作者：David Cyranoski，来自自然杂志
得克萨斯州正酝酿着一场对峙——而且可能会变得非常激烈。一方是美国食品药品监督管理局（FDA），它正在严厉打击向美国人提供的未经批准的干细胞疗法的泛滥。另一方是州长里克·佩里，他作为共和党在2012年总统选举中受青睐的候选人，民意支持率很高——并且是干细胞疗法的坚定倡导者。
美国至少有十几家公司提供这种疗法，包括从患者组织中提取成体干细胞，进行培养，然后将细胞重新注射回体内。理论是这些细胞会生长并替代从脊髓损伤到阿尔茨海默病和糖尿病等一系列疾病中受损或病变的组织。
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但是，任何涉及在体外对成体干细胞进行超过“最小程度操作”的疗法都未获得FDA批准。例如，尽管骨髓移植涉及造血干细胞的提取和再注射，但这些细胞未经过培养或显著处理。
加州大学戴维斯分校再生疗法研究所的干细胞专家保罗·克诺普弗勒说：“任何涉及从体内取出细胞并对其进行操作的程序——即使只是像离心或放入塑料管这样简单的操作——然后将其放入身体其他部位，都会带来风险。” 他说，没有临床试验显示出任何疗效证据。“销售这些疗法的人引用的患者证词几乎没有任何意义。”
根据细胞处理和给药的具体方式，这些程序中的许多在美国是非法的。但这并没有阻止佩里在七月份注射了他自己的干细胞混合物来治疗背部疾病。佩里的手术是由斯坦利·琼斯进行的，他是一位位于得克萨斯州休斯顿的外科医生，专门从事美容手术，并且是州长的朋友。
前一个月，佩里曾支持一项立法，授权得克萨斯州卫生委员会创建一个干细胞库，患者可以将他们的成体干细胞存入其中以供将来使用。
公众利益
得克萨斯州已通过其新兴技术基金（一项在佩里倡议下创建的计划）投入数百万美元用于研究和商业化成体干细胞疗法。佩里认为这些疗法既可能成为得克萨斯州经济的福音，也可以替代他反对的使用胚胎干细胞的疗法。在7月25日的一封信（pdf）中，他要求得克萨斯州医疗委员会（TMB）对这些程序采取宽松的看法，该委员会负责监管该州的医生，目前正在审查其关于干细胞疗法的政策。“我希望得克萨斯州将成为成体干细胞研究和应用的世界领导者，”他写道。“有了正确的政策，我们就可以领导国家推进成体干细胞研究，这将治疗疾病、治愈癌症，并最终拯救生命。”
尽管得克萨斯州的科学家和医生对发展干细胞科学的资金感到兴奋，但许多人担心，在安全性和有效性得到充分确立之前，疗法就会进入临床。“我确实认为佩里州长将研究推向临床的速度太快了，”休斯顿莱斯大学科学与技术政策研究员克斯汀·马修斯说，她也是TMB利益相关者小组的成员，该小组正在帮助起草委员会的干细胞政策。
TMB执行董事玛丽·罗宾逊补充说：“人们应该知道他们在做什么。” “否则，他们会尝试将其用于一切，从去除皱纹到治愈癌症。”
TMB的干细胞政策草案正在公开征询意见，并将于11月最终确定。在一系列书面意见中，科学家们呼吁加强患者保护。“作为一名生物医学研究人员，我每天都感受到监管负担的极端，但我也认为我们必须保护患者免受过度热心甚至贪婪的企业家推进的风险疗法的侵害，”圣安东尼奥得克萨斯大学健康科学中心的生物化学家贝蒂·苏·马斯特斯写道。
适当的监督
达拉斯得克萨斯大学西南医学中心负责政府事务和政策的副总裁玛丽·艾伦·韦伯希望患者能够被正确告知，他们所体验到的任何益处可能并非归因于干细胞治疗，并且可能不会持久。相比之下，她在给TMB的一封信中警告说，“干细胞疗法带来的风险可能是延迟且永久性的”。因此，她写道，任何成体干细胞程序都应由机构审查委员会审查。
但是，提出立法授权得克萨斯州干细胞库的州代表里克·哈德卡斯尔质疑机构审查委员会是否有必要考虑使用成体干细胞的程序。“我的目的不是，现在也不是，制定繁重且不必要的法规来阻碍医生在研究性药物使用方面的实践和研究，”他在8月23日写给TMB的信（pdf）中说。
