在任何复杂的机器中，缺少一个零件都可能导致大麻烦。这就是全球 17 万血友病患者面临的问题。基因突变（通常是遗传性的）抑制了凝血蛋白的产生。内部出血到关节会导致骨骼退化和剧烈疼痛，甚至轻微的损伤也可能危及生命。
标准疗法是频繁输注凝血促进剂。这些治疗方法既不舒适又昂贵，因此几种更长效的凝血因子已被开发出来，这无疑是个好消息。许多人对这些输注的因子产生免疫抵抗，但由植物制成的抗抑制药丸可能会带来缓解。这些药丸的开发依赖于血友病犬群，它们是合作的测试对象。
凝血因子输注治疗血友病的症状，但基因疗法可能提供治愈方法。针对去除或禁用人体抗凝血剂而不是添加凝血因子的替代治疗策略的研究也在向前推进。
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血友病群体仍然受到血液供应被 HIV 和丙型肝炎污染的创伤困扰。医疗历史学家 Stephen Pemberton 说，这些经历导致人们不愿接受可能很快到来的好消息。
本《展望》在大众科学和自然杂志上发表，由 Baxter Healthcare Corporation 赞助。它由自然杂志的编辑独立制作，他们对所有编辑内容负全部责任。除了选择赞助血友病这一特定主题外，Baxter Healthcare Corporation 对本专题报道的编辑内容没有任何投入。
本文经许可转载，并于2014 年 11 月 26 日首次发表