编者注（2016 年 9 月 22 日）：本文已从原文更新，包括听证会地点以及参与干细胞治疗研究的医生的回应。
本月早些时候，美国食品和药物管理局 (FDA) 敞开大门，就其关于人类组织（包括干细胞）衍生疗法使用的最新指南征求公众意见。
新指南于去年 10 月起草，通过概述哪些人类组织用途可以在未经 FDA 批准的情况下提供给患者，从而澄清了现有法规。许多诊所为患者提供未经监管的实验性程序，这些程序尚未经过官方 FDA 批准流程，这可能需要数年时间。新指南中的要点明确指出：这些细胞在接受者体内的功能必须与在供体体内相同；治疗细胞不会影响接受者的全身；制造商只能“ минимально”操作细胞。指南还规定了制造商可以使用哪些化学品来处理细胞和预防疾病传播。
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FDA 指出，修订后的指南旨在帮助制造商遵守已有的法规。但许多人将其解读为对提供实验性程序的诊所的打击。“在这些公开会议之后，FDA 可能会将其在诊所的活动提升到一个更合乎比例的水平，并发出信号，表明它确实要真正控制危险的干细胞诊所行业，”加州大学戴维斯分校细胞生物学教授 保罗·克诺普夫勒 说，他专门研究干细胞。
尽管关于干细胞疗法对各种疾病的初步证据很有希望，但其安全性和有效性仍未得到证实。临床试验很少——它们既昂贵又耗时。结果是，专家们仍然不知道重要的细节，例如干细胞治疗的剂量和最佳临床实践。
有些人认为，此类限制将有助于保护绝望的患者免受未经测试的——有时甚至是危险的——程序的影响。另一方面，批评者表示，更严格的法规可能会剥夺这些患者获得针对使人衰弱的疾病的可行治疗的机会。
并非所有程序都具有相同的风险。提供使用人类脂肪来源干细胞治疗的诊所是最常见且最受质疑的程序。这些批评家一直是 FDA 干预最强烈的反对者之一。但新指南也可能限制通常被认为是安全的程序。例如，如果指南按现在的样子推进，脂肪移植可能不再可用于乳房再造，临床医生可能更难获得可以帮助伤口愈合的羊膜。
对此类指南的反馈通常仅限于书面评论或为期一天的听证会。但由于许多方面都感兴趣，本月在马里兰州贝塞斯达美国国立卫生研究院 (NIH) 园区举行的听证会时间延长了一倍；在两天多的时间里，近 90 位 临床医生、患者、生物技术公司和科学家就他们的专业知识或经验提供了简短的证词。克诺普夫勒说，这种兴趣说明了问题的严重性。
许多患者在听证会的第二天发言，报告说干细胞疗法使他们康复，他们称之为“惊人”和“非凡”。他们恳求 FDA 放宽限制，让患者能够获得这些程序。“这些是我自己的细胞，我恭敬地请求您以这种方式对待它们，”来自德克萨斯州奥斯汀的患者乔治安娜·克罗克说。她的类风湿性关节炎现在已缓解。
但并非每个干细胞疗法的故事都有如此美好的结果。乔治·吉布森在 60 多岁时在心脏手术中部分失明。他说他花了 20,000 美元将干细胞注射到他的眼睛里，并保证他能够在视力表上多读几行。吉布森声称，相反，他完全失去了那只眼睛的视力，但他的说法无法证实。有其他报告称，在其他地方进行的干细胞手术中也发生了视力丧失事件。吉布森没有获得先到先得的发言名额；相反，他和他的妻子在会议室外休息期间举着大标语，上面写着“我因 SCOTS 干细胞手术失明！！！”
SCOTS（干细胞眼科治疗研究）是一项机构审查委员会 (IRB) 批准的临床研究，已在美国国立卫生研究院注册。该研究的目的是评估使用干细胞治疗视网膜和视神经损伤或疾病。“我们想明确声明，所有加入 SCOTS 的患者在接受任何治疗之前都会接受彻底的眼科检查并完成知情同意书——经我们的 IRB 批准——其中列出了风险和潜在并发症，并且无法预测该手术是否会改善视力，”该研究的主任史蒂文·莱维医生在一份声明中说。“[该研究的主要研究者] 杰弗里·韦斯医生明确且明确地解释说，不能对该手术的结果做出任何保证。”
事实上，在听证会上发言的几位医生、研究人员和护士表示，患者是在不受监管的系统中受苦的人。利·特纳是明尼苏达大学生物伦理学教授，他在听证会上表示，一些公司对干细胞治疗做出“未经证实的声明”，并继续从受骗的患者身上获利。他补充说，“一些[诊所]谎称他们的研究‘已获得 NIH 或 FDA 批准’”，但记者后来发现这是虚假的。特纳以及听证会上的许多其他人鼓励 FDA 加强监督，以更好地保护患者。
在另一阵营中，临床医生和行业代表反驳了 FDA 指南中具有限制性的措辞，克诺普夫勒说，这可能是为了维护他们的商业模式。许多人要求调整指南中特定措辞的定义，例如“同源使用”（组织在接受者中的功能必须与在供体中相同）以及细胞“ минимально 操作”的含义。有些人告诉 FDA 完全废除其草案，而另一些人则赞扬该机构更严格的措辞，只进行了细微的修改。有人建议通过诊所、医生、患者和不良反应数据库来提高行业的透明度，就像其他类型的组织移植那样。“作为一名干细胞生物学家，我认为指南草案是有道理的，”克诺普夫勒说。“它们可能需要在未来几年进行一些微调，但它们在很大程度上是正确的。”
FDA 官员均未对听证会上提出的意见做出任何回应，也没有设定发布最终指南版本的最后期限。指南草案的意见征询期将于 9 月 27 日结束，FDA 官员鼓励有关各方以书面形式提交反馈。