DNA药物革命

通过操纵生命的主分子,科学家们正在治疗疾病的根源

梁恩安

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几个世纪以来,医生一直在治疗大多数疾病的症状,而不是病源。他们切除肿瘤、疏通动脉、注射胰岛素和缓解发烧——但无法触及细胞内的生物代码,这些代码告诉细胞恶性生长、传递异常神经信号、摄入过多或过少的能量以及炎症肿胀。代码是每个细胞中的DNA分子,它告诉细胞做什么和何时做,当它出错时,就会引发可怕的疾病。这种分子及其信使一直被隐藏起来,几乎是所有药物都无法触及的,破损时也无法修复。但正如这份特别报告所解释的那样,情况已不再如此。

在本世纪初人类基因组的DNA序列被确定后,情况开始发生变化,并且在过去几年中,合成和定制设计较短序列的能力向科学家们表明,到达DNA的最佳物质是,嗯,DNA。制造新的基因来替换功能不良的版本,或“沉默”它们,已经产生了14种获得批准的DNA相关药物。最新的研究表明,如果科学家们偏离基本的线性链,转而制造DNA球体,这种疗法可能会更有效,DNA球体具有增强进入细胞的能力。DNA分析也产生了新的靶点,表明尽管目前美国新生儿通常会接受30到60种遗传疾病的筛查,但有可能筛查出近1000个与儿童疾病相关的基因,这些基因可能是新的治疗靶点

但同样的科学也造成了令人不安的问题:例如,一些婴儿基因检测可能会发出虚假警报,而且并非每个携带疾病相关基因的孩子最终都会患上该疾病。研究还揭示了DNA靶点中存在不公平的偏见。关于这些序列的大部分数据来自对白人的研究,并且错过了导致非白人患病的基因变异——如果这种研究中的不平等现象没有得到纠正,就会在健康方面产生不平等。遗传学家正在启动旨在提高这种多样性水平的项目。DNA在医学中具有强大的力量,这种力量应该为大多数人而不是少数人服务。


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这份关于DNA药物和相关疗法的报告,将在《大众科学》《自然》杂志上发表,由UPMC赞助。它由《大众科学》编辑独立制作,他们对所有编辑材料负全部责任。UPMC同意赞助这个专题,但对内容没有投入。

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