,000 人。Spark 估计，每年约有 10-20 名婴儿出生时患有 RPE65 突变的视网膜疾病。
据 Evaluate 称，华尔街分析师平均预测 Luxturna 的销售额到 2022 年将达到 3.64 亿美元。按照药品行业的标准，年销售额达到 10 亿美元的产品被誉为重磅炸弹级产品，Luxturna 预计只会取得适度的成功。但这也很可能是 Spark 选择不更积极定价的另一个原因。
如果 Luxturna 的商业发布因价格过高而激怒保险公司和供应商而搞砸，那么当 Spark 的其他基因疗法——针对更大、商业上更有利可图的疾病（如血友病）——上市时，这将对 Spark 没有好处，前提是迄今为止看到的有希望的数据能够获得批准。
Spark 股票周二收盘价为 53.31 美元，高于 Luxturna 定价公布前的价格。