作者：凯瑟琳·雷文，来自自然医学
对于有自闭症儿童的家庭来说，他们必须应对一个问题多于答案的状况，而且治疗方法仍然稀少且大多无效。由加利福尼亚州萨克拉门托的萨特神经科学研究所进行的旨在解决这种情况的临床试验今天开始招募参与者，进行一项高度实验性的自闭症干细胞疗法。该研究所计划寻找30名年龄在2至7岁之间、脐带血已储存在私人运营的脐带血登记处（位于研究所以西约100英里处）的自闭症儿童。此前，在中国已经完成了一项临床试验，共有37名年龄在3至12岁之间的参与者参加了该试验中国。深圳贝克生物科技有限公司的附属研究人员，即该研究的赞助公司，尚未发表任何来自该试验的论文，该试验使用了来自捐赠脐带血的干细胞。墨西哥研究人员目前正在招募儿童进行另一项自闭症干细胞试验，该试验将从参与者的脂肪组织中采集细胞。
但是，对于每个正式注册的试验，还有更多未记录的干细胞疗法治疗针对愿意支付足够费用的客户进行。“我们的研究很重要，因为许多人正在前往国外并在可能无效的疗法上花费大量资金，”迈克尔·切兹说，他是一名儿科神经科医生，也是萨特研究的首席研究员。
关于支持科学新闻报道
如果您喜欢这篇文章，请考虑通过以下方式支持我们屡获殊荣的新闻报道： 订阅。通过购买订阅，您正在帮助确保关于塑造我们当今世界的发现和想法的具有影响力的故事的未来。
萨特试验与中国试验的主要区别在于，萨特试验将使用儿童自身的干细胞，而不是来自捐赠者的干细胞。切兹推测，自体干细胞输注可能起作用的一种方式是通过减少体内免疫系统内的炎症。这将回答之前的研究，这些研究表明自闭症可能是一种自身免疫性疾病。“我们的探索性目标之一是观察细胞中的炎症标志物，”他说。
然而，该研究的主要目标将是评估患者在口语和词汇理解方面的变化。对于每个人，研究人员将创建一个基线基准，以确定当前的技能水平。该组将平均分为两组，一组最初接受自体未修饰的脐带血干细胞输注，另一组接受生理盐水注射的安慰剂治疗。六个月后，将对所有儿童进行理解和构成单词的能力测试。然后将两组进行切换。在为期13个月的研究过程中，两组都将仅接受一次干细胞疗法输注。
并非所有研究神经发育疾病的干细胞科学家都准备对自闭症干细胞试验的成功寄予厚望。詹姆斯·卡罗尔说：“我希望我能告诉你我对最终结果感到乐观”，他是一位佐治亚州健康科学大学奥古斯塔分校的儿科神经科医生，两年前开始了一项临床试验，以更好地了解干细胞疗法影响脑瘫患者的方式。“但到目前为止，我们还没有在脑瘫患者身上看到任何奇迹般的康复。如果情况发生变化，我将感到高兴。”
干细胞疗法患者社区的成员认为，切兹的试验将不乏志愿者。杰里米·洛伊住在萨克拉门托，他患有一种罕见的疾病，即非语言学习障碍，他去年在印度安排了自己的干细胞疗法治疗，他称之为改变人生的疗法。他收到了许多自闭症儿童家长的Facebook请求，他们很好奇想了解更多信息。他总是以“慢慢来，认真考虑你的决定”开始他的谈话。