发现了一种分子“剪刀”用于剪断基因的研究人员，现在又开发出一种类似的方法，用于靶向和切割 RNA。这种新的切割工具应该有助于研究人员更好地理解 RNA 在细胞和疾病中的作用，一些人认为它有一天可能用于治疗从亨廷顿病到心脏病等疾病。
为了开发该过程的“刀片”，博德研究所的张锋领导的研究人员使用了 CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）——细菌进化出来对抗病原体的一种系统。CRISPR 以前曾用于编辑 DNA，但据推测也适用于 RNA。
周四发表在《科学》杂志上的新发现，来自于系统地探索保护细菌的自然防御系统的不同方面——最终可能会被用于帮助人类。“大自然已经发明了所有这些非常有趣的机制，”张锋说，他把自己比作寻宝者。“我们只是试图玩弄它，了解它们是如何工作的……然后将它们变成对我们有用的工具。”
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张锋说，这篇新论文不会影响正在进行的关于谁拥有被称为 CRISPR-Cas9 的基因编辑方法权利的专利纠纷。他的团队是第一个在哺乳动物细胞中使用 CRISPR-Cas9 的团队。另一个团队——由加州大学伯克利分校的詹妮弗·杜德纳和法国研究员埃马纽埃尔·卡彭蒂耶领导——是第一个发表关于 CRISPR-Cas9 的论文的团队，展示了其在细菌中的活性。
具有讽刺意味的是，杜德纳是三月份《细胞》杂志上的一篇论文的共同作者，该论文使用了 CRISPR-Cas9 在哺乳动物细胞中切割 RNA，而张锋的新论文则侧重于细菌。这两种 RNA 操作方法可能是实现相同目的的互补方法，也可能其中一种方法比另一种更有效。在本周的采访中，两组人都称赞了对方的工作，同时吹捧了各自方法的优势。
张锋说，他的新方法——使用酶 C2c2 靶向 RNA——依赖于现有的自然系统，因此可能比需要更多操作的方法更有效。《
尽管叶劲指出 C2c2 系统尚未被证明在哺乳动物细胞中有效，但张锋表示，未发表的结果使他对它抱有乐观态度，认为它会有效。
加州大学圣地亚哥分校细胞和分子医学教授叶劲说，RNA 靶向方法在应用于人体试验之前还有很长的路要走——但希望是存在的。靶向 RNA 也可能为 RNA 变化如何导致生物学变化和疾病发展提供新的见解。“我认为我们将看到大量工具涌现，这些工具将使我们能够监测和研究 RNA，”叶劲说。“这有助于我们思考 RNA，不仅是 DNA 和蛋白质之间的中间分子，而且还是治疗疾病和发育问题的治疗工具。”
基因由双链 DNA 组成，双链 DNA 产生单链 RNA——单链 RNA 进而产生生命所需的蛋白质。许多疾病是由于蛋白质过多或过少引起的。从理论上讲，作用于 RNA 可以提高或降低这些蛋白质水平，从而提供治疗方法。
操纵 RNA 引起的伦理问题比修改底层 DNA 要少，尽管基因编辑仍然是治疗某些疾病的更好方法。“DNA 编辑的问题在于它是永久性的，”叶劲说。“这可能是好事，但如果你犯了错误怎么办？”在某些情况下，例如脑细胞，DNA 修复机制非常强大，以至于作用于 RNA 而不是切割 DNA 可能更有效，叶劲说，他已经创办了一家仍处于隐身模式的公司，开始研究使用这种方法治疗疾病。
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张锋说，他长期以来一直对开发靶向 RNA 的系统感兴趣。他的团队决定调查不同类型的 CRISPR 系统，以弄清它们的功能。根据这项新研究，C2c2 被证明是一个 RNA 靶向系统，该研究的研究人员来自美国国立卫生研究院、罗格斯大学和俄罗斯斯科尔科沃科学技术研究院，以及哈佛大学和麻省理工学院。与靶向特定 DNA 的 Cas9 系统一样，C2c2 可以直接瞄准所需的 RNA 序列，而且似乎很少有脱靶效应。“它进化的原因是能够使用 RNA 指南来靶向 RNA，”张锋说。
他的同事，这篇新论文的共同作者尤金·库宁，用更诗意的方式表达了这一点：“生命进化在很大程度上是宿主与寄生虫相互作用的故事，”国家生物技术信息中心进化基因组学专家库宁说。“当我们探索宿主和寄生虫之间的军备竞赛时，我们发现了细胞生物体应对寄生虫以及寄生虫反击的越来越复杂、新颖的方式。”