尽管TMB即将出台的政策旨在为在该州使用成体干细胞提供更清晰的指导，但医生和公司仍然受FDA法规的约束。并且越来越多的迹象表明，佩里的野心正与FDA最近为展示其监管实力所做的努力发生冲突。
多年来，干细胞诊所一直通过规避FDA法规而蓬勃发展。一些诊所在美国招募患者，然后将他们送到海外接受治疗：例如，圣地亚哥的干细胞治疗研究所就在墨西哥治疗其患者。另一些人援引FDA法规的“同情使用”豁免，这允许他们在没有其他治疗选择的情况下向患者收取实验性疗法的费用。有些人认为FDA对其活动没有管辖权，声称成体干细胞不是药物——仅仅是患者自身的组织——因此不受FDA监管。
日本神户理化学研究所发育生物学中心研究全球干细胞监管的道格·西普说：“未经批准销售干细胞产品的诊所和公司数量的增长是爆炸性的。” “美国正成为未受监管的干细胞应用增长最快的市场之一。”
长期以来，FDA一直奉行试图让公司遵守法规而不是起诉他们的政策。然而，最近，它已采取更强有力的措施进行打击。例如，8月15日，该机构向路易斯安那州科文顿的TCA细胞疗法公司首席执行官查克·纳帕拉拉发出警告信，称该公司在其五项FDA批准的干细胞疗法临床试验中的一些试验中未能达到安全标准。FDA还指责该公司“在临床方案之外”向患者销售疗法。TCA细胞疗法公司尚未回应《自然》杂志多次就其为遵守FDA要求所做的努力提出的信息请求。
8月18日，在FDA和FBI的调查之后，亚利桑那州斯科茨代尔全球实验室的前所有者弗雷达·布兰恩被得克萨斯州南区法院的美国检察官办公室判处跨州销售未经授权的干细胞产品罪。
在去年开始的一起诉讼案中，FDA要求科罗拉多州的再生科学公司停止销售其成体干细胞产品Regenexx（参见自然 466, 909; 2010）。再生科学公司的医疗主任克里斯托弗·森特诺声称，“Regenexx程序是医疗实践，国会和法院已明确禁止FDA对其进行监管”。FDA辩称Regenexx属于其管辖范围，因为它根据联邦法规第21条关于人体细胞和组织的规定被归类为生物药物。该法规允许在患者的成体干细胞经过“最小程度操作”后重新注射，但FDA表示，Regenexx中涉及的培养并非最小程度的操作，因为“细胞是在体外生长、处理并与药品混合的”。
当FDA忙于诉讼时，得克萨斯州对干细胞疗法的热情正在快速增长。
用于治疗佩里的细胞是在休斯顿一家最近开设的实验室培养的，该实验室由总部位于首尔的干细胞公司RNL Bio和Celltex Therapeutics（一家由琼斯和戴维·埃勒创立和运营的公司，戴维·埃勒曾任得克萨斯A&M大学董事会主席，现在是佩里的支持者和顾问）共同运营。佩里和琼斯都没有回应《自然》杂志的采访请求。
RNL Bio在美国的附属诊所从患者身上采集脂肪样本，并将细胞送到首尔进行处理。经过操作的细胞未获准在美国或韩国重新注射，因此患者通常前往中国或日本进行手术。在两名在日本接受此手术的人死亡后，RNL Bio目前正在接受韩国政府的调查（参见自然 468, 485; 2010）。琼斯本人去年曾前往日本接受RNL Bio制备的细胞注射，以治疗他的关节炎——他声称成功了。
据报道，佩里的手术是在美国琼斯的诊所进行的。FDA拒绝讨论任何正在进行或未来将要进行的针对干细胞诊所的调查，但FDA生物制品评估与研究中心（负责监管干细胞临床应用）的一名前审查员表示：“如果佩里在美国接受治疗，那显然违反了”FDA法规。
琼斯表示，佩里可能准备就此问题对抗FDA。在给TMB的一封信（pdf）中，琼斯写道：“请不要让事情变得困难，因为佩里州长真的已经全力以赴，亲自让有需要的得克萨斯州人民能够获得干细胞。”
琼斯补充说：“顺便说一句，他不反对任何想要阻止我们在得克萨斯州发展的政府机构的挑战。”
琼斯现在准备治疗患有多发性硬化症的哈德卡斯尔。然而，这位前FDA审查员表示，在佩里的手术被公开后，该机构的标准做法是警告琼斯不要再进行进一步的注射。“如果你再做一次，你可能会惹上麻烦。”
对峙可能即将开始。
本文经《自然》杂志许可转载。 该文章于2011年9月20日首次发表。