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位于马萨诸塞州马尔堡的生物技术公司先进细胞技术公司 (ACT) 长期以来一直与名声和破产擦肩而过。
该公司正在进行唯一获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的胚胎干 (ES) 细胞疗法的临床试验。本月晚些时候，ACT 计划公布三项试验的初步结果，以测试其治疗两种不同形式视力丧失的安全性和有效性。如果一切顺利，这可能是首次临床证明 ES 细胞的安全性和（可能）治疗潜力。
然而，一系列财务失误可能会使 ACT 失去看到这一潜力变为现实的机会。1 月 22 日，该公司宣布其首席执行官加里·拉宾 (Gary Rabin) 即将卸任。此前一个月，ACT（截至 2013 年 9 月 30 日，手头有 550 万美元现金）宣布将支付 400 万美元，以和解美国证券交易委员会 (SEC) 的指控，该指控称该公司非法出售了数十亿股股票。
加利福尼亚州波托拉谷 Proteus Venture Partners 的风险投资家格雷戈里·邦菲格里奥 (Gregory Bonfiglio) 说：“这对任何生物技术公司来说都是一个巨大的打击。“这对他们来说是一个非常痛苦的时期。”
ACT 已经习惯了痛苦：多年来，它一直在勉强维持运营，并多次避开破产。该公司本周宣布，计划在 2014 年下半年开始下一轮临床试验。但其截至 9 月 30 日的最新季度报告显示，该公司只有足够的资金维持到 2014 年下半年。ACT 发言人戴维·舒尔 (David Schull) 表示，该公司正在探索所有融资方案，并计划扩大其临床业务以适应即将到来的试验。
这种融资可能需要支持 ACT 度过额外的法律指控。与美国证券交易委员会的和解只是 ACT 在过去几年处理的一系列案件之一，因为它处理了其前首席执行官威廉·考德威尔 (William Caldwell) 的筹款计划遗留的问题。其中一个案件仍在审理中，而美国证券交易委员会已对拉宾展开单独调查，原因是其在未及时向美国证券交易委员会报告的情况下分发股票。
最近，在 1 月 2 日，威斯康星校友研究基金会 (WARF) 起诉 ACT 违反合同。WARF 负责威斯康星大学的专利和许可，拥有多项关键的 ES 细胞专利，ACT 在 2007 年与该基金会达成了一项许可协议。该案件已被封存，代表 WARF 的律师没有立即回应置评请求。
其他正在进行的试验
ACT 可能很快就会有其他的临床试验竞争者。伦敦治疗失明项目一直在开发一种 ES 细胞衍生疗法，用于治疗与年龄相关的黄斑变性，这是一种 50 岁及以上人群中主要的视力丧失形式。
辉瑞公司（这家总部位于纽约的制药巨头正在支持该项目）的一位发言人表示，该项目已获得监管部门的批准，团队正在为试验准备细胞。
去年宣布的另一项试验，由日本神户 RIKEN 发育生物学中心的眼科医生高桥政代 (Masayo Takahashi) 领导，将使用被重编程为具有 ES 细胞样状态的成人细胞。这些细胞被称为诱导多能干细胞，因其可以从患者自身的组织中提取，因此引发免疫反应的风险较低。
马里兰州哥伦比亚市“对抗失明基金会”首席研究官斯蒂芬·罗斯 (Stephen Rose) 表示，高桥的试验和伦敦的试验都比 ACT 的方法具有优势。这三项试验都旨在保护构成视网膜表层的细胞。ACT 的试验是将被称为视网膜色素上皮细胞的大量此类细胞注射到眼睛中。另外两个小组已经找到培养细胞并以薄层形式移植细胞的方法，更接近其自然状态。
但罗斯仍然希望 ACT 能够完成其试验，并表示关于对该疗法免疫反应的数据将是宝贵的。同时，他对今年该领域的发展持乐观态度。“这些试验将会像野草一样涌现，”罗斯说。“这是一个非常激动人心的时刻。”
本文经《自然》杂志许可转载。本文首次发表于 2014 年 1 月 25 日。